Venetoclax più Agenti Ipometilanti e Citarabina Sottocutanea per AML con Mutazione CEBPA
Studio Clinico Multicentrico Prospettico di Venetoclax in Combinazione con Agenti Ipometilanti e Citarabina Sottocutanea nella Terapia di Induzione per la Leucemia Mieloide Acuta con Mutazione CEBPA
L'obiettivo di questo studio clinico è verificare se una combinazione di trattamenti - venetoclax più agenti ipometilanti (come azacitidina o decitabina) e citarabina a basso dosaggio - sia efficace nel trattamento di adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazione CEBPA, che non possono tollerare chemioterapia intensiva. Verificherà anche quanto sia sicura questa combinazione di trattamenti ed esplorerà come la malattia potrebbe cambiare se dovesse ripresentarsi. Le principali domande a cui mira a rispondere sono:
- Quanto bene questa combinazione di trattamenti previene la ricomparsa della malattia (sopravvivenza libera da recidiva)?
- Quale percentuale di partecipanti raggiunge una buona risposta (remissione completa o remissione completa con recupero incompleto delle cellule del sangue) dopo 2 cicli di trattamento?
- Quale percentuale di partecipanti non ha cellule leucemiche residue rilevabili (malattia residua misurabile, MRD) dopo il trattamento? Quali effetti collaterali hanno i partecipanti e quanto sono gravi questi effetti collaterali?
I partecipanti:
- Innanzitutto, attraverseranno una "fase di induzione" di 2 cicli: assumeranno venetoclax per via orale (100mg il giorno 1, 200mg il giorno 2, 400mg dal giorno 3 al giorno 28), riceveranno agenti ipometilanti (azacitidina iniettata sotto la pelle o decitabina iniettata in vena) e citarabina a basso dosaggio (iniettata sotto la pelle) come previsto.
- Se rispondono bene al trattamento di induzione, passeranno a una "fase di consolidamento" e riceveranno almeno altri 4 cicli della stessa combinazione di trattamenti.
- Sottoporranno a controlli regolari durante il trattamento (come esami del sangue, esami del midollo osseo e controlli cardiaci) per monitorare la risposta al trattamento e gli effetti collaterali.
- Saranno seguiti per 2 anni dopo la fine del trattamento per verificare se la malattia si ripresenta e il loro stato di salute generale.
Panoramica dello studio
Stato
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Suning Chen
- Numero di telefono: 008613814881746
- Email: chensuning@sina.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Wenzhi Cai
- Numero di telefono: 008615106202752
Luoghi di studio
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
- Reclutamento
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Contatto:
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
- Numero di telefono: 0086-0512-67972861
- Email: sdfyec@163.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
I pazienti possono partecipare a questo studio solo se soddisfano tutti i seguenti criteri di arruolamento:
- Età superiore a 18 anni, maschio o femmina che non sia né incinta né in allattamento;
- Leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi con mutazione CEBPA;
- Stato di performance ECOG ≤ Grado 3;
- In grado di comprendere e disposti a partecipare allo studio, e in grado di firmare il modulo di consenso informato;
I pazienti sono giudicati "non idonei" secondo i criteri di Ferrara. Un paziente è considerato "non idoneo" se soddisfa almeno uno dei seguenti criteri:
Età avanzata: > 75 anni;
Presenza di comorbidità sottostanti gravi che coinvolgono cuore, polmoni, reni o fegato; ② Presenza di infezione attiva non responsiva al trattamento anti-infettivo;
- Presenza di deterioramento cognitivo; ④ Scadente stato di performance (punteggio ECOG persistente ≥ Grado 3); ⑤ Altre comorbidità giudicate dallo sperimentatore che rendono il paziente non idoneo per la chemioterapia intensiva.
Criteri di esclusione:
I pazienti non sono adatti a partecipare a questo studio se soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione:
- Donne incinte o in allattamento;
- Precedente ricezione di chemioterapia o terapia farmacologica mirata per la leucemia prima del trattamento dello studio (eccetto idrossiurea orale utilizzata per ridurre la conta dei globuli bianchi e/o leucafaresi);
- Come noto al partecipante e allo sperimentatore, il partecipante potrebbe non essere in grado di completare tutte le visite di studio o le procedure richieste dal protocollo di studio (inclusi i follow-up) e/o non essere in grado di rispettare le procedure di studio richieste;
- Altre condizioni giudicate dallo sperimentatore che rendono il paziente non idoneo a partecipare a questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Venetoclax + Agenti Ipometilanti + Citarabina a Basso Dosaggio per AML con Mutazione CEBPA (Pazienti Non Idonei)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza Libera da Recidiva (RFS)
Lasso di tempo: Dalla data del raggiungimento della CR/CRi fino alla prima occorrenza di recidiva della malattia o decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 48 mesi (2 anni dopo che l'ultimo paziente è stato arruolato nello studio).
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Definito come il tempo trascorso dalla data del raggiungimento della remissione completa (CR) o della remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) fino alla prima occorrenza di recidiva della malattia (riapparizione di ≥5% blasti nel midollo osseo, presenza di blasti nel sangue periferico o nuova malattia extramidollare) o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
Per i partecipanti che rimangono in remissione alla fine del periodo di follow-up, la RFS viene censurata alla data dell'ultima valutazione di remissione confermata.
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Dalla data del raggiungimento della CR/CRi fino alla prima occorrenza di recidiva della malattia o decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 48 mesi (2 anni dopo che l'ultimo paziente è stato arruolato nello studio).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di Remissione Composta dopo 2 Cicli di Induzione
Lasso di tempo: Proporzione di partecipanti che raggiungono CR o CRi dopo aver completato 2 cicli di terapia di induzione. (Ogni ciclo dura 28 giorni)
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Proporzione di partecipanti che raggiungono CR o CRi dopo aver completato 2 cicli di terapia di induzione. (Ogni ciclo è di 28 giorni) CR: Definito dai seguenti criteri simultaneamente: blasti midollari <5%, nessun blasto nel sangue periferico, conta assoluta dei neutrofili >1,0×10⁹/L, conta piastrinica >100×10⁹/L, nessuna infiltrazione extramidollare e nessuna recidiva entro 4 settimane. CRi: Soddisfa tutti i criteri CR tranne per il recupero ematologico incompleto (conta assoluta dei neutrofili ≤1,0×10⁹/L o conta piastrinica ≤100×10⁹/L). |
Proporzione di partecipanti che raggiungono CR o CRi dopo aver completato 2 cicli di terapia di induzione. (Ogni ciclo dura 28 giorni)
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Tasso di Negatività della Malattia Residua Minima (MRD)
Lasso di tempo: 21 a 28 giorni dopo la fine di ogni trattamento
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Proporzione di partecipanti con MRD <1×10⁻⁴ rilevata mediante citometria a flusso dopo il trattamento.
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21 a 28 giorni dopo la fine di ogni trattamento
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Durata della Remissione (DOR)
Lasso di tempo: Dalla data del raggiungimento di CR/CRi fino alla prima ricaduta della malattia o decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 60 mesi.
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Se non si verifica alcuna recidiva o decesso durante il follow-up, la DOR viene censurata alla data dell'ultimo follow-up.
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Dalla data del raggiungimento di CR/CRi fino alla prima ricaduta della malattia o decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 60 mesi.
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Tasso di Recidiva
Lasso di tempo: Percentuale di partecipanti che sperimentano una recidiva della malattia dopo aver raggiunto la CR/CRi, valutata fino a 48 mesi (2 anni dopo l'ultimo paziente arruolato nello studio).
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Proporzione di partecipanti che sperimentano una ricaduta della malattia dopo aver raggiunto la CR/CRi durante il periodo di studio.
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Percentuale di partecipanti che sperimentano una recidiva della malattia dopo aver raggiunto la CR/CRi, valutata fino a 48 mesi (2 anni dopo l'ultimo paziente arruolato nello studio).
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Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino al decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 48 mesi (2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente nello studio).
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Tempo dall'inizio del trattamento al decesso per qualsiasi causa.
Per i partecipanti che rimangono vivi alla fine del periodo di follow-up, l'OS viene censurato alla data dell'ultima conferma di sopravvivenza.
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Dall'inizio del trattamento fino al decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 48 mesi (2 anni dopo l'arruolamento dell'ultimo paziente nello studio).
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Leucemia, mieloide
- Leucemia
- Malattie emiche e linfatiche
- Leucemia, mieloide, acuta
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Acidi nucleici, nucleotidi e nucleosidi
- Citidina
- Nucleosidi di pirimidina
- Pirimidine
- Nucleosidi
- Arabinonucleosidi
- Citarabina
- Venetoclax
Altri numeri di identificazione dello studio
- SZAML-05
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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