Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Study on the Efficacy and Safety of VA Regimen Compared to "3+7" Regimen in Newly Diagnosed AML With NPM1 or IDH1/IDH2 Mutations

23. června 2026 aktualizováno: Shen yang

A Prospective, Multicenter, Randomized Controlled, Open Label, Non-Inferiority Study Comparing the Efficacy and Safety of the VA Regimen (Venetoclax Combined With Azacitidine) With the "3+7" Regimen in the Treatment of Newly Diagnosed AML Patients With NPM1 or IDH1/IDH2 Mutations

This prospective, multicenter, randomized, open-label, non-inferiority clinical study aims to compare the efficacy and safety of VA regimen (venetoclax combined with azacitidine) versus conventional "3+7" chemotherapy regimen in adult patients aged 18 to 65 years with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) carrying NPM1, IDH1 or IDH2 gene mutations.

The primary goal of this trial is to check whether the VA treatment can reach a non-inferior composite complete remission rate at the end of the induction treatment cycle, which is the key primary endpoint of this research. Several secondary clinical outcomes will also be evaluated in this study, including the rate of minimal residual disease (MRD) negativity after remission, duration of remission, 1-year event-free survival rate and 1-year overall survival rate of enrolled patients. In addition, the safety and treatment-related side effects occurring during the whole induction treatment phase will be systematically collected and compared between two groups as another important secondary assessment.

Eligible enrolled participants will be randomly split into two study groups: patients in experimental group will receive venetoclax plus azacitidine (VA regimen), while patients in control group will receive standard "3+7" induction chemotherapy following conventional clinical protocol. All subjects will complete regular disease assessment, laboratory examinations and scheduled follow-up visits as required by trial design during treatment and post-treatment observation period.

Researchers will collect and analyze all above clinical outcome data from all participants, to verify the non-inferior efficacy and relative safety of VA regimen for this specific subtype of newly diagnosed AML patients.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

148

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Age ≥ 65 years old ≥ 18 years old;
  • Diagnosed as acute myeloid leukemia (non APL) (diagnostic criteria refer to the 2022 ELN classification system);
  • Initial diagnosis accompanied by NPM1 mutations (A, B, D types and rare types are all acceptable) and/or IDH1/IDH2 mutations;
  • Have not received any other induction therapy before (except hydroxyurea);
  • Physical fitness status score (ECOG PS) 0-3;

  • Having sufficient organ function, defined as follows:

    1. Liver function: serum total bilirubin ≤ 3 x upper limit of normal range (ULN), aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), and alkaline phosphatase (ALP) ≤ 3 x ULN, unless considered to be caused by leukemia;
    2. Renal function: endogenous creatinine clearance rate ≥ 30ml/min;
    3. Heart function: NYHA classification ≤ 2 points;
  • Participants must have the ability to understand and be willing to participate in this study, and sign an informed consent form.

Exclusion Criteria:

  • Acute promyelocytic leukemia;
  • Merge extramedullary infiltration such as central nervous system leukemia;
  • Have a clear history of CMML or MDS, and later progress to AML; Or have a history of malignant tumors;
  • There is uncontrolled active infection (including bacterial, fungal, or viral infections);
  • Pregnant or lactating women;
  • Researchers determine that participants are not suitable to participate in this experiment

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Venetoclax plus Azacitidine (VA regimen)
  1. Venetoclax: oral administration, specified dosage and schedule for induction cycle;
  2. Azacitidine: subcutaneous/intravenous injection with standard induction dose and treatment cycle per clinical protocol.
Lék: VEN combined with azacitidine
Venetoclax,oral targeted anti-BCL-2 agent and Azacitidine,hypomethylating agent, given via injection for experimental VA arm only
Aktivní komparátor: "3+7" induction chemotherapy
Standard 3+7 induction chemotherapy (Cytarabine continuous infusion for 7 days plus Anthracycline intravenous infusion for 3 days) following routine clinical induction regimen for AML.
Lék: Cytarabine plus Daunorubicin
Cytarabine,continuous intravenous infusion for total 7 days and Daunorubicin,Intravenous anthracycline chemotherapy administered for 3 days,in standard 3+7 induction regimen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Composite complete remission rate at the end of induction cycle
Časové okno: At the end of 1-2 induction treatment cycles (each cycle is 28 days)
At the end of 1-2 induction treatment cycles (each cycle is 28 days)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Composite Complete Remission
Časové okno: At the end of 1-2 induction treatment cycles (each cycle is 28 days)
At the end of 1-2 induction treatment cycles (each cycle is 28 days)
Minimal residual disease (MRD) negative rate after remission
Časové okno: At the end of induction cycle (each cycle is 28 days)
At the end of induction cycle (each cycle is 28 days)
Duration of Response (DoR)
Časové okno: From date of confirmed complete response (CR) until documented disease relapse or death from any cause, assessed up to 24 months after randomization
From date of confirmed complete response (CR) until documented disease relapse or death from any cause, assessed up to 24 months after randomization
1-year Event-Free Survival (EFS) rate
Časové okno: From date of randomization until first documented treatment failure, relapse, or death from any cause, assessed up to 24 months after randomization; 1-year rate calculated at 12 months post-randomization
From date of randomization until first documented treatment failure, relapse, or death from any cause, assessed up to 24 months after randomization; 1-year rate calculated at 12 months post-randomization
1-year Overall Survival (OS) rate
Časové okno: From date of randomization until death from any cause, assessed up to 24 months after randomization; 1-year rate calculated at 12 months post-randomization
From date of randomization until death from any cause, assessed up to 24 months after randomization; 1-year rate calculated at 12 months post-randomization
1-year recurrence free survival rate
Časové okno: From date of randomization until first confirmed disease recurrence or death from any cause, assessed up to 24 months after randomization; the 1-year rate will be calculated at the 12-month timepoint after randomization
From date of randomization until first confirmed disease recurrence or death from any cause, assessed up to 24 months after randomization; the 1-year rate will be calculated at the 12-month timepoint after randomization
Safety profile during induction therapy
Časové okno: From initiation of induction therapy through the end of the induction treatment period,assessed up to 8 weeks after randomization
Evaluate the incidence of grade 3 and grade 4 adverse events classified per CTCAE Version 5.0, the duration of severe adverse events, type, frequency and management of all treatment-emergent adverse events occurring during the induction treatment phase.
From initiation of induction therapy through the end of the induction treatment period,assessed up to 8 weeks after randomization

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Correlation between baseline AML gene mutation status detected by next-generation sequencing and anti-leukemic efficacy endpoints (complete remission rate, MRD-negative rate, 1-year recurrence-free survival rate) in VA regimen arm
Časové okno: From date of randomization up to 24 months after randomization, biomarker-efficacy correlation analysis will be performed using clinical data collected within the first 12 months post randomization
From date of randomization up to 24 months after randomization, biomarker-efficacy correlation analysis will be performed using clinical data collected within the first 12 months post randomization
Hospitalization duration during induction therapy
Časové okno: From the date of induction therapy initiation through completion of the first induction cycle (each cycle is 28 days)
From the date of induction therapy initiation through completion of the first induction cycle (each cycle is 28 days)
Transfusion volume during induction therapy
Časové okno: From the date of induction therapy initiation through completion of the first induction cycle (each cycle is 28 days)
From the date of induction therapy initiation through completion of the first induction cycle (each cycle is 28 days)
Medical cost during induction therapy
Časové okno: From the date of induction therapy initiation through completion of the first induction cycle (each cycle is 28 days)
From the date of induction therapy initiation through completion of the first induction cycle (each cycle is 28 days)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shen yang

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yang Shen, MD, Ruijin Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. června 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NPM1/IDH-AML01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit