Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Long-Term Safety Follow-up Registry for Patients Who Received Treatment With Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in the Post-Marketing Setting

8. července 2026 aktualizováno: Abeona Therapeutics, Inc

The goal of this observational study is to evaluate the long-term safety and wound healing durability (up to 15 years) for participants with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) who were treated with pz-cel. The main questions it aims to answer are:

  • The long-term safety profile of pz-cel.
  • The wound healing durability of pz-cel.
  • The occurrence of all malignancies after treatment with pz-cel, regardless of type or location, in individuals who received pz-cel treatment for RDEB in the post-marketing setting.

Participants will then be followed annually up to 15 years post-treatment. Assessments will occur via remote data collection. If the participants provider determines an office visit is necessary after the first year, some of this data can be collected in person as well. Annual assessments will include, but are not limited to:

  • Review of Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), hospitalizations, and any evidence of malignancies and potential retroviral infection
  • Wound-healing durability data collection via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing
  • Any changes in concomitant medications and procedures.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joyce Teng
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Department of Dermatology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Paller
        • Kontakt:
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • Nábor
        • University of Texas Medical Branch
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lindy Ross

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

RDEB patients who received pz-cel treatment

Popis

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to give consent/assent; if under the age of 18, guardian(s) is(are) willing and able to give consent.
  • Patients who received treatment with prademagene zamikeracel in the post-marketing setting.

Exclusion Criteria:

• Inability to properly follow the protocol as determined by the Principal Investigator (PI).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Patients with RDEB who received pz-cel treatment in the post-marketing setting
Kombinovaný produkt: Prademagene Zamikeracel
ZEVASKYN® (prademagene zamikeracel) is a type of gene therapy made from your own skin cells that is surgically applied to treat wounds in both children and adults who have recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).
Ostatní jména:
  • EB-101
  • Pz-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
The number and incidence of treatment-related malignancies.
Časové okno: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidence of treatment-emergent SAEs, including systematic and wound specific SAEs
Časové okno: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidences of treatment-related SAEs related to pz-cel, including systematic and wound-specific SAEs.
Časové okno: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidence of positive RCR testing results required for AEs and SAEs where retroviral infection is a consideration
Časové okno: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Categorical impression of change in wound healing over time via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing (mCrGI-WH)
Časové okno: Yearly, from 1- year post-treatment to 15- years post-treatment
Yearly, from 1- year post-treatment to 15- years post-treatment

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Abeona Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. července 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2045

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2045

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

14. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pz-cel-RY-401

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit