Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Long-Term Safety Follow-up Registry for Patients Who Received Treatment With Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in the Post-Marketing Setting

8 июля 2026 г. обновлено: Abeona Therapeutics, Inc

The goal of this observational study is to evaluate the long-term safety and wound healing durability (up to 15 years) for participants with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) who were treated with pz-cel. The main questions it aims to answer are:

  • The long-term safety profile of pz-cel.
  • The wound healing durability of pz-cel.
  • The occurrence of all malignancies after treatment with pz-cel, regardless of type or location, in individuals who received pz-cel treatment for RDEB in the post-marketing setting.

Participants will then be followed annually up to 15 years post-treatment. Assessments will occur via remote data collection. If the participants provider determines an office visit is necessary after the first year, some of this data can be collected in person as well. Annual assessments will include, but are not limited to:

  • Review of Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), hospitalizations, and any evidence of malignancies and potential retroviral infection
  • Wound-healing durability data collection via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing
  • Any changes in concomitant medications and procedures.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

250

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Joyce Teng
        • Контакт:
          • Thomas Buschbacher
          • Номер телефона: 650-313-0354
          • Электронная почта: tbusch@stanford.edu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anna Bruckner
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Department of Dermatology
        • Главный следователь:
          • Amy Paller
        • Контакт:
    • Texas
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
        • Рекрутинг
        • University of Texas Medical Branch
        • Контакт:
          • Lindsay Allen
          • Номер телефона: 4092662678
          • Электронная почта: listurm@utmb.edu
        • Главный следователь:
          • Lindy Ross

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

RDEB patients who received pz-cel treatment

Описание

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to give consent/assent; if under the age of 18, guardian(s) is(are) willing and able to give consent.
  • Patients who received treatment with prademagene zamikeracel in the post-marketing setting.

Exclusion Criteria:

• Inability to properly follow the protocol as determined by the Principal Investigator (PI).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Patients with RDEB who received pz-cel treatment in the post-marketing setting
Комбинированный продукт: Prademagene Zamikeracel
ZEVASKYN® (prademagene zamikeracel) is a type of gene therapy made from your own skin cells that is surgically applied to treat wounds in both children and adults who have recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).
Другие имена:
  • EB-101
  • Pz-cel

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
The number and incidence of treatment-related malignancies.
Временное ограничение: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidence of treatment-emergent SAEs, including systematic and wound specific SAEs
Временное ограничение: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidences of treatment-related SAEs related to pz-cel, including systematic and wound-specific SAEs.
Временное ограничение: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidence of positive RCR testing results required for AEs and SAEs where retroviral infection is a consideration
Временное ограничение: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Categorical impression of change in wound healing over time via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing (mCrGI-WH)
Временное ограничение: Yearly, from 1- year post-treatment to 15- years post-treatment
Yearly, from 1- year post-treatment to 15- years post-treatment

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Abeona Therapeutics, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2045 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2045 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 июля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pz-cel-RY-401

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться