Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Long-Term Safety Follow-up Registry for Patients Who Received Treatment With Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in the Post-Marketing Setting

8. juli 2026 oppdatert av: Abeona Therapeutics, Inc

The goal of this observational study is to evaluate the long-term safety and wound healing durability (up to 15 years) for participants with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) who were treated with pz-cel. The main questions it aims to answer are:

  • The long-term safety profile of pz-cel.
  • The wound healing durability of pz-cel.
  • The occurrence of all malignancies after treatment with pz-cel, regardless of type or location, in individuals who received pz-cel treatment for RDEB in the post-marketing setting.

Participants will then be followed annually up to 15 years post-treatment. Assessments will occur via remote data collection. If the participants provider determines an office visit is necessary after the first year, some of this data can be collected in person as well. Annual assessments will include, but are not limited to:

  • Review of Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), hospitalizations, and any evidence of malignancies and potential retroviral infection
  • Wound-healing durability data collection via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing
  • Any changes in concomitant medications and procedures.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

250

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Joyce Teng
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anna Bruckner
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Department of Dermatology
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Paller
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
        • Rekruttering
        • University of Texas Medical Branch
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lindy Ross

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

RDEB patients who received pz-cel treatment

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Willing and able to give consent/assent; if under the age of 18, guardian(s) is(are) willing and able to give consent.
  • Patients who received treatment with prademagene zamikeracel in the post-marketing setting.

Exclusion Criteria:

• Inability to properly follow the protocol as determined by the Principal Investigator (PI).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Patients with RDEB who received pz-cel treatment in the post-marketing setting
Kombinasjonsprodukt: Prademagene Zamikeracel
ZEVASKYN® (prademagene zamikeracel) is a type of gene therapy made from your own skin cells that is surgically applied to treat wounds in both children and adults who have recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).
Andre navn:
  • EB-101
  • Pz-cel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
The number and incidence of treatment-related malignancies.
Tidsramme: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidence of treatment-emergent SAEs, including systematic and wound specific SAEs
Tidsramme: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidences of treatment-related SAEs related to pz-cel, including systematic and wound-specific SAEs.
Tidsramme: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment
The number and incidence of positive RCR testing results required for AEs and SAEs where retroviral infection is a consideration
Tidsramme: From enrollment to 15 years post-treatment
From enrollment to 15 years post-treatment

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Categorical impression of change in wound healing over time via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing (mCrGI-WH)
Tidsramme: Yearly, from 1- year post-treatment to 15- years post-treatment
Yearly, from 1- year post-treatment to 15- years post-treatment

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2045

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2045

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Først lagt ut (Faktiske)

14. juli 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pz-cel-RY-401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere