- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00179764
Immunablative Minitransplantation (hämatopoetische periphere Blutstammzelltransplantation [HPBSC])
Immunablatives Protokoll für allogene verwandte und nicht verwandte hämatopoetische periphere Blutstammzelltransplantationen (HPBSC)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die Standardbehandlung bei vielen Erkrankungen des Knochenmarks ist eine hochdosierte Chemotherapie und eine Ganzkörperbestrahlung mit anschließender Stammzelltransplantation. Diese Art der Transplantation unterdrückt oder tötet nicht nur das Immunsystem, sondern ist auch sehr giftig für das Knochenmark. Diese Studie verwendet eine Chemotherapie, die das Immunsystem des Patienten unterdrückt; Es ist jedoch nicht myeloablativ (nicht toxisch für das Knochenmark). Es kommt keine Ganzkörperbestrahlung zum Einsatz. Dieser Ansatz kann die kurz- und langfristigen Auswirkungen einer Transplantation minimieren. Andere Studien haben gezeigt, dass eine Chemotherapie mit anschließender Knochenmarktransplantation ohne Ganzkörperbestrahlung zu ähnlichen Ergebnissen führen kann wie eine Behandlung mit Ganzkörperbestrahlung.
Vor der Stammzelltransplantation erhalten die Patienten eine Chemotherapie mit Fludarabin und Busulfan. Diese Behandlung zerstört nicht nur erkrankte Zellen, sondern tötet auch normale Knochenmarkszellen ab. Im Anschluss an diese experimentelle Behandlung werden dem Patienten die Stammzellen über einen zentralen Venenkatheter (in eine Vene eingeführter Schlauch) verabreicht. Wenn dem Patienten gesunde Stammzellen verabreicht werden, ersetzen sie die zerstörten Knochenmarkszellen und produzieren neue Blutzellen. Die bei dieser experimentellen Transplantation verwendeten allogenen (nicht eigenen) Stammzellen werden von einem verwandten passenden Spender oder von einem nicht verwandten passenden Spender über das National Marrow Donor Program gewonnen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Lurie Children's Hospital
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-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit wiederkehrenden soliden Tumoren
- Patienten mit malignem Melanom
Patienten mit hämatologischen Malignomen.
- Chronische myeloische Leukämie in der chronischen oder beschleunigten Phase, einschließlich chronischer myelomonozytischer Leukämie (juvenile chronische myeloische Leukämie (JCML) oder CMML).
Akute lymphatische Leukämie (ALL)
- Erste Remission bei Hochrisiko-ALL (Ph+ mit anfänglich hohem Leukozytenwert (WBC)t (4-11) bei Säuglingen unter 1 Jahr und CALLA-negativ)
- Zweite oder nachfolgende Remission ALL oder isolierte extramedulläre Erkrankung unter oder ohne Therapie.
Akute nicht-lymphozytäre Leukämie (ANLL)
- Patienten mit ANLL in der ersten Remission, die einen passenden Geschwisterspender haben.
- ANLL in zweiter Remission oder Patienten, die nur eine anfängliche Teilremission erreichen < 15 % Blasten oder früher Rückfall.
- Myelodysplastische Syndrome (MDS): refraktäre Anämie (RA), refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss (RAEB), refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss in Transformation (RAEB-T) und CMML/JCML.
Ausgewählte Immundefekte:
- Wiskott-Aldrich-Syndrom.
- Schwere kombinierte Immundefektvarianten, die eine Ablation erfordern.
- Hyper-Immunglobulin M (IgM)-Syndrom.
- Sonstige Immunschwächen nach Genehmigung durch den ärztlichen Direktor.
- Knochenmarksversagenssyndrome (einzelne oder mehrere hämatopoetische Linien)
- Venöser Zugang: Für alle im Protokoll eingetragenen Patienten ist ein doppellumiges zentrales Gefäßzugangsgerät oder ein gleichwertiges Gerät erforderlich.
- Einverständniserklärung: Der Spender und der Patient und/oder der gesetzlich bevollmächtigte Vormund des Patienten müssen schriftlich bestätigen, dass die Einwilligung zur Aufnahme in die Studie gemäß der vom Gesundheitsministerium der Vereinigten Staaten (U.S.) genehmigten institutionellen Richtlinie eingeholt wurde .
Anforderungen an die Organfunktion des Patienten:
- Ausreichende Nierenfunktion: Serumkreatinin < 2 x normal oder Kreatinin-Clearance berechnet nach der Schwartz-Formel, glomeruläre Filtrationsrate (GFR) > 40 ml/min/1,73 m2, oder eine gleichwertige GFR, die durch den institutionellen Normalbereich bestimmt wird.
- Ausreichende Leberfunktion: Gesamtbilirubin </= 2 x normal; und Aspartataminotransferase (AST) oder Alaninaminotransferase (ALT) </= 4 x normal.
- Ausreichende Herzfunktion: Verkürzungsfraktion von > 24 % im Echokardiogramm oder Ejektionsfraktion von > 30 % im Radionuklidangiogramm.
- Angemessene Lungenfunktion: Diffusions-Lungenkapazität Kohlenmonoxid (DLCO), forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) / forcierte Vitalkapazität (FVC) > 30 % laut Lungenfunktionstest. Für Kinder, die bei Lungenfunktionstests nicht kooperativ sind und keine Anzeichen von Ruhedyspnoe oder Belastungsintoleranz aufweisen, wird eine Pulsoximetrie > 94 % der Raumluft als akzeptabel angesehen.
- Leistungsstatus: Lansky-Score >/= 60 % für Kinder </= 16 Jahre; oder Karnofsky > 60 %-Status für Personen > 16 Jahre.
Ausschlusskriterien:
- Patientinnen, die schwanger sind
- Unfähigkeit, einen geeigneten Spender für den Patienten zu finden
- Der Patient ist HIV-positiv
- Der Patient hat eine aktive Hepatitis B
- Krankheitsprogression oder Rückfall vor der HPC-Infusion
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Sonstiges: Konditionierungskur mit reduzierter Intensität
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Chemotherapie zur immunablativen Konditionierung, gefolgt von der Transplantation peripherer Blutstammzellen am Tag 0 der Konditionierungskur.
Pharmakokinetik der einmal täglichen Gabe von intravenösem Busulfan als 3-stündige Infusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die Morbidität und Mortalität von passenden verwandten und nicht verwandten hämatopoetischen Vorläuferzelltransplantationen (HPC) im Children's Memorial Hospital unter Verwendung hochdosierter CD34+-HPCs nach einem Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
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Zum Ende des Studiums
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Bestimmen Sie die Toxizität einer Konditionierungskur mit reduzierter Intensität, bestehend aus Fludarabin und Busulfan.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
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Zum Ende des Studiums
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Validieren Sie die Pharmakokinetik der einmal täglichen Gabe von intravenösem Busulfan als 3-stündige Infusion unter Verwendung einer begrenzten Anzahl von Proben.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
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Zum Ende des Studiums
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Bewerten Sie die chimäre Transplantation mithilfe dieses Schemas bei bösartigen und nicht bösartigen Erkrankungen.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
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Zum Ende des Studiums
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Bewerten Sie die Rückfallrate von Patienten, denen dieses Regime mit reduzierter Intensität transplantiert wurde.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
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Zum Ende des Studiums
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Bestimmen Sie die Inzidenz akuter und chronischer Graft-versus-Host-Disease (GVHD) mithilfe der Prophylaxe mit Cyclosporin A und Mycophenolatmofetil nach dieser Behandlung mit reduzierter Intensität.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
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Zum Ende des Studiums
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Morris Kletzel, M.D., Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Lymphoproliferative Erkrankungen
- Lymphatische Erkrankungen
- Immunproliferative Erkrankungen
- Neubildungen nach Standort
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Hämatologische Erkrankungen
- Myeloproliferative Erkrankungen
- Neuroektodermale Tumoren
- Neoplasmen, Keimzelle und Embryonal
- Neubildungen, Nervengewebe
- Leukämie, lymphatisch
- Neuroendokrine Tumoren
- Nävi und Melanome
- Neubildungen
- Hämatologische Neubildungen
- Leukämie
- Leukämie, Myeloid
- Vorläuferzelle lymphoblastische Leukämie-Lymphom
- Melanom
- Leukämie, myeloische, chronische, BCR-ABL-positiv
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
- Alkylierungsmittel
- Myeloablative Agonisten
- Busulfan
Andere Studien-ID-Nummern
- BMT 0300 Mini
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