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Immunablative Minitransplantation (hämatopoetische periphere Blutstammzelltransplantation [HPBSC])

28. August 2019 aktualisiert von: Reggie E Duerst, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Immunablatives Protokoll für allogene verwandte und nicht verwandte hämatopoetische periphere Blutstammzelltransplantationen (HPBSC)

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirksamkeit der Transplantation hoher Dosen peripherer Blutstammzellen (Stammzellen sind spezielle Zellen im Blut und Knochenmark, die neue Blutzellen produzieren) nach Behandlung mit nicht-myeloablativer Chemotherapie (nicht toxisch) zu bewerten zum Knochenmark). Darüber hinaus werden in dieser Studie die Nebenwirkungen der Transplantation untersucht.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Standardbehandlung bei vielen Erkrankungen des Knochenmarks ist eine hochdosierte Chemotherapie und eine Ganzkörperbestrahlung mit anschließender Stammzelltransplantation. Diese Art der Transplantation unterdrückt oder tötet nicht nur das Immunsystem, sondern ist auch sehr giftig für das Knochenmark. Diese Studie verwendet eine Chemotherapie, die das Immunsystem des Patienten unterdrückt; Es ist jedoch nicht myeloablativ (nicht toxisch für das Knochenmark). Es kommt keine Ganzkörperbestrahlung zum Einsatz. Dieser Ansatz kann die kurz- und langfristigen Auswirkungen einer Transplantation minimieren. Andere Studien haben gezeigt, dass eine Chemotherapie mit anschließender Knochenmarktransplantation ohne Ganzkörperbestrahlung zu ähnlichen Ergebnissen führen kann wie eine Behandlung mit Ganzkörperbestrahlung.

Vor der Stammzelltransplantation erhalten die Patienten eine Chemotherapie mit Fludarabin und Busulfan. Diese Behandlung zerstört nicht nur erkrankte Zellen, sondern tötet auch normale Knochenmarkszellen ab. Im Anschluss an diese experimentelle Behandlung werden dem Patienten die Stammzellen über einen zentralen Venenkatheter (in eine Vene eingeführter Schlauch) verabreicht. Wenn dem Patienten gesunde Stammzellen verabreicht werden, ersetzen sie die zerstörten Knochenmarkszellen und produzieren neue Blutzellen. Die bei dieser experimentellen Transplantation verwendeten allogenen (nicht eigenen) Stammzellen werden von einem verwandten passenden Spender oder von einem nicht verwandten passenden Spender über das National Marrow Donor Program gewonnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit wiederkehrenden soliden Tumoren
  • Patienten mit malignem Melanom
  • Patienten mit hämatologischen Malignomen.

    • Chronische myeloische Leukämie in der chronischen oder beschleunigten Phase, einschließlich chronischer myelomonozytischer Leukämie (juvenile chronische myeloische Leukämie (JCML) oder CMML).
    • Akute lymphatische Leukämie (ALL)

      • Erste Remission bei Hochrisiko-ALL (Ph+ mit anfänglich hohem Leukozytenwert (WBC)t (4-11) bei Säuglingen unter 1 Jahr und CALLA-negativ)
      • Zweite oder nachfolgende Remission ALL oder isolierte extramedulläre Erkrankung unter oder ohne Therapie.
    • Akute nicht-lymphozytäre Leukämie (ANLL)

      • Patienten mit ANLL in der ersten Remission, die einen passenden Geschwisterspender haben.
      • ANLL in zweiter Remission oder Patienten, die nur eine anfängliche Teilremission erreichen < 15 % Blasten oder früher Rückfall.
    • Myelodysplastische Syndrome (MDS): refraktäre Anämie (RA), refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss (RAEB), refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss in Transformation (RAEB-T) und CMML/JCML.
  • Ausgewählte Immundefekte:

    • Wiskott-Aldrich-Syndrom.
    • Schwere kombinierte Immundefektvarianten, die eine Ablation erfordern.
    • Hyper-Immunglobulin M (IgM)-Syndrom.
    • Sonstige Immunschwächen nach Genehmigung durch den ärztlichen Direktor.
  • Knochenmarksversagenssyndrome (einzelne oder mehrere hämatopoetische Linien)
  • Venöser Zugang: Für alle im Protokoll eingetragenen Patienten ist ein doppellumiges zentrales Gefäßzugangsgerät oder ein gleichwertiges Gerät erforderlich.
  • Einverständniserklärung: Der Spender und der Patient und/oder der gesetzlich bevollmächtigte Vormund des Patienten müssen schriftlich bestätigen, dass die Einwilligung zur Aufnahme in die Studie gemäß der vom Gesundheitsministerium der Vereinigten Staaten (U.S.) genehmigten institutionellen Richtlinie eingeholt wurde .
  • Anforderungen an die Organfunktion des Patienten:

    • Ausreichende Nierenfunktion: Serumkreatinin < 2 x normal oder Kreatinin-Clearance berechnet nach der Schwartz-Formel, glomeruläre Filtrationsrate (GFR) > 40 ml/min/1,73 m2, oder eine gleichwertige GFR, die durch den institutionellen Normalbereich bestimmt wird.
    • Ausreichende Leberfunktion: Gesamtbilirubin </= 2 x normal; und Aspartataminotransferase (AST) oder Alaninaminotransferase (ALT) </= 4 x normal.
    • Ausreichende Herzfunktion: Verkürzungsfraktion von > 24 % im Echokardiogramm oder Ejektionsfraktion von > 30 % im Radionuklidangiogramm.
    • Angemessene Lungenfunktion: Diffusions-Lungenkapazität Kohlenmonoxid (DLCO), forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) / forcierte Vitalkapazität (FVC) > 30 % laut Lungenfunktionstest. Für Kinder, die bei Lungenfunktionstests nicht kooperativ sind und keine Anzeichen von Ruhedyspnoe oder Belastungsintoleranz aufweisen, wird eine Pulsoximetrie > 94 % der Raumluft als akzeptabel angesehen.
    • Leistungsstatus: Lansky-Score >/= 60 % für Kinder </= 16 Jahre; oder Karnofsky > 60 %-Status für Personen > 16 Jahre.

Ausschlusskriterien:

  • Patientinnen, die schwanger sind
  • Unfähigkeit, einen geeigneten Spender für den Patienten zu finden
  • Der Patient ist HIV-positiv
  • Der Patient hat eine aktive Hepatitis B
  • Krankheitsprogression oder Rückfall vor der HPC-Infusion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Konditionierungskur mit reduzierter Intensität
Chemotherapie zur immunablativen Konditionierung, gefolgt von der Transplantation peripherer Blutstammzellen am Tag 0 der Konditionierungskur.
Pharmakokinetik der einmal täglichen Gabe von intravenösem Busulfan als 3-stündige Infusion
  • Patienten, bei denen ALL über 1 Jahr diagnostiziert wurde und die keine vorherige ZNS-Erkrankung aufweisen, erhalten vor der Transplantation eine ZNS-Prophylaxebestrahlung des gesamten Gehirns.
  • Bei Patienten mit ALL-Diagnose und früherer ZNS-Erkrankung im Alter von mehr als einem Jahr wird vor der Transplantation eine prophylaktische Bestrahlung des gesamten Gehirns und der Wirbelsäule durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die Morbidität und Mortalität von passenden verwandten und nicht verwandten hämatopoetischen Vorläuferzelltransplantationen (HPC) im Children's Memorial Hospital unter Verwendung hochdosierter CD34+-HPCs nach einem Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
Zum Ende des Studiums
Bestimmen Sie die Toxizität einer Konditionierungskur mit reduzierter Intensität, bestehend aus Fludarabin und Busulfan.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
Zum Ende des Studiums

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Validieren Sie die Pharmakokinetik der einmal täglichen Gabe von intravenösem Busulfan als 3-stündige Infusion unter Verwendung einer begrenzten Anzahl von Proben.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
Zum Ende des Studiums
Bewerten Sie die chimäre Transplantation mithilfe dieses Schemas bei bösartigen und nicht bösartigen Erkrankungen.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
Zum Ende des Studiums
Bewerten Sie die Rückfallrate von Patienten, denen dieses Regime mit reduzierter Intensität transplantiert wurde.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
Zum Ende des Studiums
Bestimmen Sie die Inzidenz akuter und chronischer Graft-versus-Host-Disease (GVHD) mithilfe der Prophylaxe mit Cyclosporin A und Mycophenolatmofetil nach dieser Behandlung mit reduzierter Intensität.
Zeitfenster: Zum Ende des Studiums
Zum Ende des Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Morris Kletzel, M.D., Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2000

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2019

Zuletzt verifiziert

1. August 2019

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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