Minitrasplante inmunoablativo (trasplante de células madre de sangre periférica hematopoyética [HPBSC])

Criterios de inclusión:

• Pacientes con tumores sólidos recurrentes
• Pacientes con melanoma maligno

• Pacientes con neoplasias hematológicas.

  • Leucemia mielógena crónica en fase crónica o acelerada, para incluir la leucemia mielomonocítica crónica (leucemia mielógena crónica juvenil (JCML) o CMML).

  • Leucemia linfoblástica aguda (LLA)

    • Primera remisión de LLA de alto riesgo (Ph+ con alto nivel inicial de glóbulos blancos (WBC)t (4-11) en bebés menores de 1 año y CALLA negativo)
    • Segunda remisión o remisión posterior de LLA o enfermedad extramedular aislada con o sin tratamiento.

  • Leucemia aguda no linfocítica (LLNA)

    • Pacientes con ANLL en primera remisión que tienen un hermano donante compatible.
    • ANLL en segunda remisión, o pacientes que solo logran una remisión parcial inicial < 15% blastos, o recaída temprana.
  • Síndromes mielodisplásicos (MDS): anemia refractaria (AR), anemia refractaria con exceso de blastos (RAEB), anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T) y CMML/JCML.

• Inmunodeficiencias seleccionadas:

  • Síndrome de Wiskott-Aldrich.
  • Variantes de inmunodeficiencia combinada severa que requieren ablación.
  • Síndrome de hiperinmunoglobulina M (IgM).
  • Otras inmunodeficiencias previa aprobación del director médico.
• Síndromes de insuficiencia de la médula ósea (líneas hematopoyéticas únicas o múltiples)
• Acceso venoso: se requerirá un dispositivo de acceso vascular central de doble lumen o su equivalente para todos los pacientes ingresados ​​en el protocolo.
• Consentimiento informado: El donante y el paciente y/o el tutor legalmente autorizado del paciente deben reconocer por escrito que se ha obtenido el consentimiento para convertirse en sujeto del estudio de acuerdo con la política institucional aprobada por el Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos (EE. UU.). .

• Requisitos de la función del órgano del paciente:

  • Función renal adecuada: creatinina sérica < 2 x lo normal, o aclaramiento de creatinina calculado por la fórmula de Schwartz, de tasa de filtración glomerular (TFG) > 40 ml/min/1,73 m2, o una TFG equivalente según lo determinado por el rango normal institucional.
  • Función hepática adecuada: bilirrubina total </= 2 x normal; y aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) </= 4 x normal.
  • Función cardíaca adecuada: fracción de acortamiento > 24% por ecocardiograma, o fracción de eyección > 30% por angiograma con radionúclidos.
  • Función pulmonar adecuada: Capacidad Pulmonar de Difusión de Monóxido de Carbono (DLCO), Volumen Espiratorio Forzado en 1 segundo (FEV1) / Capacidad Vital Forzada (FVC) > 30% por prueba de función pulmonar. Para los niños que no cooperan con las pruebas de función pulmonar y no tienen evidencia de disnea en reposo o intolerancia al ejercicio, se considera aceptable una oximetría de pulso > 94% con aire ambiente.
  • Estado funcional: Puntaje de Lansky >/= 60% para niños </= 16 años de edad; o Karnofsky > 60% estatus para mayores de 16 años.

Criterio de exclusión:

• Pacientes que están embarazadas
• Incapacidad para encontrar un donante adecuado para el paciente.
• El paciente es VIH positivo
• El paciente tiene hepatitis B activa
• Progresión o recaída de la enfermedad antes de la infusión de HPC