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Sicherheit und Wirksamkeit einer monatlichen Ersatztherapie mit rekombinantem Faktor XIII (rFXIII) bei pädiatrischen Patienten mit angeborenem Faktor-XIII-A-Untereinheiten-Mangel (mentor™5)

18. Mai 2016 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine multizentrische, multinationale, offene, einarmige und mehrfache Dosierungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer monatlichen Ersatztherapie mit rekombinantem Faktor XIII (rFXIII) bei pädiatrischen Patienten mit angeborenem Faktor-XIII-A-Untereinheit-Mangel. Sicherheitserweiterungstest für F13CD-3760

Diese Studie wird in Asien, Europa und den Vereinigten Staaten von Amerika (USA) durchgeführt.

Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Untersuchung der Langzeitsicherheit von rFXIII bei Verabreichung zur Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Kindern im Alter zwischen 1 und 6 Jahren mit angeborenem FXIII-A-Untereinheiten-Mangel. Diese Studie ist eine Erweiterung der Studie F13CD-3760 (mentor™4, NCT01230021). Gegebenenfalls wird die Studie auf maximal 3 Jahre verlängert, abhängig davon, wann der rekombinante Faktor XIII im jeweiligen Land des Probanden für die Anwendung bei Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren kommerziell erhältlich sein wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Teilnahme an Studie F13CD-3760 (NCT01230021)

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Testprodukt oder verwandte Produkte
  • Bekannte Geschichte der Entwicklung von Inhibitoren gegen FXIII (Faktor XIII)
  • Erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FXIII-Mangel
  • Thrombozytenzahl (Thrombozyten) weniger als 50X10e9 / L
  • Vorgeschichte einer Autoimmunerkrankung mit Autoantikörpern, z. B. systemischer Lupus erythematodes
  • Vorgeschichte von arteriellen oder venösen thromboembolischen Ereignissen, z. B. zerebrovaskulärer Unfall oder tiefe Venenthrombose
  • Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Einschätzung des Studienarztes eine potenzielle Gefahr für den Probanden bedeuten könnte, die Studienteilnahme oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte, einschließlich Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rFXIII 35 IE/kg
Arzneimittel: catridecacog
Intravenöse Injektion einer Einzeldosis des rekombinanten Faktors XIII, 35 IE/kg Körpergewicht alle 4 Wochen
Andere Namen:
  • rekombinanter Faktor XIII

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandlungsbedingten (schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden) unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173) für einen Mindestzeitraum von 52 Wochen.
Als unerwünschtes Ereignis wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden oder Probanden einer klinischen Studie beschrieben, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (schwerwiegend und nicht schwerwiegend), definiert als unerwünschte Ereignisse, die von der ersten Verabreichung des Studienprodukts bis zum Ende der Teilnahme des Probanden an der Studie auftreten.
Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173) für einen Mindestzeitraum von 52 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden mit Entwicklung von Anti-rFXIII-Antikörpern, einschließlich Inhibitoren.
Zeitfenster: Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Alle Probanden, die rFXIII erhielten, wurden auf die Häufigkeit der Entwicklung von Anti-rFXIII-Antikörpern überwacht. Die Proben durchliefen 2 Stufen von ELISA-Tests: ein erstes Screening mit einem spezifischen Cut-off-Punkt (einschließlich ~5 % falsch positiver Ergebnisse) und ein zweiter Bestätigungsassay für Proben, die ein Ergebnis über dem Screening-Cut-off-Punkt ergaben. Wenn Proben im Bestätigungstest als Antikörper-positiv bestätigt wurden, wurde auch ein Inhibitortest durchgeführt, um funktionelle Inhibitoren nachzuweisen.
Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Biochemie: Kreatinin
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 24 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen für Kreatinin in Woche 24 bis zum Ende des Studienbesuchs.
Alle 6 Monate, von Woche 24 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Biochemie: Harnstoff
Zeitfenster: Alle 6 Monate, Woche 24 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen für Harnstoff in Woche 24 bis zum Ende des Studienbesuchs.
Alle 6 Monate, Woche 24 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Biochemie: Alanin-Aminotransferase (ALAT)
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 24 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen für ALAT in Woche 24 bis zum Ende des Studienbesuchs.
Alle 6 Monate, von Woche 24 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Biochemie: Aspartat-Aminotransferase (ASAT)
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 24 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen für ASAT in Woche 24 bis zum Ende des Studienbesuchs.
Alle 6 Monate, von Woche 24 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Hämatologie: Hämoglobin
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Werte für Hämoglobin, die von Woche 0 bis zum Ende des Studienbesuchs erhoben wurden.
Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Hämatologie: Leukozyten
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laborwerte für Leukozyten, die von Woche 0 bis zum Ende des Studienbesuchs gesammelt wurden.
Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Hämatologie: Thrombozyten
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laborwerte für Thrombozyten, die von Woche 0 bis zum Ende des Studienbesuchs gesammelt wurden.
Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Hämatologie: Erythrozyten
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laborwerte für Erythrozyten, die von Woche 0 bis zum Ende des Studienbesuchs gesammelt wurden.
Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laboruntersuchungen: Hämatologie: Hämatokrit
Zeitfenster: Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Klinische Laborwerte für den Hämatokrit, die von Woche 0 bis zum Ende des Studienbesuchs erhoben wurden.
Alle 6 Monate, von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Körperliche Untersuchungen
Zeitfenster: Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Anzahl der Probanden in Prozent mit Änderungen der Werte der körperlichen Untersuchungen von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs wurden erfasst.
Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Vitalzeichen: Systolischer BP (Blutdruck)
Zeitfenster: Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Erfasste Werte für den systolischen Blutdruck von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs.
Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Vitalzeichen: Diastolischer BP (Blutdruck)
Zeitfenster: Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Erfasste Werte für den diastolischen Blutdruck von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs.
Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Vitalfunktionen: Puls
Zeitfenster: Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Erfasste Werte für den Puls von Woche 0 bis zum Ende des Probebesuchs.
Woche 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Rate (Anzahl pro Probandenjahr) aller Blutungsepisoden, die eine Behandlung mit einem anderen FXIII-haltigen Produkt als dem rekombinanten Faktor XIII erfordern.
Zeitfenster: Wochen 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).
Die Rate (Anzahl pro Probandenjahr) aller spontanen, traumatischen und intrakraniellen Blutungsepisoden, die eine Behandlung mit FXIII-haltigen Produkten während des rFXIII-Behandlungszeitraums erforderten, wurde für den Behandlungszeitraum bewertet.
Wochen 0 bis Ende des Probebesuchs (Woche 173).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • F13CD-3835
  • U1111-1117-1063 (Andere Kennung: WHO)
  • 2010-020192-23 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Blutungsstörung

Klinische Studien zur catridecacog

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