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Sicurezza ed efficacia della terapia sostitutiva mensile con fattore XIII ricombinante (rFXIII) in soggetti pediatrici con deficit congenito della subunità A del fattore XIII (mentor™5)

18 maggio 2016 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multicentrico, multinazionale, in aperto, a braccio singolo e con dosaggio multiplo sulla sicurezza e l'efficacia della terapia sostitutiva mensile con fattore XIII ricombinante (rFXIII) in soggetti pediatrici con deficit congenito della subunità A del fattore XIII. Prova di estensione della sicurezza a F13CD-3760

Questa sperimentazione sarà condotta in Asia, Europa e Stati Uniti d'America (USA).

Lo scopo di questo studio clinico è valutare la sicurezza a lungo termine di rFXIII quando somministrato per la prevenzione di episodi emorragici in bambini di età compresa tra 1 e 6 anni con deficit congenito della subunità A del FXIII. Questo studio è un'estensione dello studio F13CD-3760 (mentor™4, NCT01230021). Se applicabile, lo studio verrà esteso fino a un massimo di 3 anni a seconda di quando il fattore XIII ricombinante sarà disponibile in commercio nel rispettivo paese del soggetto per l'uso nei bambini di età compresa tra 1 e 6 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Petach Tikva, Israele, 49100
  • Regno Unito
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completata la partecipazione alla sperimentazione F13CD-3760 (NCT01230021)

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati
  • Storia nota dello sviluppo di inibitori contro il fattore XIII (fattore XIII)
  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dal deficit congenito del fattore XIII
  • Conta piastrinica (trombociti) inferiore a 50X10e9/L
  • Storia precedente di malattia autoimmune che coinvolge autoanticorpi, ad esempio lupus eritematoso sistemico
  • Storia precedente di eventi tromboembolici arteriosi o venosi, ad es. accidente cerebrovascolare o trombosi venosa profonda
  • Qualsiasi malattia o condizione che, giudicata dal medico dello studio, potrebbe implicare un potenziale rischio per il soggetto, interferire con la partecipazione allo studio o l'esito dello studio, inclusa la disfunzione renale e/o epatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rFXIII 35 UI/kg
Droga: catridecacog
Iniezione endovenosa di una singola dose di fattore XIII ricombinante, 35 UI/kg di peso corporeo ogni 4 settimane
Altri nomi:
  • fattore XIII ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (gravi e non gravi).
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173) per un periodo minimo di 52 settimane.
Un evento avverso è stato descritto come qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Eventi avversi emergenti dal trattamento (gravi e non gravi), definiti come eventi avversi verificatisi dalla prima somministrazione del prodotto sperimentale fino alla fine della partecipazione del soggetto allo studio.
Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173) per un periodo minimo di 52 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con sviluppo di anticorpi anti-rFXIII, inclusi gli inibitori.
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Tutti i soggetti che hanno ricevuto rFXIII sono stati monitorati per la frequenza di sviluppo di anticorpi anti-rFXIII. I campioni sono stati sottoposti a 2 livelli di test ELISA: uno screening iniziale con un punto limite specifico (incluso circa il 5% di falsi positivi) e un secondo test di conferma per i campioni che producono un risultato superiore al punto limite dello screening. Se i campioni sono stati confermati come positivi agli anticorpi nel test di conferma, è stato eseguito anche un test dell'inibitore per rilevare gli inibitori funzionali.
Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Biochimica: Creatinina
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio per la creatinina alla settimana 24 fino alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Biochimica: urea
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio per l'urea alla settimana 24 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: biochimica: alanina aminotransferasi (ALAT)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio per ALAT dalla settimana 24 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: biochimica: aspartato aminotransferasi (ASAT)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio per ASAT dalla settimana 24 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 24 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Ematologia: Emoglobina
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori clinici per l'emoglobina raccolti dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Ematologia: leucociti
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori clinici di laboratorio per leucociti raccolti dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Ematologia: Trombociti
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori clinici di laboratorio per i trombociti raccolti dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Ematologia: eritrociti
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori clinici di laboratorio per gli eritrociti raccolti dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valutazioni cliniche di laboratorio: Ematologia: ematocrito
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori clinici di laboratorio per l'ematocrito raccolti dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Ogni 6 mesi, dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Esami fisici
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
È stato raccolto il numero di soggetti in percentuale con variazioni nei valori degli esami fisici dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Segni vitali: PA sistolica (pressione sanguigna)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori raccolti per la PA sistolica dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Segni vitali: PA diastolica (pressione sanguigna)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori raccolti per la PA diastolica dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Segni vitali: polso
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Valori raccolti per il polso dalla settimana 0 alla fine della visita di prova.
Dalla settimana 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Tasso (numero per anno soggetto) di tutti gli episodi emorragici che richiedono un trattamento con un prodotto contenente FXIII diverso dal fattore XIII ricombinante.
Lasso di tempo: Settimane 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).
Il tasso (numero per anno soggetto) di tutti gli episodi emorragici spontanei, traumatici e intracranici che richiedono un trattamento con prodotti contenenti FXIII durante il periodo di trattamento con rFXIII è stato valutato per periodo di trattamento.
Settimane 0 alla fine della visita di prova (settimana 173).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

3 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2016

Ultimo verificato

1 maggio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • F13CD-3835
  • U1111-1117-1063 (Altro identificatore: WHO)
  • 2010-020192-23 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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