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Pharmacokinetic Study of Sub-q and IV Treprostinil in Kids With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) (PKRemodulin)

3. Oktober 2017 aktualisiert von: Jeffrey A. Feinstein

Multi-center, Open-label Pharmacokinetic Study of Subcutaneously and Intravenously Administered Treprostinil in Children With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

Abstract

This is a multi-center, open-label pharmacokinetic (PK) study examining the relationship between the steady-state plasma concentration and dose of treprostinil delivered intravenously or subcutaneously in children with pulmonary arterial hypertension (PAH). Subjects will be divided into 5 cohorts by age. A blood sample will be obtained from each subject at steady state. Additional blood samples will be obtained from a small subset of subjects with a 15% increase or with at least a 15ng/kg/min increase in dose from steady state. Samples will be sent to a pharmacokinetic laboratory for analysis. Linear regression analysis will be used to determine the relationship between the steady state plasma concentration and drug dose. A power model will be used to assess dose proportionality.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Pulmonale Hypertonie

Detaillierte Beschreibung

Background Information and Rationale

Treprostinil has not been adequately studied to determine its safety and efficacy in children ≤ 16 years old. However, the drug's use and tolerance in children with PAH has been demonstrated in studies with small sample sizes.

Although the pharmacokinetic relationship of treprostinil has been established in adult patients with PAH, the relationship between the steady-state plasma concentration and dose for children requires further investigation because of physiologic differences, such as the maturity of enzyme systems and drug clearance mechanisms, between children and adults. The subjects in this study will be divided into cohorts by age to address the physiologic changes that occur throughout childhood.

Currently, no data exists demonstrating the relationship between the steady-state plasma concentration and dose for children treated with intravenously or subcutaneously delivered treprostinil. Understanding the pharmacokinetics of treprostinil among different age cohorts in children will provide the data to make an informed recommendation for dosing based on age (and possibly weight).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Vereinigte Staaten
- California
  - Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    - Lucille Packard Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Target enrollment for this study is a total of 50 pediatric patients among all participating sites with a goal of 65 total blood samples. Cohorts will be: 0-12 months; 1-3 years; 4-6 years; 7-11 years; 11-16 years. Each cohort will have 10 patients with 5 patients on a dose ≤ 50ng/kg/min and 5 patients on a dose ≥51-120ng/kg/min.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

Patients must be on continuous intravenous or subcutaneous treprostinil for the treatment of pulmonary arterial hypertension, defined as mean pulmonary artery pressure >25mmHg at rest with a PVRi > 3 Wood units.
Patients must be between the ages of 0 to 16 years at the time of study enrollment.
Written informed consent and assent, when applicable, must be completed.

Exclusion Criteria:

Patients with severe liver or renal diseases.
Female patients who may be pregnant or breastfeeding
Written informed consent and assent not completed due to patient and/or parent or legal guardian unwilling to participate.
Patients on concomitant use of a CYP2C inhibitor or inducer.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
0 months - 1 year
11-16 years
7-11 years
4-6 years
1-3 years

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
To determine the relationship between steady-state plasma concentration and dose of treprostinil within each age cohort and among age cohorts. Zeitfenster: at least 48 hours after most-recent titration	A blood sample will be obtained from each subject at steady state. Additional blood samples will be obtained from a small subset of subjects with a 15% increase or with at least a 15ng/kg/min increase in dose from steady state.	at least 48 hours after most-recent titration

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
To correlate PK level of treprostinil with the presence or absence of side effects Zeitfenster: At time of blood draw	A survey of side effects (GI, neurological, cardiac, respiratory, skin) will be administered at time of blood draw.	At time of blood draw

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jeffrey A. Feinstein

Mitarbeiter

University of Colorado, Denver

Children's Hospital of Philadelphia

Seattle Children's Hospital

United Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

UT PK Treprostinil

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Publication

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