Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pharmacokinetic Study of Sub-q and IV Treprostinil in Kids With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) (PKRemodulin)

3. října 2017 aktualizováno: Jeffrey A. Feinstein

Multi-center, Open-label Pharmacokinetic Study of Subcutaneously and Intravenously Administered Treprostinil in Children With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

Abstract

This is a multi-center, open-label pharmacokinetic (PK) study examining the relationship between the steady-state plasma concentration and dose of treprostinil delivered intravenously or subcutaneously in children with pulmonary arterial hypertension (PAH). Subjects will be divided into 5 cohorts by age. A blood sample will be obtained from each subject at steady state. Additional blood samples will be obtained from a small subset of subjects with a 15% increase or with at least a 15ng/kg/min increase in dose from steady state. Samples will be sent to a pharmacokinetic laboratory for analysis. Linear regression analysis will be used to determine the relationship between the steady state plasma concentration and drug dose. A power model will be used to assess dose proportionality.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Background Information and Rationale

Treprostinil has not been adequately studied to determine its safety and efficacy in children ≤ 16 years old. However, the drug's use and tolerance in children with PAH has been demonstrated in studies with small sample sizes.

Although the pharmacokinetic relationship of treprostinil has been established in adult patients with PAH, the relationship between the steady-state plasma concentration and dose for children requires further investigation because of physiologic differences, such as the maturity of enzyme systems and drug clearance mechanisms, between children and adults. The subjects in this study will be divided into cohorts by age to address the physiologic changes that occur throughout childhood.

Currently, no data exists demonstrating the relationship between the steady-state plasma concentration and dose for children treated with intravenously or subcutaneously delivered treprostinil. Understanding the pharmacokinetics of treprostinil among different age cohorts in children will provide the data to make an informed recommendation for dosing based on age (and possibly weight).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

51

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucille Packard Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Target enrollment for this study is a total of 50 pediatric patients among all participating sites with a goal of 65 total blood samples. Cohorts will be: 0-12 months; 1-3 years; 4-6 years; 7-11 years; 11-16 years. Each cohort will have 10 patients with 5 patients on a dose ≤ 50ng/kg/min and 5 patients on a dose ≥51-120ng/kg/min.

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Patients must be on continuous intravenous or subcutaneous treprostinil for the treatment of pulmonary arterial hypertension, defined as mean pulmonary artery pressure >25mmHg at rest with a PVRi > 3 Wood units.
  2. Patients must be between the ages of 0 to 16 years at the time of study enrollment.
  3. Written informed consent and assent, when applicable, must be completed.

Exclusion Criteria:

  1. Patients with severe liver or renal diseases.
  2. Female patients who may be pregnant or breastfeeding
  3. Written informed consent and assent not completed due to patient and/or parent or legal guardian unwilling to participate.
  4. Patients on concomitant use of a CYP2C inhibitor or inducer.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
0 months - 1 year
11-16 years
7-11 years
4-6 years
1-3 years

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To determine the relationship between steady-state plasma concentration and dose of treprostinil within each age cohort and among age cohorts.
Časové okno: at least 48 hours after most-recent titration
A blood sample will be obtained from each subject at steady state. Additional blood samples will be obtained from a small subset of subjects with a 15% increase or with at least a 15ng/kg/min increase in dose from steady state.
at least 48 hours after most-recent titration

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To correlate PK level of treprostinil with the presence or absence of side effects
Časové okno: At time of blood draw
A survey of side effects (GI, neurological, cardiac, respiratory, skin) will be administered at time of blood draw.
At time of blood draw

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jeffrey A. Feinstein

Spolupracovníci

University of Colorado, Denver
Children's Hospital of Philadelphia
Seattle Children's Hospital
United Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

17. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UT PK Treprostinil

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Publication

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit