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Mit CD34+ angereicherte Transplantate zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms

2. März 2026 aktualisiert von: Guenther Koehne

Eine Phase-II-Studie mit CD34+-angereicherten Transplantaten von HLA-kompatiblen verwandten oder nicht verwandten Spendern zur Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

In dieser Studie wird bewertet, ob die Verarbeitung von Blutstammzelltransplantaten mit einem Prüfgerät (dem CliniMACS-System) zu weniger Komplikationen bei Patienten führt, die sich einer Transplantation zur Behandlung einer bösartigen Bluterkrankung (Krebs) oder einer Bluterkrankung unterziehen.

Das CliniMACS-System wird verwendet, um Immun-T-Zellen aus dem Blut des Transplantatspenders zu entfernen. T-Zellen des Immunsystems tragen zur Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bei – eine schwerwiegende Komplikation, die nach einer Transplantation auftreten kann. GVHD tritt auf, wenn das Immunsystem eines Patienten die Zellen des Spenders angreift. Die Studie zielt darauf ab, die Anzahl der Spender-Immun-T-Zellen zu reduzieren und dadurch die Schwere der GVHD zu verhindern oder zu verringern.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33176
        • Miami Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS): Refraktäre Anämie/refraktäre Anämie mit Ringsideroblasten/refraktäre Zytopenie mit multilineager Anämie (RA/RARS/RCMA) mit zytogenetischen Hochrisikomerkmalen oder Transfusionsabhängigkeit sowie refraktäre Anämie mit exzessiven Blasten Typ 1 und 2 ( RAEB-1 und RAEB-2)
  • Karnofsky (Erwachsener) Leistungsstatus von mindestens 70 %
  • Angemessene Organfunktion gemessen an:
  • Herz: asymptomatisch oder wenn symptomatisch, muss die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) in Ruhe 50 % betragen und sich durch körperliche Betätigung verbessern.
  • Leber: < 3x Obergrenze der normalen (ULN) Aspartataminotransferase (AST) und: 1,5 Gesamt-Serumbilirubin, es sei denn, es liegt eine angeborene gutartige Hyperbilirubinämie vor oder wenn die Hyperbilirubinämie direkt durch die Krankheit verursacht wird, bei der der Patient ein Transplantat erhält [z. B. akute myeloische Leukämie (AML) Chlorom verstopft den Gallenbaum]. Patienten mit höheren Bilirubinspiegeln aufgrund anderer Ursachen als einer aktiven Lebererkrankung sind ebenfalls für eine Pl-Zulassung geeignet, z. B. Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), Gilbert-Krankheit oder anderen hämolytischen Erkrankungen.
  • Nieren: Serum-Kreatinin: <1,2 mg/dl (Normalbereich 0,7-1,3) oder wenn das Serum-Kreatinin außerhalb des normalen Bereichs liegt, dann die Kreatinin-Clearance (CrCl) > 5940 ml/min (gemessen oder berechnet/geschätzt).
  • Pulmonal: asymptomatisch oder falls symptomatisch, Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) 50 % des Sollwerts (korrigiert für Hämoglobin).
  • Bereit zur Teilnahme und muss eine Einwilligungserklärung unterschreiben

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Aktive virale, bakterielle oder Pilzinfektion
  • Patient seropositiv für Human Immunodeficiency Virus (HIV)-I /II; menschliches T-lymphotropes Virus (HTLV)-I/II
  • Vorhandensein von Leukämie im zentralen Nervensystem (ZNS)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Transplantation von CD34+-Vorläuferzellen des peripheren Blutes (PBSC) mit Busulfan/Melphalan/Fludarabin-Schema

  1. Zytoreduktionstherapie:

    1. 0,8 mg/kg alle 6 Stunden x 12 Dosen Busulfan als IV-Injektion
    2. 70 mg/m^2/Tag x 2 Tage Melphalan als IV-Infusion über 30 Minuten
    3. 25 mg/m^2/Tag x 5 Tage Fludarabin vis IV Infusion über 30 Minuten
  2. CD34+-selektierte, T-Zell-depletierte, allogene PBSC-Transplantation unter Verwendung des CliniMACS-Systems zur Selektion von CD34+-Zellen
Arzneimittel: Busulfan
0,8 mg/kg q6h x 12 Dosen über IV-Injektion an den Tagen -9, -8 und -7 vor der Transplantation
Andere Namen:
  • Busulfex
Arzneimittel: Melphalan
70 mg/m²/Tag x 2 Tage über IV-Infusion über 30 Minuten an den Tagen -6 und -5 vor der Transplantation
Andere Namen:
  • Alkeran
Arzneimittel: Fludarabin
25 mg/m²/Tag x 5 Tage über IV-Infusion über 30 Minuten an den Tagen -6, -5, -4, -3 und -2 vor der Transplantation
Andere Namen:
  • Fludara
Gerät: CliniMACS CD34+ angereicherte, T-Zell-depletierte periphere Blutstammzellen (PBSC)
Das CliniMACS-System wird verwendet, um CD34+-angereicherte, T-Zell-depletierte (T-Zellen begrenzt auf 1,0 x 10^5 CD3+-Zellen/kg) PBSC für die Transplantation abzuleiten, die am Tag 0 erfolgen wird. PBSC (5 x 10^6 CD34+-Zellen /kg) werden in einem Volumen von ungefähr 20-50 ml suspendiert und über 15 Minuten als IV-Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Inzidenz von Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: Wöchentlich bis 3 Monate, monatlich bis 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Häufigkeit von akuter und chronischer GVHD
Wöchentlich bis 3 Monate, monatlich bis 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Veränderung des Schweregrades der akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: Wöchentlich bis 3 Monate, monatlich bis 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Schweregrad der akuten GvHD, bewertet anhand des International Bone Marrow Transplant Registry Severity Index, der die Beurteilung von Haut, Leber und Darm umfasst, wobei der Schweregrad von 0 bis 4 eingestuft wird (höhere Zahlen spiegeln die schwerere Erkrankung wider). Die Gesamtbewertung basiert auf der Beteiligung und dem Schweregrad der einzelnen Bereiche. A = Stufe 1 Hautbeteiligung, keine Leber- oder Darmbeteiligung; B = Hautbeteiligung im Stadium 2, Darm- oder Leberbeteiligung im Stadium 1 bis 2; C = Haut-, Leber- oder Darmbeteiligung im Stadium 3; D = Haut-, Leber- oder Darmbeteiligung im Stadium 4.
Wöchentlich bis 3 Monate, monatlich bis 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Veränderung des Schweregrades der chronischen Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: Wöchentlich bis 3 Monate, monatlich bis 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Schweregrad der chronischen GvHD, wie anhand des NIH-Bewertungssystems eingestuft, das die Beurteilung von Haut, Mund, Augen, Magen-Darm-Trakt, Leber, Lunge, Gelenk/Faszien und Genitaltrakt umfasst und den Schweregrad der betroffenen Organe von 0 bis 3 (höhere Werte) einstuft was die schwerere Krankheit widerspiegelt). Die Gesamtbewertung basiert auf der Anzahl der Organe/Stellen mit klinisch signifikanter Funktionsbeeinträchtigung (d. h. Punktzahl 2-3). Keine GVHD = keine Organe/Stellen mit signifikanter funktioneller Beeinträchtigung; Leichte GVHD = betrifft zwei oder weniger Organe/Stellen mit signifikanter Funktionseinschränkung; Moderate GVHD = umfasst drei oder mehr Organe/Stellen mit signifikanter Funktionsbeeinträchtigung – ODER – umfasst ein oder null Organe/Stellen ohne signifikante Funktionsbeeinträchtigung; Schwere GVHD = Schwerwiegende Behinderung, die durch chronische GVHD verursacht wird.
Wöchentlich bis 3 Monate, monatlich bis 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Änderung der Inzidenz von rezidivfreier Mortalität (transplantationsbedingte Mortalität)
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Inzidenz von rezidivfreier Mortalität, definiert als Mortalität im Zusammenhang mit der Transplantation und nicht mit der Krankheit
6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Veränderung des Gesamtüberlebens
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Inzidenz des Gesamtüberlebens, definiert als Zeit von der Transplantation bis zum Tod oder der letzten Nachsorge.
6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Veränderung des krankheitsfreien Überlebens
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate, 24 Monate
Inzidenz des krankheitsfreien Überlebens, definiert als das minimale Zeitintervall vom Rückfall/Rezidiv bis zum Tod oder bis zur letzten Nachsorge ab dem Zeitpunkt der Transplantation.
6 Monate, 12 Monate, 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die optimale vs. suboptimale CD34+/CD3+ PBSC-Dosen erhalten
Zeitfenster: Tag 0
Anteil der Patienten, die optimale CD34+ (>5 x 10^6/kg) und CD3+ (< 5 x10^4/kg) Zelldosen erhalten, im Vergleich zum Anteil wiederkehrender suboptimaler Dosen (<3 x 10^6/kg) CD34+ Zellen; und der Anteil der Patienten, die CD3+ T-Zell-Dosen erhalten (>5 x 10^4/kg)
Tag 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Guenther Koehne

Ermittler

  • Hauptermittler: Guenther Koehne, M.D., Miami Cancer Institute/Baptist Health South Florida

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-KOE-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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