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Trapianti arricchiti di CD34+ per il trattamento della sindrome mielodisplastica

2 marzo 2026 aggiornato da: Guenther Koehne

Uno studio di fase II su trapianti arricchiti di CD34+ da donatori HLA-compatibili correlati o non correlati per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica

Questo studio valuterà se l'elaborazione di trapianti di cellule staminali del sangue utilizzando un dispositivo sperimentale (il sistema CliniMACS) comporta minori complicazioni per i pazienti sottoposti a trapianto per trattare una neoplasia del sangue (cancro) o una malattia del sangue.

Il sistema CliniMACS verrà utilizzato per rimuovere le cellule T immunitarie dal sangue del donatore trapiantato. Le cellule T immunitarie contribuiscono alla malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), una grave complicanza che può verificarsi dopo il trapianto. La GVHD si verifica quando il sistema immunitario di un paziente attacca le cellule del donatore. Lo studio mira a ridurre il numero delle cellule T immunitarie del donatore prevenendo o riducendo così la gravità della GVHD.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Miami Cancer Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome mielodisplastica (MDS): anemia refrattaria/anemia refrattaria con sideroblasti ad anello/citopenia refrattaria con anemia multilineare (RA/RARS/RCMA) con caratteristiche citogenetiche ad alto rischio o dipendenza da trasfusioni, nonché anemia refrattaria con eccesso di blasti di tipo 1 e 2 ( RAEB-1 e RAEB-2)
  • Karnofsky (adulto) Performance Status di almeno il 70%
  • Adeguata funzione degli organi misurata da:
  • Cardiaco: asintomatico o, se sintomatico, la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) a riposo deve essere del 50% e deve migliorare con l'esercizio.
  • Epatico: < 3 volte il limite superiore della norma (ULN) aspartato aminotransferasi (AST) e: 1,5 bilirubina sierica totale, a meno che non vi sia iperbilirubinemia benigna congenita o se l'iperbilirubinemia è causata direttamente dalla malattia in cui il paziente sta ricevendo un trapianto [ad es. leucemia mieloide acuta (LMA) Cloroma che ostruisce l'albero biliare]. Anche i pazienti con livelli di bilirubina più elevati dovuti a cause diverse dalla malattia epatica attiva sono idonei con l'approvazione Pl, ad esempio pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN), malattia di Gilbert o altri disturbi emolitici.
  • Renale: creatinina sierica: <1,2 mg/dL (range normale 0,7-1,3) o se la creatinina sierica è al di fuori del range normale, allora la clearance della creatinina (CrCl) > 5940 mL/min (misurata o calcolata/stimata).
  • Polmonare: asintomatico o se sintomatico, capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) del 50% del previsto (corretto per l'emoglobina).
  • Disposto a partecipare e deve firmare un modulo di consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • Infezione virale, batterica o fungina attiva
  • Paziente sieropositivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-I/II; virus T-linfotropo umano (HTLV)-I/II
  • Presenza di leucemia nel sistema nervoso centrale (SNC)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule progenitrici del sangue periferico CD34+ (PBSC) con regime Busulfan/Melfalan/Fludarabina

  1. Terapia di citoriduzione:

    1. 0,8 mg/kg q6h x 12 dosi di busulfan tramite iniezione endovenosa
    2. 70 mg/m^2/die x 2 giorni di melfalan tramite infusione endovenosa della durata di 30 minuti
    3. 25 mg/m^2/giorno x 5 giorni di infusione endovenosa di fludarabina vis in 30 minuti
  2. Trapianto di PBSC allogenico selezionato CD34+, impoverito di cellule T, utilizzando il sistema CliniMACS per selezionare cellule CD34+
Droga: Busulfano
0,8 mg/kg q6h x 12 dosi tramite iniezione endovenosa nei giorni -9, -8 e -7 prima del trapianto
Altri nomi:
  • Busulfex
Droga: Melfalan
70 mg/m^2/giorno x 2 giorni tramite infusione endovenosa in 30 minuti nei giorni -6 e -5 prima del trapianto
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Fludarabina
25 mg/m^2/giorni x 5 giorni tramite infusione endovenosa per 30 minuti nei giorni -6, -5, -4, -3 e -2 prima del trapianto
Altri nomi:
  • Fludar
Dispositivo: CliniMACS CD34+ arricchito, cellule staminali del sangue periferico impoverite di cellule T (PBSC)
Il sistema CliniMACS verrà utilizzato per ricavare PBSC arricchite con CD34+, deplete di cellule T (cellule T limitate a 1,0 x 10^5 cellule CD3+/kg) per il trapianto, che avverrà il giorno 0. PBSC (5 x 10^6 cellule CD34+ /kg) sono sospesi in un volume di circa 20-50 mL e somministrati tramite infusione endovenosa in 15 minuti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Settimanale fino a 3 mesi, mensile fino a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Incidenza di GVHD acuta e cronica
Settimanale fino a 3 mesi, mensile fino a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Variazione della gravità della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Settimanale fino a 3 mesi, mensile fino a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Gravità della GvHD acuta classificata utilizzando l'indice di gravità del registro internazionale dei trapianti di midollo osseo, che include la valutazione di pelle, fegato e intestino, classificando la gravità di ciascuno da 0 a 4 (numeri più alti che riflettono la malattia più grave). La valutazione complessiva si basa sul coinvolgimento e sulla gravità di ciascuna delle aree. A = coinvolgimento cutaneo di stadio 1, nessun coinvolgimento del fegato o dell'intestino; B = Interessamento cutaneo di stadio 2, coinvolgimento intestinale o epatico di stadio da 1 a 2; C = stadio 3 interessamento cutaneo, epatico o intestinale; D = Interessamento cutaneo, epatico o intestinale allo stadio 4.
Settimanale fino a 3 mesi, mensile fino a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Variazione della gravità della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Settimanale fino a 3 mesi, mensile fino a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Gravità della GvHD cronica classificata utilizzando il sistema di punteggio NIH, che include la valutazione di pelle, bocca, occhi, tratto gastrointestinale, fegato, polmoni, articolazione/fascia e tratto genitale e classifica la gravità degli organi colpiti da 0 a 3 (punteggi più alti riflette la malattia più grave). La valutazione complessiva si basa sul numero di organi/sedi con compromissione funzionale clinicamente significativa (vale a dire, punteggio 2-3). No GVHD = nessun organo/sito con compromissione funzionale significativa; Lieve GVHD = coinvolge due o meno organi/sedi con compromissione funzionale significativa; GVHD moderata = coinvolge tre o più organi/sedi con compromissione funzionale significativa -OPPURE- coinvolge uno o zero organi/sedi senza compromissione funzionale significativa; Grave GVHD = Grave disabilità causata da GVHD cronica.
Settimanale fino a 3 mesi, mensile fino a 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Variazione dell'incidenza di mortalità senza recidiva (mortalità correlata al trapianto)
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Incidenza di mortalità libera da recidiva, definita come mortalità correlata al trapianto piuttosto che alla malattia
6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Variazione della sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Incidenza della sopravvivenza globale, definita come tempo dal trapianto alla morte o all'ultimo follow-up.
6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Variazione della sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi
Incidenza della sopravvivenza libera da malattia, definita come l'intervallo di tempo minimo dalla recidiva/recidiva, al decesso o all'ultimo follow-up, dal momento del trapianto.
6 mesi, 12 mesi, 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno ricevuto dosi ottimali vs. subottimali di CD34+/CD3+ PBSC
Lasso di tempo: Giorno 0
Proporzione di pazienti che hanno ricevuto dosi ottimali di cellule CD34+ (>5 x 10^6/kg) e CD3+ (<5 x10^4/kg) rispetto alla proporzione di dosi subottimali ricorrenti (<3 x 10^6/kg) di cellule CD34+; e la proporzione di pazienti che ricevono dosi di cellule T CD3+ (>5 x 10^4/kg)
Giorno 0

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Guenther Koehne

Investigatori

  • Investigatore principale: Guenther Koehne, M.D., Miami Cancer Institute/Baptist Health South Florida

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021-KOE-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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