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PiMZ-Längskohorte (PiMZ-Logik)

15. Januar 2026 aktualisiert von: Columbia University

Alpha-1-Antitrypsin-PiMZ-Längskohorte (PiMZ-Logik)

Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel (AATD) ist eine genetische Erkrankung mit Lungen- und Lebererkrankungen. Die Präsentationen sind in der heterozygoten Population unterschiedlich, der vorherrschende Genotyp ist PiMZ. Der Zweck dieser Studie an heterozygoten PiMZ-Patienten besteht darin, die Dichte der Lunge zu untersuchen, gemessen mittels Thorax-Computertomographie (CT), und festzustellen, ob ein bestehendes Emphysem Veränderungen in der Rate nachfolgender Emphyseme oder Veränderungen der interessierenden CT-, Serum- oder Plasma-Biomarker vorhersagt . Das übergeordnete Ziel besteht darin, für den PiMZ-Patienten relevante Biomarker zu entwickeln, die in interventionellen Studien verwendet werden können, da Veränderungen der Lungenfunktion normalerweise keinen Einfluss auf das Fortschreiten der Erkrankung bei AATD haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Fortschreiten der Lungenerkrankung bei Patienten mit Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel ist unterschiedlich und während einige Patienten über viele Jahre hinweg eine stabile Lungenfunktion haben können, schreiten einige schnell fort und verschlechtern sich schnell. Derzeit gibt es in der PiMZ-Patientenpopulation keine Prädiktoren, die dabei helfen würden, Patienten zu identifizieren, bei denen das Risiko einer raschen Verschlechterung besteht. Ziel dieser Studie ist es, Marker und Merkmale in der CT-Bildgebung zu identifizieren, die eine frühzeitige Identifizierung dieser Patienten vor einer Verschlechterung ermöglichen können. Um dies zu erreichen, wird die Studie eine Kohorte von Patienten mit bestätigtem Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel (MZ-Genotyp) und obstruktiver Lungenerkrankung verfolgen und eine Reihe von Biomarkern in Blut und Sputum messen und zu Studienbeginn und noch einmal drei hochauflösende CT-Scans erstellen Jahre später. Wenn die Studie in der Lage ist, Marker zu bestimmen, die eine frühzeitige Identifizierung von Risikopatienten ermöglichen, kann der Prüfer möglicherweise frühe Interventionen in späteren Studien untersuchen und möglicherweise Möglichkeiten finden, schwerwiegende Komplikationen zu vermeiden. Die Patienten werden in Längsrichtung beobachtet, um die Verschlechterung der Lungenfunktion zu beurteilen.

Zu den Studienverfahren gehören: Überprüfung der Kranken- und Medikamentengeschichte, Blutabnahme, Spriometrie, induzierter Sputum (an einigen Stellen), Ausfüllen von Fragebögen und CT-Thoraxscan. Alle oben genannten Verfahren werden bei der Einschreibung durchgeführt und nach 18 Monaten und 36 Monaten wiederholt, mit Ausnahme der monatlichen Alphanet-Exazerbationsfragebögen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Wells, MD, MSPH
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California- Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Igor Barjaktarevic, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • Noch keine Rekrutierung
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert Sandhaus, MD, PhD, FCCP
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Chicago
        • Hauptermittler:
          • Kyle Hogarth, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Monica Goldklang, MD
        • Unterermittler:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-Genotyp MZ in den Vereinigten Staaten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen ab 18 Jahren
  2. Verstehen Sie die Studienabläufe, Risiken, Vorteile und den Zweck
  3. Fähig und willens, die Studienabläufe einzuhalten
  4. Sie haben einen PiMZ-Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
  5. FEV1 nach Bronchodilatator < 80 % des Solls UND FEV1/FVC nach Bronchodilatator < 70 %
  6. Seien Sie ein bestehendes Mitglied der Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (auch bekannt als Alpha-1 Foundation Research Registry).
  7. Stimmen Sie der Weitergabe der in dieser Studie gesammelten Daten an das Forschungsregister der Alpha-1 Foundation zu

Ausschlusskriterien:

  1. AATD-Nicht-PiMZ-Status, einschließlich Carrier
  2. Aktueller bösartiger Lungen-, hämatologischer oder solider Organkrebs mit Ausnahme von Haut- oder Gebärmutterhalskrebs im Stadium 1 innerhalb der letzten 3 Jahre
  3. COPD-Exazerbation oder andere Lungeninfektion innerhalb von 6 Wochen nach dem Basisbesuch
  4. Schwangerschaft zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs
  5. Unfähigkeit, während der CT-Aufnahme 15 Minuten lang still in Rückenlage zu liegen
  6. Unfähigkeit, qualitätskontrollierte Lungenfunktionstests durchzuführen
  7. Allergie gegen Albuterol
  8. Erhält derzeit intravenöses oder subkutanes Immunglobulin für jeden Krankheitszustand
  9. Frühere oder aktuelle größere Operationen an der Lunge, einschließlich Pneumonektomie oder Lobektomie. Keilresektionen, vorherige Segmentektomie und Pleurodese-Operationen sind zulässig.
  10. Vorherige Lungen- oder Lebertransplantation oder aktuell auf der Transplantationsliste
  11. Dekompensierte Zirrhose
  12. Aktuelles Vorhandensein von endobronchialen Spulen oder Klappen in der Lunge
  13. Klinisch signifikante Bronchiektasie gemäß Definition des Prüfarztes. Im Allgemeinen würde dies Patienten mit chronischen Lungeninfektionen ausschließen, die innerhalb der letzten 6 Monate behandelt werden müssen, einschließlich nicht-tuberkulöser Mykobakterienerkrankungen, chronischer Pilzerkrankungen, allergischer bronchopulmonaler Aspergillose oder bekannter Bronchiektasenbesiedelung mit Pseudomonas- oder Stenotrophomonas-Arten.
  14. Teilnahme am aktiven Behandlungszweig einer therapeutischen klinischen Studie beim Basisbesuch, es sei denn, es wird eine der Alpha-1-Augmentationstherapien in alternativen Dosen verwendet.
  15. Patient mit automatischem implantierbaren Kardioverter-Defibrillator (AICD) und permanenten Herzschrittmachern (PPM)
  16. Patient, der biologische Immunmodulatoren erhält, die die Beurteilung der Serumbiomarker beeinflussen (wie vom Standort-PI bestimmt)
  17. Patient mit Pleurakathetern
  18. Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Studienergebnis negativ beeinflussen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Emphysem
FEV1/FVC <70 %

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Lungendichte über drei Jahre
Zeitfenster: 3 Jahre
Änderung der Lungendichte über drei Jahre, bestimmt unter Verwendung des 15. Perzentilpunkts (PERC-15) von Hounsfield-Einheiten in inspiratorischen hochauflösenden CT-Scans.
3 Jahre
Rückgang von PERC-15 (15. Perzentil) über drei Jahre
Zeitfenster: 3 Jahre
Rückgangsrate von PERC-15 über drei Jahre. PERC-15 liefert den Hounsfield-Einheitspunkt, unterhalb dessen 15 % aller Voxel verteilt sind. Der niedrigste Schwellenwert liegt bei -1.000 HU. Je niedriger die PERC-15-Werte sind, desto häufiger liegt ein CT-quantifiziertes Emphysem vor.
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

Alpha-1 Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Monica Goldklang, MD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAU9605

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Diese Studie ist Teil einer größeren Forschungsstudie, deren Ziel die Schaffung eines nicht identifizierten AATD-Datenspeichers für die öffentliche Nutzung ist. Dieses Repository wird abfragebasiert sein und alle daraus resultierenden Unterprojekte müssen die entsprechenden GCP-Richtlinien zum Schutz menschlicher Subjekte einhalten (d. h. IRB-Protokoll, lokale IRB-Genehmigung, DUA, Freigabe von Informationen) und von der überprüft werden Forschungsausschuss, einschließlich der Alpha-1-Stiftung, vor der Veröffentlichung anonymisierter Daten.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach den ersten 3 Jahren der Datenerfassung und vorläufigen Analyse

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anonymisierte Daten werden über i2b2 mit ordnungsgemäßem Protokoll und IRB-Regulierungsdokumentation verfügbar sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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