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Coorte longitudinale PiMZ (logica PiMZ)

15 gennaio 2026 aggiornato da: Columbia University

Coorte longitudinale PiMZ antitripsina alfa-1 (logica PiMZ)

Il deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) è una malattia genetica che si manifesta con patologie polmonari ed epatiche. Le presentazioni sono variabili nella popolazione eterozigote, il genotipo predominante è PiMZ. Lo scopo di questo studio nei pazienti eterozigoti PiMZ è esaminare la densità del polmone misurata mediante tomografia computerizzata del torace (CT) e determinare se l'enfisema esistente predice cambiamenti nel tasso di enfisema successivo o cambiamenti nella TC, nei biomarcatori sierici o plasmatici di interesse . L’obiettivo generale è sviluppare biomarcatori pertinenti al paziente PiMZ che possano essere utilizzati in studi interventistici poiché i cambiamenti della funzione polmonare in genere non informano la progressione della malattia nell’AATD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

La progressione della malattia polmonare nei pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina è variabile e mentre alcuni pazienti possono avere una funzione polmonare stabile per molti anni, altri progrediscono e peggiorano rapidamente. Attualmente non esistono predittori che possano aiutare a identificare i pazienti a rischio di rapido peggioramento nella popolazione di pazienti PiMZ. Lo scopo di questo studio è identificare marcatori e caratteristiche nell'imaging TC che possano consentire l'identificazione di questi pazienti precocemente prima del peggioramento. Per raggiungere questo obiettivo, lo studio seguirà una coorte di pazienti con deficit confermato di alfa-1 antitripsina (genotipo MZ) e malattia polmonare ostruttiva e misurerà una serie di biomarcatori nel sangue e nell'espettorato e otterrà scansioni TC ad alta risoluzione al basale e ancora tre anni dopo. Se lo studio è in grado di determinare marcatori che consentono l’identificazione precoce dei pazienti a rischio, il ricercatore potrebbe essere in grado di studiare interventi precoci in studi successivi e possibilmente trovare modi per evitare gravi complicazioni. I pazienti verranno seguiti longitudinalmente per valutare il deterioramento della funzione polmonare.

Le procedure dello studio includono: revisione dell'anamnesi medica e della storia dei farmaci, prelievo di sangue, spriometria, espettorato indotto (in alcuni siti), completamento di questionari e scansione TC del torace. Tutte le procedure sopra menzionate verranno eseguite al momento dell'arruolamento e ripetute a 18 mesi e 36 mesi, ad eccezione dei questionari mensili sulle riacutizzazioni Alpha-net.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Wells, MD, MSPH
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California- Los Angeles
        • Investigatore principale:
          • Igor Barjaktarevic, MD, PhD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Non ancora reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Sandhaus, MD, PhD, FCCP
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Non ancora reclutamento
        • University of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Kyle Hogarth, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Monica Goldklang, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina genotipo MZ negli Stati Uniti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine dai 18 anni in su
  2. Comprendere le procedure dello studio, i rischi, i benefici, lo scopo
  3. In grado e disposto a rispettare le procedure di studio
  4. Avere un deficit di PiMZ alfa-1 antitripsina
  5. FEV1 post broncodilatatore < 80% del previsto E FEV1/FVC post broncodilatatore < 70%
  6. Essere un membro esistente dell'Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (noto anche come Alpha-1 Foundation Research Registry)
  7. Accettare che i dati raccolti in questo studio siano condivisi con l'Alpha-1 Foundation Research Registry

Criteri di esclusione:

  1. Stato AATD non PiMZ, compresi i vettori
  2. Attuale tumore maligno del polmone, ematologico o di organi solidi diverso dai tumori della pelle o della cervice di stadio 1 negli ultimi 3 anni
  3. Esacerbazione della BPCO o altra infezione polmonare entro 6 settimane dalla visita basale
  4. Gravidanza al momento della visita di screening
  5. Impossibilità di rimanere fermi in posizione supina per 15 minuti durante l'acquisizione della TC
  6. Impossibilità di eseguire test di funzionalità polmonare con controllo di qualità
  7. Allergia all'albuterolo
  8. Attualmente riceve immunoglobuline per via endovenosa o sottocutanea per qualsiasi stato patologico
  9. Interventi chirurgici importanti passati o presenti sui polmoni, inclusa pneumonectomia o lobectomia. Sono consentite resezioni a cuneo, segmentectomia pregressa e interventi di pleurodesi.
  10. Precedente trapianto di polmone o fegato o attualmente in lista di trapianto
  11. Cirrosi scompensata
  12. Presenza attuale di spirali o valvole endobronchiale nel polmone
  13. Bronchiectasie clinicamente significative come definite dallo sperimentatore. In generale, ciò escluderebbe i pazienti con infezione cronica dei polmoni che necessitano di trattamento negli ultimi 6 mesi, tra cui malattia micobatterica non tubercolare, malattia fungina cronica, aspergillosi broncopolmonare allergica o colonizzazione nota di bronchiectasie da specie pseudomonas o stenotrophomonas.
  14. Partecipazione al braccio di trattamento attivo di uno studio clinico terapeutico alla visita basale, a meno che non si utilizzi una delle terapie di potenziamento dell'Alfa-1 in dosi alternative.
  15. Paziente con defibrillatore cardioverter impiantabile automatico (AICD) e pacemaker permanente (PPM)
  16. Paziente che riceve immunomodulatori biologici che influenzeranno la valutazione dei biomarcatori sierici (come determinato dal sito PI)
  17. Paziente con cateteri pleurici
  18. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe influenzare negativamente il risultato dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Enfisema
FEV1/FVC <70%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della densità polmonare in tre anni
Lasso di tempo: 3 anni
Variazione della densità polmonare nell'arco di tre anni determinata utilizzando il punto del 15° percentile (PERC-15) delle unità Hounsfield nelle scansioni TC inspiratorie ad alta risoluzione.
3 anni
Declino del PERC-15 (15° percentile) in tre anni
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di declino del PERC-15 in tre anni. PERC-15 fornisce il punto unitario di Hounsfield al di sotto del quale viene distribuito il 15% di tutti i voxel. La soglia più bassa è -1.000 HU. Più bassi sono i valori PERC-15, maggiore è l'enfisema quantificato dalla TC.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

Alpha-1 Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Monica Goldklang, MD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAU9605

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Questo studio fa parte di uno studio di ricerca più ampio in cui uno degli obiettivi è quello di creare un archivio di dati anonimizzati e di uso pubblico dell'AATD. Questo repository sarà basato su query e tutti i sottoprogetti che ne deriveranno dovranno rispettare le linee guida appropriate in materia di protezione dei soggetti umani, GCP (ad esempio, protocollo IRB, approvazione IRB locale, DUA, rilascio di informazioni) ed essere revisionati dal comitato di ricerca inclusa la Fondazione Alpha-1 prima del rilascio di dati anonimi.

Periodo di condivisione IPD

Dopo i primi 3 anni di raccolta dati e analisi preliminari

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati anonimi saranno disponibili tramite i2b2 con il protocollo adeguato e la documentazione normativa IRB.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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