Telitacicept und niedrig dosierte Steroide bei refraktärer Myasthenia gravis

Einschlusskriterien:

• Alter zwischen 18 und 85 Jahren, beide Geschlechter inbegriffen；
• Erfüllen Sie die Diagnosekriterien der chinesischen MG-Richtlinien 2020 mit positivem serologischen Test auf AChR-Ab;
• Klinische Klassifizierung von Typ I bis Typ IVa gemäß MGFA;
• Erfüllen Sie die Kriterien für refraktäre MG in den japanischen MG-Richtlinien von 2022: schlechtes Ansprechen auf die Standardbehandlung, Unverträglichkeit gegenüber Standardmedikamenten aufgrund von Nebenwirkungen, häufige Rückfälle/Exazerbationen nach Reduzierung der Standardmedikamente, häufige Notwendigkeit einer Notfallbehandlung aufgrund von Krankheitsschwankungen, häufige myasthenische Krisen und Komorbiditäten, die den Einsatz einer Standardbehandlung einschränken;

• Patienten mit instabilen Symptomen (MG-ADL-Score ≥6 oder QMG ≥8) trotz Behandlung mit Standardtherapieschemata vor der Aufnahme, definiert wie folgt:

  1. Patienten unter Monotherapie mit Kortikosteroiden: eine Kortikosteroiddosis ≤ 60 mg/Tag und eine stabile Dosis für mindestens 1 Monat vor der Aufnahme in die Studie;
  2. Patienten unter Kombinationstherapie mit Kortikosteroiden und anderen Immunsuppressiva: eine Kortikosteroiddosis ≤ 60 mg/Tag und eine stabile Dosis für mindestens 1 Monat vor der Aufnahme in die Studie, während andere Immunsuppressiva wie Azathioprin, Methotrexat, Tacrolimus und Mycophenolatmofetil 6 Monate lang stabil waren vor Studienbeginn und bleibt während der Studienzeit stabil;
• Patienten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung vorlegen.

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit aktiven Infektionen wie Herpes Zoster, HIV, aktiver Lungentuberkulose oder aktiver Hepatitis;
• Patienten mit Thymustumoren oder solche, die sich innerhalb der letzten 6 Monate einer Thymektomie unterzogen haben;
• Patienten mit gleichzeitig bestehenden bösartigen Tumoren;
• Patienten mit schwerer Leber- oder Niereninsuffizienz;
• Patienten, die in den letzten 2 Monaten intravenöses Immunglobulin erhalten oder sich einer Plasmapherese unterzogen haben;
• Patienten, die innerhalb der letzten 3 Monate Lebendimpfstoffe erhalten haben oder planen, während des Studienzeitraums Impfungen zu erhalten;
• Frauen, die derzeit schwanger sind oder stillen, und Patientinnen, die während der Probezeit schwanger werden möchten;
• Patienten mit Allergien gegen biologische Produkte menschlichen Ursprungs;
• Patienten, die innerhalb der letzten 28 Tage oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten der Studienmedikation (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) an einer klinischen Studie teilgenommen haben;
• Alle anderen Patienten, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Aufnahme erachtet werden (z. B. schwere psychiatrische Störungen).