Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Telitacicept a nízké dávky steroidů u refrakterní myasthenia gravis

3. prosince 2024 aktualizováno: First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

Účinnost a bezpečnost Telitaciceptu v kombinaci s nízkými dávkami steroidů u pacientů s refrakterní myasthenia gravis

Tato studie je navržena tak, aby prozkoumala účinnost a bezpečnost Telitaciceptu v kombinaci s nízkými dávkami steroidů pro léčbu refrakterní MG a prozkoumala související biomarkery, jako jsou imunoglobuliny, BlyS/APRIL a titry AChR-Ab, aby se objasnilo, zda Telitacicept může rychle a účinně pomoci dosáhnout cílů léčby MG a pomoci při redukci steroidů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Věk 18-85 let, včetně obou pohlaví；
  • Splnit diagnostická kritéria čínských směrnic MG pro rok 2020 s pozitivním sérologickým testováním na AChR-Ab;
  • Klinická klasifikace typu I až typu IVa podle MGFA;
  • Splnit kritéria pro refrakterní MG v japonských MG guidelines z roku 2022: špatná odpověď na standardní léčbu, intolerance standardních léčebných léků v důsledku nežádoucích reakcí, časté relapsy/exacerbace po snížení dávky standardních léčebných léků, častá potřeba záchranné léčby kvůli výkyvům onemocnění, časté myastenické krize a komorbidity, které omezují použití standardní léčby;

  • Pacienti s nestabilními symptomy (MG-ADL skóre ≥6 nebo QMG ≥8) navzdory léčbě standardními terapeutickými režimy před zařazením, definovaní následovně:

    1. Pacienti na monoterapii kortikosteroidy: dávka kortikosteroidu ≤ 60 mg/den a stabilní dávka po dobu alespoň 1 měsíce před zařazením;
    2. Pacienti s kombinovanou terapií s kortikosteroidy a jinými imunosupresivy: dávka kortikosteroidu ≤ 60 mg/den a stabilní dávka po dobu alespoň 1 měsíce před zařazením, zatímco ostatní imunosupresiva, jako je azathioprin, methotrexát, takrolimus a mykofenolát mofetil, jsou stabilní po dobu 6 měsíců před zahájením studie a zůstane stabilní během období studia;
  • Pacienti musí poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s aktivními infekcemi, jako je herpes zoster, HIV, aktivní plicní tuberkulóza nebo aktivní hepatitida;
  • Pacienti s nádory brzlíku nebo ti, kteří podstoupili thymektomii během posledních 6 měsíců;
  • Pacienti s koexistujícími maligními nádory;
  • Pacienti s těžkou jaterní nebo renální insuficiencí;
  • Pacienti, kteří dostali intravenózní imunoglobulin nebo podstoupili plazmaferézu během posledních 2 měsíců;
  • Pacienti, kteří dostali jakoukoli živou vakcínu během posledních 3 měsíců nebo plánují dostat jakoukoli vakcínu během období studie;
  • Ženy, které jsou v současné době těhotné nebo kojící, a pacientky, které plánují otěhotnět během zkušebního období;
  • Pacienti s alergiemi na biologické produkty lidského původu;
  • Pacienti, kteří se zúčastnili jakékoli klinické studie během posledních 28 dnů nebo během 5 poločasů studie léku (podle toho, co je delší);
  • Jakékoli další pacienty, které zkoušející považuje za nevhodné pro zařazení (např. závažné psychiatrické poruchy).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s refrakterní MG léčení Telitaciceptem v kombinaci s nízkými dávkami steroidů
Jedná se o otevřenou, jednoramennou průzkumnou studii Telitaciceptu (240 mg týdně, poté každé dva týdny po dosažení snížení MMS nebo QMG o ≥ 6 bodů) v kombinaci s postupným snižováním steroidů a jiných imunosupresiv. Když se dávka steroidů sníží na 5 mg/den nebo 10 mg/obden, lze Telitacicept snížit na 160 mg podávaných subkutánně každé dva týdny.
Lék: Telitacicept
Pacienti s MG, kteří splňují kritéria pro zařazení, budou dostávat Telitacicept 240 mg týdně jako doplněk k jejich léčbě. Po dosažení MMS, významném zlepšení symptomů nebo snížení QMG skóre alespoň o 6 bodů se Telitacicept snižuje na dávky jednou za dva týdny. Pyridostigmin a NSIST se snižují na základě odpovědi pacienta. Následně se přednison snižuje, začíná rychlým snížením brzy a zpomalením později. Pokud pacient na 60 mg Prednisonu denně dosáhne léčebných cílů během 6-8 týdnů od zahájení Telitaciceptu, postupné snižování je 60 mg každý druhý den po dobu 4 týdnů, poté 30 mg denně po dobu 2-4 týdnů atd., dokud nedosáhne 5 mg denně nebo 10 mg obden. V tomto okamžiku může být Telitacicept snížen na 160 mg jednou za dva týdny.
Ostatní jména:
  • prednison
  • Pyridostigmin bromid
  • NSISTs

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre ADL pacientů
Časové okno: od výchozího stavu do 52. týdne
Rozdíl ve skóre ADL v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou u pacientů. Celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 (normální) do 24 (závažné).
od výchozího stavu do 52. týdne
Změna skóre QMG pacientů
Časové okno: od výchozího stavu do 52. týdne
Rozdíl ve skóre QMG v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou u pacientů. Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 (žádné) do 39 (závažné).
od výchozího stavu do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MGFA-PIS
Časové okno: od výchozího stavu do 52. týdne
Změna klasifikace MGFA-PIS od výchozího stavu do týdne 52
od výchozího stavu do 52. týdne
průměrná denní spotřeba kortikosteroidů
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 24; od výchozího stavu do týdne 52
Změna průměrného denního užívání kortikosteroidů od výchozího stavu do 24. týdne během sledování；Změna průměrného denního užívání kortikosteroidů od výchozího stavu do 52. týdne během sledování
od výchozího stavu do týdne 24; od výchozího stavu do týdne 52
užívání tradičních nesteroidních imunosupresiv
Časové okno: od výchozího stavu ve 24. a 52. týdnu
Změna v používání tradičních nesteroidních imunosupresiv od výchozího stavu do 24. týdne během sledování; Změna v používání tradičních nesteroidních imunosupresiv od výchozího stavu do 52. týdne během sledování. Záznamy o užívání léků nebo přehledy lékařských záznamů, které dokumentují změny v používání tradičních nesteroidních imunosupresiv (jako je azathioprin, mykofenolát mofetil, takrolimus, methotrexát, cyklosporin atd.) od výchozího stavu do 52. týdne. Změna v používání tradičních nesteroidních imunosupresiv bude posouzena porovnáním užívání léků na začátku a ve 24. a 52. týdnu. To zahrnuje podrobnosti o typu léků, dávkování, frekvenci a jakýchkoli úpravách nebo přerušeních.
od výchozího stavu ve 24. a 52. týdnu
Počet recidiv
Časové okno: týden 52
Počet relapsů v obou skupinách do konce léčby (klinický relaps je definován jako zvýšení skóre QMG o ≥3 body);
týden 52
AUDTC
Časové okno: týden 52
Plocha pod křivkou dávka-čas kortikosteroidu (AUDTC) v 52. týdnu
týden 52
Podíl pacientů s dávkou kortikosteroidů ≤10 mg/den
Časové okno: v týdnech 24 a 52
Podíl pacientů s dávkou kortikosteroidů ≤10 mg/den ve 24. a 52. týdnu během sledování;
v týdnech 24 a 52
Podíl pacientů, kteří dosáhli MMS s dávkou kortikosteroidů ≤ 5 mg/den
Časové okno: týden 24
Podíl pacientů, kteří dosáhli MMS s dávkou kortikosteroidů ≤ 5 mg/den ve 24. týdnu;
týden 24
MG QoL15r boduje
Časové okno: od výchozího stavu ve 24. a 52. týdnu
Změna skóre MG QoL15r od výchozí hodnoty ve 24. a 52. týdnu během sledování
od výchozího stavu ve 24. a 52. týdnu
bezpečnost (výskyt, závažnost a výsledek nežádoucích příhod)
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt, závažnost a výsledek nežádoucích příhod
52 týdnů
relevantní biomarkery
Časové okno: od výchozího stavu v 52. týdnu
relevantní biomarkery, jako jsou imunoglobuliny, změny subpopulace lymfocytů, BlyS/APRIL a titry AChR-Ab.
od výchozího stavu v 52. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

9. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-ps-195

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Telitacicept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit