Nebulierter MSC-EXOS für Anti-MDA5+ RP-BILD: Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie
Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von nebulisierten mesenchymalen Stammzellen-abgeleiteten Exosomen (MSC-EXOS) zur Behandlung von Anti-MDA5-positiven Dermatomyositis-assoziierten schnell progressiven interstitiellen Lungenerkrankungen (RP-GLINE)
Ziel: Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von vernebeltem MSC-EXOS-P1 bei Patienten mit Anti-MDA5-positiver Dermatomyositis-assoziiert schnell progressive interstitielle Lungenerkrankungen (RP-Gilde).
Design: Prospektive interventionelle Studie mit 10 berechtigten Patienten im Alter von 18 bis 75 Jahren, die die Kriterien für die RP-GLIN- und Anti-MDA5-Positivität erfüllen. Der primäre Endpunkt ist Sicherheit und Verträglichkeit, gemessen durch unerwünschte Ereignisse innerhalb von 30 Tagen nach der Behandlung. Sekundäre Endpunkte sind klinische Verbesserungen an den Tagen 14 und 28, einschließlich serologischer Indikatoren und HRCT -Scores der Brust.
Ausschlüsse: Schwangere/stillende Personen, schwere Allergien, aktive Lungeninfektionen, Lungenembolie, extrakorporale Unterstützungsbehandlungen und andere bestimmte Erkrankungen.
Behandlung: 14 Tage lang täglich nebulisierter MSC-EXOS-P1 sowie Standardversorgung von Kortikosteroiden und Immunsuppressiva.
Überwachung: Regelmäßige Vitalfunktionen, Sauerstoffindex und Lungenfunktionstests. Follow-ups an mehreren Punkten bis 12 Monate.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese prospektive interventionelle Studie mit einem Zentrum zielt darauf ab, das Sicherheitsprofil und die potenzielle Wirksamkeit von nebulisierten mesenchymalen Stammzellen-abgeleiteten Exosomen (MSC-EXOS-P1) bei Anti-MDA5-positiven Dermatomyositis-Patienten mit schnell progressiver interstitieller Lungenerkrankung zu bewerten. Anti-MDA5-positive RP-GLD stellt eine kritische klinische Herausforderung dar, wobei die Mortalitätsraten trotz einer aggressiven immunsuppressiven Therapie über 50% liegen, wodurch der dringende Bedarf an neuartigen Behandlungsansätzen hervorgehoben wird.
In der Studie werden 10 berechtigte Patienten einschreiben, die einen 14-tägigen Verlauf täglich vernebelter MSC-EXOS-P1 erhalten und gleichzeitig die Standard-Immunsuppresentherapie fortsetzen. Die Sicherheitsüberwachung umfasst tägliche Vitalfunktionen, Labortests und nachteilige Ereignisdokumentation während des Behandlungszeitraums. Wirksamkeitsbewertungen messen Veränderungen der Sauerstoffversorgungsparameter, der Lungenfunktion, der entzündlichen Biomarker und der CT -Bildgebungsbefunde an den Tagen 14 und 28 im Vergleich zum Ausgangswert.
Die wissenschaftliche Begründung für diese Intervention basiert auf präklinischen Beweisen, die die immunmodulatorischen, entzündungshemmenden und antifibrotischen Eigenschaften von MSC-abgeleiteten Exosomen demonstrieren. Diese Nanopartikel haben gezeigt, dass die Phänotypen von Alveolar-Makrophagen verändert, die proinflammatorische Zytokinproduktion reduziert und die Aktivierung der Fibroblasten unterdrückt-Mechanismen, die direkt auf die pathophysiologischen Prozesse abzielen können, die die RP-GLT in dieser patienten Population antreiben. Das vernebelte Abgabesystem ermöglicht das direkte Targeting des betroffenen Lungengewebes und gleichzeitig die systemische Exposition.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: li
- Telefonnummer: 020-81567301
- E-Mail: drkwok@126.com
Studienorte
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510150
- Rekrutierung
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Kontakt:
- bingpeng guo
- Telefonnummer: 020-81567301
- E-Mail: drkwok@126.com
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten haben Anspruch auf Einbeziehung, wenn sie alle folgenden Kriterien erfüllen:
- Positiv für Anti-MDA5-Antikörper-Dermatomyositis (gemäß dem "chinesischen Expertenkonsens über die Diagnose und Behandlung von Anti-MDA5-positiver Dermatomyositis (2023 Ausgabe)");
Lungenläsionen erfüllen die diagnostischen Kriterien für die RP-GLD.
Ausschlusskriterien:
Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von dieser Studie ausgeschlossen:
- Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die während des Studiums Schwangerschaft planen, oder Männer, die während des gesamten Versuchszeitraums keine Verhütungsmaßnahmen anwenden wollen;
- Vorgeschichte schwerer Allergien oder Allergien gegen die wichtigsten Wirkstoffe des Versuchsmedikaments;
- Derzeit an schweren Lungeninfektionen, Pneumothorax oder großen Pleura -Ergüssen leiden;
- Derzeit bei Lungenembolie diagnostiziert;
- Derzeit unterzogen sich mechanischer Belüftung durch Trachealintubation;
- Derzeit werden extrakorporale Lebensunterstützungsbehandlungen wie ECMO, CRRT, PMX-DHP oder Plasmaaustausch;
- Derzeit an schweren Herzinsuffizienz, Leber oder Niereninsuffizienz leidet;
- Voraussichtlich in naher Zukunft eine Lungentransplantation unterzogen;
- Derzeit an Lungenkrebs oder Lungenknoten leidet, bei denen vermutet wurde, dass sie im Frühstadium Lungenkrebs sind;
- An primären Immundefizienzerkrankungen leiden;
- Derzeit leidet an aktiven Infektionskrankheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf HIV -Positivität, aktive Tuberkulose usw. und als als ungeeignet für diesen Versuch vom Forscher als ungeeignet angesehen.
- Verwendung anderer Versuchsmedikamente innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Behandlung, die der Forscher -Richter die Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung dieser Studienmedikamente beeinträchtigen können;
- Andere Situationen, die nicht im besten Interesse des Faches oder ungeeignet für die Teilnahme an dieser Studie des Forschers, wie z.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Nebulisierte MSC-EXOS für die Behandlung von Anti-MDA5+ RP-BILD
Dieser Arm der Studie beinhaltet die Verabreichung von nebulisierten mesenchymalen Stammzellen-abgeleiteten Exosomen (MSC-EXOS-P1) als Intervention für Patienten, bei denen eine positive Dermatomyositis-assoziierte Anti-MDA5-Lungenerkrankung (RP-Körper) diagnostiziert wurde.
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Die Intervention in dieser Studie "Nebulierter MSC-EXOS für die Anti-MDA5+ -RP-GLED-Behandlung" unterscheidet sich durch die Verwendung von Exosomen (MSC-EXOS) mesenchymaler Stammzellen für die direkte pulmonale Abgabe durch Nebulisierung.
Dieser gezielte Ansatz zielt darauf ab, die Immunantworten zu modulieren und Entzündungen spezifisch für Lungenerkrankungen zu verringern und eine neue therapeutische Strategie anzubieten.
Diese Methode zeichnet sich aus, um eine sicherere und wirksamere Behandlung für die RP-GLID im Vergleich zu herkömmlichen Therapien zu bieten.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Dreimonat
Zeitfenster: 3 Monate nach der Behandlung Initiation]
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Die Mortalität wurde als Prozentsatz der Teilnehmer gemessen, die innerhalb von drei Monaten nach der Behandlung starben.
Sicherheit, die nach Anzahl und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen unter Verwendung von CTCAE v5.0 bewertet wurde.
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3 Monate nach der Behandlung Initiation]
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sauerstoffsättigung
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Sauerstoffsättigung: SPO2 (%) durch Pulsoximetrie
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Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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CT -Läsion ändert sich
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Änderungen der CT-Läsion: Semiquantitatives Bewertungssystem (0-25)
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Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Symptomverbesserung
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Symptomverbesserung: VAS (0-10) für Dyspnoe und Husten
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Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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C-reaktives Protein (CRP)
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Serum-C-reaktive Proteinspiegel (CRP) (mg/l)
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Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Interleukin-6 (IL-6)
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Interleukin-6 (IL-6) (pg/ml)
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Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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D-Dimer
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Plasma-D-Dimer (μg/l)
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Baseline, Tag 14 und 28. Tag nach der Behandlung Initiation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ES-2024 -156 -01
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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