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Eine Phase I/II klinische Studie zur Bewertung von SKG0201-Injektion bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ I

24. August 2026 aktualisiert von: Lanyue Biotech (Hangzhou) Co., Ltd.

Eine multizentrische, offene, dosiseskalierende Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, vorläufigen Wirksamkeit und Immunogenität von SKG0201-Injektion bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ I

Es handelt sich um eine klinische Studie der Phase I/II zur Bewertung der Sicherheit, vorläufigen Wirksamkeit und Immunogenität der SKG0201-Injektion bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ I.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, dosiseskalierende Phase-I/II- klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, vorläufigen Wirksamkeit und Immunogenität der SKG0201-Injektion bei Probanden mit spinaler Muskelatrophie Typ I (SMA I).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:<\/p>

  1. Typ I SMA, definiert durch bi-allelische Mutationen im SMN1-Gen.<\/li>
  2. Klinische Vorgeschichte und Anzeichen entsprechen Typ I SMA, wie Hypotonie, verzögerte motorische Entwicklung und schlechte Kopfkontrolle.<\/li>
  3. Am Tag der Verabreichung sind die Probanden nicht älter als 180 Tage nach der Geburt.<\/li><\/ol>

    Ausschlusskriterien:<\/p>

    1. Pulsoxymetrie < 96% Sättigung beim Screening, während der Patient wach oder schläft, ohne zusätzlichen Sauerstoff oder Atemunterstützung.<\/li>
    2. Gewicht-für-Alter unterhalb der 3. Perzentile für das gleiche Geschlecht und Alter gemäß WHO-Wachstumsstandards für Kinder.<\/li>
    3. Aktive Virusinfektion.<\/li>
    4. Bei Vorliegen anderer schwerer Infektionen oder Krankheiten, die eine systemische Antiinfektionsbehandlung erfordern.<\/li>
    5. Bekannte Allergie gegen Prednisolon, andere Glukokortikoide oder die Hilfsstoffe von SKG0201.<\/li>
    6. Klinisch signifikante abnorme Laborwerte vor der Verabreichung.<\/li>
    7. Zuvor mit Zolgensma oder anderen SMA-Gentherapeutika behandelt oder derzeitige Teilnahme an anderen klinischen Studien zu SMA-Therapeutika.<\/li>
    8. Frühere größere Operation oder erwartete größere Operation während des Studienzeitraums.<\/li><\/ol>

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dose-escalation
Dosage form: Injection Frequency of administration: one-time deliver
Genetisch: SKG0201-Injektion
SKG0201 ist ein Produkt der Gentherapie auf Basis rekombinanter Adeno-assoziierter Virus (rAAV)-Vektoren.
Andere Namen:
  • SKG0201

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Merkmale von DLT
Zeitfenster: 4 Wochen
DLT: dosislimitierende Toxizität
4 Wochen
Inzidenz von UE und SUE
Zeitfenster: bis zum Alter von 18 Monaten
UWs: unerwünschte Wirkungen; SUW: schwerwiegende unerwünschte Wirkungen
bis zum Alter von 18 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überlebensrate
Zeitfenster: 14 Monate alt
Unter Überleben versteht man die Vermeidung des Todes oder der dauerhaften Beatmung.
14 Monate alt
CHOP-INTEND-Scoreänderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zum Alter von 18 Monaten
Der CHOP-INTEND (Kinderkrankenhaus von Philadelphia Säuglingstest für neuromuskuläre Störungen) Score reicht von 0 bis 64, wobei höhere Scores auf eine höhere motorische Funktion hinweisen.
bis zum Alter von 18 Monaten
Der Anteil der Probanden, deren CHOP-INTEND-Score 40 oder mehr erreichte
Zeitfenster: bis zum Alter von 18 Monaten
Der CHOP-INTEND-Score (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) reicht von 0 bis 64, wobei höhere Werte auf eine bessere motorische Funktion hinweisen.
bis zum Alter von 18 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lanyue Biotech (Hangzhou) Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SKG0201-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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