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Uno studio clinico di fase I/II per valutare l'iniezione di SKG0201 in soggetti con atrofia muscolare spinale di tipo I

24 agosto 2026 aggiornato da: Lanyue Biotech (Hangzhou) Co., Ltd.

Studio clinico multicentrico, in aperto, di fase I/II con aumento della dose per valutare la sicurezza, l'efficacia preliminare e l'immunogenicità dell'iniezione di SKG0201 in soggetti con atrofia muscolare spinale di tipo I

Questo è uno studio clinico di fase I/II per valutare la sicurezza, l'efficacia preliminare e l'immunogenicità dell'iniezione SKG0201 in soggetti con atrofia muscolare spinale di tipo I.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase I/II, multicentrico, in aperto, di escalation della dose volto a valutare la sicurezza, l'efficacia preliminare e l'immunogenicità dell'iniezione di SKG0201 in soggetti con Atrofia Muscolare Spinale di tipo I (SMA I).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Reclutamento
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. SMA di tipo I, definita da mutazioni bi-alleliche nel gene SMN1.
  2. Anamnesi clinica e segni compatibili con SMA di tipo I, come ipotonia, ritardo nello sviluppo motorio e scarso controllo del capo.
  3. Il giorno della somministrazione, l'età dei soggetti non supera i 180 giorni dalla nascita.

Criteri di esclusione:

  1. Ossimetria pulsata < 96% di saturazione allo screening mentre il paziente è sveglio o addormentato senza ossigeno supplementare o supporto respiratorio.
  2. Peso per età inferiore al 3° percentile per lo stesso sesso ed età basato sugli standard di crescita infantile dell'OMS.
  3. Infezione virale attiva.
  4. Presenza di altre infezioni gravi o malattie che richiedono un trattamento anti-infettivo sistemico.
  5. Allergia nota al prednisolone, ad altri glucocorticoidi o agli eccipienti di SKG0201.
  6. Valori di laboratorio anormali clinicamente significativi prima della somministrazione.
  7. Uso precedente di Zolgensma o altri farmaci di terapia genica per SMA, o partecipazione attuale ad altri studi clinici su farmaci terapeutici per SMA.
  8. Aver subito un intervento chirurgico maggiore in precedenza o previsione di subire un intervento chirurgico maggiore durante il periodo di valutazione dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose-escalation
Dosage form: Injection Frequency of administration: one-time deliver
Genetico: Iniezione SKG0201
SKG0201 è un prodotto di terapia genica basato su un vettore adeno-associato ricombinante (rAAV).
Altri nomi:
  • SKG0201

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e caratteristiche della DLT
Lasso di tempo: 4 settimane
DLT: tossicità dose-limitante
4 settimane
Incidenza di EA e SAE
Lasso di tempo: fino a 18 mesi di età
AEs: eventi avversi; SAEs: eventi avversi gravi
fino a 18 mesi di età

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza
Lasso di tempo: 14 mesi di età
La sopravvivenza è definita come evitare la morte o la ventilazione permanente.
14 mesi di età
cambiamenti del punteggio CHOP-INTEND rispetto al basale
Lasso di tempo: fino ai 18 mesi di età
Il punteggio CHOP-INTEND (Children's hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) varia da 0 a 64, con punteggi più alti che indicano una maggiore funzionalità motoria.
fino ai 18 mesi di età
La percentuale di soggetti il cui punteggio CHOP-INTEND ha raggiunto 40 o superiore.
Lasso di tempo: fino a 18 mesi di età
Il punteggio CHOP-INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) varia da 0 a 64, con punteggi più alti che indicano una maggiore funzionalità motoria.
fino a 18 mesi di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lanyue Biotech (Hangzhou) Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

25 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

25 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

28 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SKG0201-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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