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Ultra-Rapid Profiling and Drug Screening for Treatment Selection in Patients With Relapsed or Recurrent Rare Brain Tumors (SUPERNOVA-RBT)

12. Oktober 2026 aktualisiert von: Adriana Fonseca

A Pilot Trial of Screening and Ultra-Rapid Profiling to Enable Real-Time Neuro-Oncology Validation and Actionable Treatment Selection for Patients With Relapsed or Recurrent Rare Brain Tumors

The current study will use a new treatment approach based on the molecular characteristics of each participant's tumor. The study will test the feasibility in of performing real-time drug screening on tissue taken during surgery in patients with relapsed ultra rare brain tumors (BCOR -altered, MN1-altered, CNS Sarcomas, other rare brain tumors) and of having a specialized tumor board assign a treatment plan based on the results of the drug screening and genomic sequencing. The aim of this trial is to allow every child and young adult with relapsed ultra rare brain tumors to receive the most effective and least toxic therapies currently available and will pave the way for improved understanding and treatment of these tumors in the future. Moreover, if successful, it could serve as a paradigm for personalized medicine programs for other types of cancer.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Following clinically indicated biopsy or resection, fresh tissue will be submitted for real-time high-throughput drug screening and tumor/paired-normal molecular profiling will be initiated. A specialized tumor board will issue a documented management recommendation within 28 days . Recommendations will integrate successful drug screening, all molecular/pathology data available at the time of review, prior therapy, and clinical context. Later molecular results may prompt an addendum. The treating physician retains responsibility for final treatment decisions.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Patients must have a relapse or recurrence of one of the following rare brain tumors:

    • CNS sarcoma (e.g. EWS, CIC, DICER1 altered)
    • BCOR altered tumors (e.g. BCOR ITD; BCOR, BCORL1, EP300, fused)
    • Mesenchymal tumors (e.g. FET::CREB altered tumors)
    • MN1::PATZ1 fused tumors
    • PLAG- altered tumors
    • Astroblastomas/MN-1 altered (e.g. EWSR2BEND2 altered)
    • Unclassifiable tumors
    • Other rare brain tumors: (e.g. recently described, poorly characterized, and/or ambiguous entities)
  2. Participant must be a candidate for surgical resection or biopsy.

    • Participants must have surgically accessible disease.

  3. Prior therapy

    • The participant must have a relapsed or recurrent rare brain tumor following at least one prior therapy for initial diagnosis or previous recurrence prior to study registration:

    • Surgery followed by observation.
    • Multi-modality therapy: surgery, radiation, and/or chemotherapy
  4. Participants must have fully recovered from the acute toxic effects of all prior chemotherapy, immunotherapy, or radiotherapy prior to entering this study.

    • Biologic agent: Participant must have recovered from any toxicity potentially related to the agent.
    • Last radiation at least 7 days prior to therapy start
  5. Karnofsky 50 for participants > 16 years of age and Lansky 50 for participants <16 years of age

  6. Corticosteroids: Subjects who are receiving dexamethasone or equivalent must be on a stable or decreasing dose for at least 1 week prior to therapy start.

  7. The effects of the agents used in this study on the developing human fetus are unknown. For this reason, women of child-bearing potential and men must agree to use adequate contraception (hormonal or barrier method of birth control; abstinence) prior to study entry, for the duration of study participation and 4 months after completion of therapy administration.

  8. Adequate neurologic function defined as:

    • Participants with seizure disorders may be enrolled if seizures are well controlled. Participants on non-enzyme inducing anticonvulsants may be excluded pending interaction(s) with study drug.

  9. A legal parent or guardian must be able to understand and agree to sign a written informed consent and assent document, as appropriate.

Exclusion Criteria:

  1. Uncontrolled intercurrent illness including, but not limited to, ongoing or active infection.
  2. Women of childbearing potential must not be pregnant or breast-feeding. A negative serum or urine pregnancy test is required prior to start of therapy.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Personalized Treatment Recommendation

Participants will be provided a treatment recommendation by the tumor board within 28 days from tissue acquisition. Based on the results of the real-time, High-throuput drug screeningRNA sequencing (RNAseq), whole genome sequencing (WGS), and clinical details of each subject's tumor.

Specialized Treatment Plan of up to four FDA approved drugs based on participant's screening results will be assigned by Rare Brain Tumor specialized tumor board. Recommendations will be provided and to primary physician.

Andere Namen:
  • Individualized treatment plan
  • Specialized treatment plan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of participants for whom a treatment recommendations are completed within 28 calendar days from tissue collection.
Zeitfenster: Up to 28 calendar days

Time from tissue collection to generation of tumor board recommendations will be used to determine the feasibility of using the results of real-time high-throughput screening, WGS and RNAseq of participant-derived specimens to guide treatment recommendations by a specialized tumor board, in a clinically-actionable timeframe, for children and young adults with recurrent ultra-rare brain tumors. Participants are expected to receive treatment plan within 28 calendar days.

Up to 28 calendar days

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Proportion of participants with Adverse events
Zeitfenster: Up to 1 year

Proportion of participants with grade 3 or higher toxicities as per the NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 6.0. Serious adverse events (SAEs), unexpected adverse reactions, and adverse events of special interest.

Adverse events will be summarized by maximum grade and relationship to the drugs recommended by the tumor board.

Up to 1 year
The preliminary clinical activity of tumor board-recommended treatment
Zeitfenster: Up to 2 years

Best overall radiographic response (CR , PR, SD, PD) as per RAPNO criteria in patients receiving tumor board-recommended treatment.

Up to 2 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Hauptermittler: Adriana Fonseca, MD, Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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