Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ultra-Rapid Profiling and Drug Screening for Treatment Selection in Patients With Relapsed or Recurrent Rare Brain Tumors (SUPERNOVA-RBT)

12 октября 2026 г. обновлено: Adriana Fonseca

A Pilot Trial of Screening and Ultra-Rapid Profiling to Enable Real-Time Neuro-Oncology Validation and Actionable Treatment Selection for Patients With Relapsed or Recurrent Rare Brain Tumors

The current study will use a new treatment approach based on the molecular characteristics of each participant's tumor. The study will test the feasibility in of performing real-time drug screening on tissue taken during surgery in patients with relapsed ultra rare brain tumors (BCOR -altered, MN1-altered, CNS Sarcomas, other rare brain tumors) and of having a specialized tumor board assign a treatment plan based on the results of the drug screening and genomic sequencing. The aim of this trial is to allow every child and young adult with relapsed ultra rare brain tumors to receive the most effective and least toxic therapies currently available and will pave the way for improved understanding and treatment of these tumors in the future. Moreover, if successful, it could serve as a paradigm for personalized medicine programs for other types of cancer.

Обзор исследования

Подробное описание

Following clinically indicated biopsy or resection, fresh tissue will be submitted for real-time high-throughput drug screening and tumor/paired-normal molecular profiling will be initiated. A specialized tumor board will issue a documented management recommendation within 28 days . Recommendations will integrate successful drug screening, all molecular/pathology data available at the time of review, prior therapy, and clinical context. Later molecular results may prompt an addendum. The treating physician retains responsibility for final treatment decisions.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Rachel Reed, MS, CCRP
  • Номер телефона: 202-476-5111
  • Электронная почта: rreed@childrensnational.org

Места учебы

    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 45 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Patients must have a relapse or recurrence of one of the following rare brain tumors:

    • CNS sarcoma (e.g. EWS, CIC, DICER1 altered)
    • BCOR altered tumors (e.g. BCOR ITD; BCOR, BCORL1, EP300, fused)
    • Mesenchymal tumors (e.g. FET::CREB altered tumors)
    • MN1::PATZ1 fused tumors
    • PLAG- altered tumors
    • Astroblastomas/MN-1 altered (e.g. EWSR2BEND2 altered)
    • Unclassifiable tumors
    • Other rare brain tumors: (e.g. recently described, poorly characterized, and/or ambiguous entities)
  2. Participant must be a candidate for surgical resection or biopsy.

    • Participants must have surgically accessible disease.

  3. Prior therapy

    • The participant must have a relapsed or recurrent rare brain tumor following at least one prior therapy for initial diagnosis or previous recurrence prior to study registration:

    • Surgery followed by observation.
    • Multi-modality therapy: surgery, radiation, and/or chemotherapy
  4. Participants must have fully recovered from the acute toxic effects of all prior chemotherapy, immunotherapy, or radiotherapy prior to entering this study.

    • Biologic agent: Participant must have recovered from any toxicity potentially related to the agent.
    • Last radiation at least 7 days prior to therapy start
  5. Karnofsky 50 for participants > 16 years of age and Lansky 50 for participants <16 years of age

  6. Corticosteroids: Subjects who are receiving dexamethasone or equivalent must be on a stable or decreasing dose for at least 1 week prior to therapy start.

  7. The effects of the agents used in this study on the developing human fetus are unknown. For this reason, women of child-bearing potential and men must agree to use adequate contraception (hormonal or barrier method of birth control; abstinence) prior to study entry, for the duration of study participation and 4 months after completion of therapy administration.

  8. Adequate neurologic function defined as:

    • Participants with seizure disorders may be enrolled if seizures are well controlled. Participants on non-enzyme inducing anticonvulsants may be excluded pending interaction(s) with study drug.

  9. A legal parent or guardian must be able to understand and agree to sign a written informed consent and assent document, as appropriate.

Exclusion Criteria:

  1. Uncontrolled intercurrent illness including, but not limited to, ongoing or active infection.
  2. Women of childbearing potential must not be pregnant or breast-feeding. A negative serum or urine pregnancy test is required prior to start of therapy.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Personalized Treatment Recommendation

Participants will be provided a treatment recommendation by the tumor board within 28 days from tissue acquisition. Based on the results of the real-time, High-throuput drug screeningRNA sequencing (RNAseq), whole genome sequencing (WGS), and clinical details of each subject's tumor.

Specialized Treatment Plan of up to four FDA approved drugs based on participant's screening results will be assigned by Rare Brain Tumor specialized tumor board. Recommendations will be provided and to primary physician.

Другие имена:
  • Individualized treatment plan
  • Specialized treatment plan

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of participants for whom a treatment recommendations are completed within 28 calendar days from tissue collection.
Временное ограничение: Up to 28 calendar days

Time from tissue collection to generation of tumor board recommendations will be used to determine the feasibility of using the results of real-time high-throughput screening, WGS and RNAseq of participant-derived specimens to guide treatment recommendations by a specialized tumor board, in a clinically-actionable timeframe, for children and young adults with recurrent ultra-rare brain tumors. Participants are expected to receive treatment plan within 28 calendar days.

Up to 28 calendar days

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Proportion of participants with Adverse events
Временное ограничение: Up to 1 year

Proportion of participants with grade 3 or higher toxicities as per the NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 6.0. Serious adverse events (SAEs), unexpected adverse reactions, and adverse events of special interest.

Adverse events will be summarized by maximum grade and relationship to the drugs recommended by the tumor board.

Up to 1 year
The preliminary clinical activity of tumor board-recommended treatment
Временное ограничение: Up to 2 years

Best overall radiographic response (CR , PR, SD, PD) as per RAPNO criteria in patients receiving tumor board-recommended treatment.

Up to 2 years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Следователи

  • Главный следователь: Adriana Fonseca, MD, Children's National Research Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 августа 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 сентября 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 октября 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться