N99-01: Combinación de quimioterapia, radioterapia y trasplante de células madre en el tratamiento de pacientes con neuroblastoma

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Diagnóstico de neuroblastoma evidenciado por uno de los siguientes:

  • Confirmación histológica
  • Muestra grupos de células tumorales en la médula ósea con metabolitos de catecolaminas urinarios elevados
• Enfermedad refractaria o residual de alto riesgo

• Enfermedad con mala respuesta, que cumple uno de los siguientes criterios:

  • Enfermedad estable o respuesta parcial después de al menos 12 semanas de terapia de inducción
  • Médula ósea que contiene más de 100 células tumorales por cada 100 000 células normales después de 12 semanas de terapia de inducción
  • Enfermedad progresiva durante o después de la terapia
• Al menos 1 examen previo positivo con yodo I 131 metayodobencilguanidina (131 I-MIBG) desde el diagnóstico y cumple con los criterios del estado de la enfermedad

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad:

• 1 a 21 (1 a 20 en el diagnóstico)

Estado de rendimiento:

• ECOG 0-2

Esperanza de vida:

• Al menos 2 meses

hematopoyético:

• Recuento absoluto de neutrófilos al menos 500/mm^3
• Recuento de plaquetas de al menos 20 000/mm^3 (transfusión permitida)
• Hemoglobina al menos 8 g/dL (transfusión permitida)

Hepático:

• Bilirrubina normal
• AST/ALT no más de 3 veces lo normal
• Sin hepatitis activa (solo para pacientes con VIH)

Renal:

• Tasa de filtración glomerular o aclaramiento de creatinina de al menos 60 ml/min
• Creatinina menos de 1,5 veces lo normal para la edad

Cardiovascular:

• Fracción de eyección al menos 55% O
• Acortamiento fraccional de al menos 30%

Pulmonar:

• Sin disnea de reposo ni intolerancia al ejercicio
• Sin necesidad de oxígeno suplementario
• Sin neumonía activa (solo para pacientes con VIH)

Otro:

• Ninguna enfermedad de cualquier sistema orgánico importante que impida la participación en el estudio.
• Ningún otro problema de salud activo (solo para pacientes con VIH)
• Sin infecciones activas que requieran antivirales, antibióticos o antifúngicos intravenosos
• No embarazada ni amamantando
• prueba de embarazo negativa
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica:

• Al menos 3 semanas desde la terapia biológica previa y recuperado

Quimioterapia:

• Al menos 3 semanas desde la quimioterapia anterior y se recuperó
• No más de 100 mg/m^2 de dosis total de melfalán anterior

Terapia endocrina:

• No especificado

Radioterapia:

• Sin irradiación previa de todo el cuerpo, todo el abdomen o todo el hígado
• Sin tratamiento previo con 131 I-MIBG
• Al menos 2 semanas desde la radioterapia previa (6 meses para la radioterapia previa a campos craneoespinales o pulmonares completos o más del 50 % del espacio de la médula ósea) y se recuperó

Cirugía:

• Se permite resección quirúrgica previa
• Recuperado de una cirugía previa

Otro:

• Sin tratamiento mieloablativo previo

  • Se permite la terapia submieloablativa previa con apoyo de células madre de sangre periférica
• Sin antirretrovirales simultáneos para pacientes con VIH
• Antifúngico prolongado simultáneo permitido si el cultivo y la biopsia son negativos en sospecha de lesiones radiográficas residuales
• Ningún medicamento que pueda impedir la absorción de 131 I-MIBG durante 1 semana antes y 2 semanas después de la administración de los fármacos del estudio
• Sin hemodiálisis concurrente