- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07241754
Predictores de la resistencia a los medicamentos anticonvulsivos en la epilepsia pediátrica
Factores predictivos de resistencia a la medicación anticonvulsiva en la epilepsia pediátrica
- Este estudio tiene como objetivo determinar los principales predictores de la resistencia a los medicamentos en la epilepsia pediátrica mediante el examen de datos clínicos, anomalías del EEG y resultados de neuroimagen, con el fin de apoyar la identificación temprana de casos resistentes y mejorar las estrategias de tratamiento.
- Introducción temprana de nuevas líneas de tratamiento en caso de epilepsia refractaria como: dieta cetogénica, Rituximab y solumedrol
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La epilepsia es uno de los trastornos neurológicos crónicos más prevalentes en la población pediátrica, afectando aproximadamente al 0,5-1% de los niños en todo el mundo. Se caracteriza por convulsiones recurrentes y no provocadas resultantes de una actividad neuronal anormal, excesiva o sincrónica en el cerebro. La epilepsia en la infancia representa una importante preocupación de salud pública, no solo por su incidencia relativamente alta, sino también debido a su impacto significativo en el neurodesarrollo, las funciones cognitivas, el bienestar psicosocial y la calidad de vida en general.
A pesar de los notables avances en la terapia farmacológica, la piedra angular del manejo de la epilepsia siguen siendo los medicamentos anticrisis (ASM, por sus siglas en inglés). Más de dos tercios de los niños con epilepsia logran un control satisfactorio de las convulsiones con uno o dos medicamentos elegidos adecuadamente. Sin embargo, una proporción considerable, estimada en un 20-40%, desarrolla epilepsia farmacorresistente (DRE, por sus siglas en inglés). Según la Liga Internacional contra la Epilepsia (ILAE, por sus siglas en inglés), la DRE se define como la incapacidad de lograr una ausencia sostenida de convulsiones después de ensayos adecuados de al menos dos ASM bien tolerados y seleccionados apropiadamente, ya sea administrados como monoterapia o en combinación. Los niños con DRE tienen un riesgo particularmente alto de malos resultados neurocognitivos, problemas de comportamiento, lesiones, dificultades psicosociales e incluso una mayor mortalidad.
Dadas las graves consecuencias de la epilepsia no controlada, la identificación temprana de pacientes en riesgo de resistencia a los ASM es de suma importancia. Los predictores de resistencia a los medicamentos en la epilepsia pediátrica han sido ampliamente estudiados, aunque los resultados varían entre diferentes poblaciones y diseños de estudio. Los factores frecuentemente reportados incluyen una edad temprana al inicio de las convulsiones, una alta frecuencia inicial de convulsiones, antecedentes de desarrollo anormales, anomalías electroencefalográficas (EEG) específicas, lesiones cerebrales estructurales, síndromes genéticos identificables y una mala respuesta al ASM de primera línea. El reconocimiento de estos predictores puede permitir a los médicos estratificar a los pacientes en categorías de riesgo, anticipar los desafíos del tratamiento e implementar intervenciones alternativas oportunas como la cirugía de epilepsia, la dieta cetogénica o la neuromodulación.
Además, explorar los predictores de resistencia a los ASM en niños no solo es clínicamente relevante, sino que también contribuye a una mejor comprensión de la fisiopatología de la epilepsia y su naturaleza heterogénea. Al delinear los factores que influyen en los resultados del tratamiento, los investigadores y los médicos pueden desarrollar estrategias terapéuticas más dirigidas, mejorar el asesoramiento pronóstico para las familias y, en última instancia, mejorar el manejo general de la epilepsia pediátrica.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Dalia Abdelrahim Fakhry, Principal Investigator
- Número de teléfono: +201126915064
- Correo electrónico: Dalia.17289777@med.aun.edu.eg
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 1 a 18 años con diagnóstico confirmado de epilepsia.
- Se incluirán tanto hombres como mujeres.
Criterios de exclusión:
- Niños menores de 1 año o mayores de 18 años.
- Pacientes con convulsiones sintomáticas agudas (por ejemplo, convulsiones febriles, causas metabólicas o infecciosas) o epilepsia pseudorrefractaria (por ejemplo, síncope o fármacos antiepilépticos no corregidos).
- Pacientes controlados con medicamentos antiepilépticos.
- Rechazo de los padres o tutores a participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Predictores de la Resistencia a los Fármacos en la Epilepsia Pediátrica
Periodo de tiempo: tras 12 meses de seguimiento.
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Identificación de predictores clínicos, de EEG y de neuroimagen de la resistencia a los medicamentos anticonvulsivos en la epilepsia pediátrica, para permitir el reconocimiento temprano y guiar las estrategias de tratamiento.
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tras 12 meses de seguimiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluado desde el momento del diagnóstico de resistencia al fármaco hasta 12 meses después del inicio del tratamiento alternativo.
Periodo de tiempo: Evaluado desde el momento del diagnóstico de resistencia al fármaco hasta 6 a 12 meses después del inicio del tratamiento alternativo.
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Evaluación del papel de la introducción de modalidades de tratamiento alternativas (como la dieta cetogénica, rituximab y solumedrol) en pacientes pediátricos que desarrollan epilepsia refractaria, y su impacto en el control de las convulsiones y los resultados clínicos.
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Evaluado desde el momento del diagnóstico de resistencia al fármaco hasta 6 a 12 meses después del inicio del tratamiento alternativo.
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Aaberg KM, Gunnes N, Bakken IJ, Lund Soraas C, Berntsen A, Magnus P, Lossius MI, Stoltenberg C, Chin R, Suren P. Incidence and Prevalence of Childhood Epilepsy: A Nationwide Cohort Study. Pediatrics. 2017 May;139(5):e20163908. doi: 10.1542/peds.2016-3908. Epub 2017 Apr 5.
- Loscher W, Potschka H, Sisodiya SM, Vezzani A. Drug Resistance in Epilepsy: Clinical Impact, Potential Mechanisms, and New Innovative Treatment Options. Pharmacol Rev. 2020 Jul;72(3):606-638. doi: 10.1124/pr.120.019539.
- Devinsky O, Vezzani A, O'Brien TJ, Jette N, Scheffer IE, de Curtis M, Perucca P. Epilepsy. Nat Rev Dis Primers. 2018 May 3;4:18024. doi: 10.1038/nrdp.2018.24.
- Sillanpaa M, Schmidt D. Natural history of treated childhood-onset epilepsy: prospective, long-term population-based study. Brain. 2006 Mar;129(Pt 3):617-24. doi: 10.1093/brain/awh726. Epub 2006 Jan 9.
- Kwan P, Brodie MJ. Early identification of refractory epilepsy. N Engl J Med. 2000 Feb 3;342(5):314-9. doi: 10.1056/NEJM200002033420503.
- Russ SA, Larson K, Halfon N. A national profile of childhood epilepsy and seizure disorder. Pediatrics. 2012 Feb;129(2):256-64. doi: 10.1542/peds.2010-1371. Epub 2012 Jan 23.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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