Salvage Haploidentical HSCT With DLI and Targeted Therapy for R/R AML
Salvage Haploidentical Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Combined With Post-transplant Relapse Prevention Strategies for Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML): A Prospective Observational Study
This is a prospective, single-center, observational study to evaluate the efficacy and safety of salvage haploidentical allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT) combined with post-transplant relapse prevention strategies in patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (R/R AML).
Eligible patients are adults aged 18-65 years with active AML (bone marrow blasts >5% or extramedullary disease) and HCT-CI score ≤5. All patients will receive a uniform conditioning regimen consisting of fludarabine, busulfan, and MECCNU, with addition of targeted agents (such as sorafenib, midostaurin, or venetoclax) according to mutation status. Graft-versus-host disease (GVHD) prophylaxis includes reduced-dose ATG (6 mg/kg), FK506, MMF, and basiliximab. Post-transplant maintenance with targeted therapy or azacitidine and prophylactic donor lymphocyte infusion (DLI) will be administered to reduce relapse risk.
The primary endpoints are cumulative incidence of relapse (CIR), overall survival (OS), and progression-free survival (PFS). Secondary endpoints include incidence of acute and chronic GVHD, CMV/EBV reactivation, non-relapse mortality (NRM), and GVHD-free, relapse-free survival. Patients will be followed for 24 months after transplantation. This study aims to explore an optimized transplant strategy to improve long-term survival in this high-risk population.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: wei MD, PhD
- Puhelinnumero: +86 027-85726003
- Sähköposti: shiwei076@hust.edu.cn
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Signed and dated informed consent Willing and able to comply with all study procedures and follow-up Adults aged 18 to 65 years Diagnosis of acute myeloid leukemia (AML) Active disease before transplantation, defined as bone marrow blasts >5% or presence of extramedullary disease HCT-CI (Hematopoietic Cell Transplantation-Comorbidity Index) score ≤5
Exclusion Criteria:
- Bone marrow blasts ≤5% without extramedullary disease before transplantation Age <18 years or >65 years HCT-CI score >5 Patients with other diagnoses besides AML
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Salvage Haploidentical HSCT Cohort
Patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (R/R AML) who have active disease (bone marrow blasts >5% or extramedullary involvement) before transplantation, aged 18-65 years, and HCT-CI score ≤5.
All patients in this single-arm prospective observational cohort will receive salvage haploidentical allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT) followed by standardized post-transplant relapse prevention strategies.
Participants will be followed for 24 months after transplantation.
|
Salvage haploidentical allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using a conditioning regimen of Fludarabine (120-180 mg/m²), Busulfan (3-4 mg/kg), and MECCNU 250 mg/m² (intensity adjusted based on prognostic index).
Targeted agents (sorafenib, midostaurin, or venetoclax) are added according to genetic mutations (e.g., FLT3) until stem cell infusion.
GVHD prophylaxis includes ATG 6 mg/kg, tacrolimus (FK506), mycophenolate mofetil (MMF), and basiliximab on day +4.
No MTX or post-transplant cyclophosphamide (PTCY) is used.
Immunosuppressants are tapered within 100 days if no significant GVHD.
Starting from approximately day +30 after transplantation, patients receive mutation-guided targeted therapy (sorafenib 200 mg daily for FLT3/ITD mutation) or azacitidine 75 mg/m² on days 1-3.
Maintenance therapy aims to reduce the risk of relapse.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Cumulative Incidence of Relapse (CIR)
Aikaikkuna: Up to 24 months post-transplantation
|
Up to 24 months post-transplantation
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Up to 24 months post-transplantation
|
Up to 24 months post-transplantation
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Incidence of Acute GVHD (aGVHD)
Aikaikkuna: Within 100 days post-transplantation
|
Within 100 days post-transplantation
|
|
Incidence of Chronic GVHD (cGVHD)
Aikaikkuna: Up to 24 months post-transplantation
|
Up to 24 months post-transplantation
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- [2025]num(0970)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .