Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A Safety Study of Contralateral Eye Dosing of VGR-R01 in Participants With Bietti's Crystalline Dystrophy (BCD)

tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

A Clinical Study Evaluating Subretinal Injection of VGR-R01 in the Contralateral Eye of Participants With Bietti's Crystalline Dystrophy Who Had Received VGR-R01 Administration

This is a multi-centre, single- arm, non-randomized, open-label phase 1/2 clinical trial which enables dosing of the fellow eyes of patients who received VGR-R01 administration in previous studies.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

VGR-R01 is a novel Adeno-associated virus (AAV) vector carrying the human Cytochrome P450 Family 4 Subfamily V Member 2 (CYP4V2) coding sequence. This study will evaluate the safety and efficacy of VGR-R01 administered in the contralateral eye (the second treated eye) of subjects enrolled in the VGR-R01-001 and VGR-R01-101 studies, along with assessments of immunogenicity and vector shedding. Additionally, the long-term safety and efficacy of VGR-R01 treatment will be continuously assessed for up to 5 years after the last dose.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina
        • Beijing Tongren Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina
        • Shanghai General Hospital (Shanghai First People's Hospital)
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  1. Participants received VGR-R01 administration in the VGR-R01-001 or VGR-R01-101 studies.
  2. Able to provide informed consent and comply with requirements of the study;
  3. Hand Motion ≤ BCVA ≤ 75 ETDRS letters in the second treated eye.

Key Exclusion Criteria:

  1. Have insufficient viable retinal photoreceptor cells based on investigator's decision;
  2. Have current ocular or periocular infections, or endophthalmitis;
  3. Have any significant ocular disease/disorder other than BCD, including age-related macular degeneration, diabetic retinopathy, optic neuropathy, significant lens opacity, glaucoma, uveitis, retinal detachment, etc;
  4. Have intraocular surgery history except cataract surgery in the study eye;
  5. Have or potentially require of systemic medications that may cause eye injure;
  6. Have contraindications for corticosteroids or immunosuppressant;
  7. Abnormal coagulation function or other clinically significant abnormal laboratory results;
  8. Have malignancies or history of malignancies;
  9. History of immunodeficiency (acquired or congenital); Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VGR-R01 group
Single-dose Subretinal Administration of VGR-R01
Biologinen: VGR-R01
CYP4v2-coding gene delivered by AAV vector

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Incidence of adverse events and serious adverse events
Aikaikkuna: Up to Year 5
Ocular/non-ocular adverse events are collected. The ophthalmic examination will include Best Corrected Visual Acuity (BCVA), Intraocular Pressure (IOP), slit lamp examination, angiography and Optical Coherence Tomography (OCT), etc. If any potential changes accompanied by clinical symptoms, or results in a change of medical intervention, the findings will be considered as clinically significant based on investigator's decision.
Up to Year 5
Number of participants with clinically significant change from baseline in vital signs, clinically laboratory abnormalities and ophthalmic examination findings
Aikaikkuna: Up to Year 5
Vital signs (temperature, respiratory rate, pulse rate, systolic and diastolic blood pressure) will be obtained with participant in the seated position, after having sat calmly for at least 10 minutes. Laboratory Tests will include hematology, coagulation, blood chemistry, urinalysis, serology, and pregnancy test, etc. Ophthalmic Examination will include BCVA, IOP, slit lamp examination, angiography and OCT, etc. Clinical significance of the above signs will be determined at the investigator's discretion.
Up to Year 5

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change from baseline in BCVA
Aikaikkuna: Year 5
BCVA will be assessed with the Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity (VA) chart..
Year 5
Change from baseline in multi-luminance mobility test (MLMT) score
Aikaikkuna: Year 5
Subjects will navigate a standardized mobility maze under set conditions as specified times during the study. All light-levels used for testing will be rounded to one of the following specified light levels: 0.1, 1, 4, 10, 50, 125, 250, or 400 lux. The corresponding scores for the above light levels range from 7 to 0, in descending order. -1 point means failing to pass the test at the 400 lux level; the lower the score, the worse the functional vision of the participant.
Year 5
Change from baseline in optical coherence tomography (OCT)
Aikaikkuna: Year 5
Change from baseline in central retinal thickness (CRT) as imaged by OCT.
Year 5
Number of subjects with the presence of immunogenicity
Aikaikkuna: Year 5
Assessed as presence of systemic cell-mediated or humoral responses to capsid or transgene product.
Year 5
Number of subjects with the presence of vector shedding
Aikaikkuna: Year 5
Assessed as the presence of vector in peripheral blood or collected tear.
Year 5
Fixation stability
Aikaikkuna: Year 5
Number of treated eyes with changes from baseline in fixation stability with MP-3 Microperimetry. Fixation stability is rated into three levels: stable fixation, relatively unstable fixation, and unstable fixation, with fixed standard reporting on the device settings.
Year 5
Light sensitivity
Aikaikkuna: Year 5
Changes from baseline in light sensitivity with MP-3 Microperimetry. The MP-3 has a stimulus intensity range of 0 to 34 decibels (dB).
Year 5

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Visual field index (VFI)
Aikaikkuna: Year 5
Assessed by Humphery static visual field testing. The VFI is a sophisticated index that range from 0% to 100%. It estimates the percentage of the visual field that the higher the better of visual function. Changes from baseline in VFI will be evaluated.
Year 5
Central threshold test
Aikaikkuna: Year 5
The central threshold test is a parameter in the Humphrey visual field test report, used to quantitatively assess the light sensitivity of the fovea (the area that provides the clearest central vision). It is a numerical value expressed in decibels (dB); the higher the value, the better the foveal light sensitivity.
Year 5
Change from baseline in NEI-VFQ-25 score
Aikaikkuna: Year 5
As assessed by the National Eye Institute Visual Function Questionnaire -25 (NEI-VFQ-25 questionnaire). NEI-VFQ-25 score ranges from 0 to 100, higher scores indicate better quality of life.
Year 5
Change from baseline in CLVQOL score
Aikaikkuna: Year 5
As assessed by the Chinese version of the Low Vision Quality-of-Life Questionnaire (CLVQOL questionnaire). CLVQOL score ranges from 0 to 125; higher scores indicate better quality of life.
Year 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. heinäkuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VGR-R01-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa