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A Safety Study of Contralateral Eye Dosing of VGR-R01 in Participants With Bietti's Crystalline Dystrophy (BCD)

12 maggio 2026 aggiornato da: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

A Clinical Study Evaluating Subretinal Injection of VGR-R01 in the Contralateral Eye of Participants With Bietti's Crystalline Dystrophy Who Had Received VGR-R01 Administration

This is a multi-centre, single- arm, non-randomized, open-label phase 1/2 clinical trial which enables dosing of the fellow eyes of patients who received VGR-R01 administration in previous studies.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

VGR-R01 is a novel Adeno-associated virus (AAV) vector carrying the human Cytochrome P450 Family 4 Subfamily V Member 2 (CYP4V2) coding sequence. This study will evaluate the safety and efficacy of VGR-R01 administered in the contralateral eye (the second treated eye) of subjects enrolled in the VGR-R01-001 and VGR-R01-101 studies, along with assessments of immunogenicity and vector shedding. Additionally, the long-term safety and efficacy of VGR-R01 treatment will be continuously assessed for up to 5 years after the last dose.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina
        • Beijing Tongren Hospital
        • Contatto:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
        • Shanghai General Hospital (Shanghai First People's Hospital)
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  1. Participants received VGR-R01 administration in the VGR-R01-001 or VGR-R01-101 studies.
  2. Able to provide informed consent and comply with requirements of the study;
  3. Hand Motion ≤ BCVA ≤ 75 ETDRS letters in the second treated eye.

Key Exclusion Criteria:

  1. Have insufficient viable retinal photoreceptor cells based on investigator's decision;
  2. Have current ocular or periocular infections, or endophthalmitis;
  3. Have any significant ocular disease/disorder other than BCD, including age-related macular degeneration, diabetic retinopathy, optic neuropathy, significant lens opacity, glaucoma, uveitis, retinal detachment, etc;
  4. Have intraocular surgery history except cataract surgery in the study eye;
  5. Have or potentially require of systemic medications that may cause eye injure;
  6. Have contraindications for corticosteroids or immunosuppressant;
  7. Abnormal coagulation function or other clinically significant abnormal laboratory results;
  8. Have malignancies or history of malignancies;
  9. History of immunodeficiency (acquired or congenital); Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VGR-R01 group
Single-dose Subretinal Administration of VGR-R01
Biologico: VGR-R01
CYP4v2-coding gene delivered by AAV vector

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence of adverse events and serious adverse events
Lasso di tempo: Up to Year 5
Ocular/non-ocular adverse events are collected. The ophthalmic examination will include Best Corrected Visual Acuity (BCVA), Intraocular Pressure (IOP), slit lamp examination, angiography and Optical Coherence Tomography (OCT), etc. If any potential changes accompanied by clinical symptoms, or results in a change of medical intervention, the findings will be considered as clinically significant based on investigator's decision.
Up to Year 5
Number of participants with clinically significant change from baseline in vital signs, clinically laboratory abnormalities and ophthalmic examination findings
Lasso di tempo: Up to Year 5
Vital signs (temperature, respiratory rate, pulse rate, systolic and diastolic blood pressure) will be obtained with participant in the seated position, after having sat calmly for at least 10 minutes. Laboratory Tests will include hematology, coagulation, blood chemistry, urinalysis, serology, and pregnancy test, etc. Ophthalmic Examination will include BCVA, IOP, slit lamp examination, angiography and OCT, etc. Clinical significance of the above signs will be determined at the investigator's discretion.
Up to Year 5

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from baseline in BCVA
Lasso di tempo: Year 5
BCVA will be assessed with the Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity (VA) chart..
Year 5
Change from baseline in multi-luminance mobility test (MLMT) score
Lasso di tempo: Year 5
Subjects will navigate a standardized mobility maze under set conditions as specified times during the study. All light-levels used for testing will be rounded to one of the following specified light levels: 0.1, 1, 4, 10, 50, 125, 250, or 400 lux. The corresponding scores for the above light levels range from 7 to 0, in descending order. -1 point means failing to pass the test at the 400 lux level; the lower the score, the worse the functional vision of the participant.
Year 5
Change from baseline in optical coherence tomography (OCT)
Lasso di tempo: Year 5
Change from baseline in central retinal thickness (CRT) as imaged by OCT.
Year 5
Number of subjects with the presence of immunogenicity
Lasso di tempo: Year 5
Assessed as presence of systemic cell-mediated or humoral responses to capsid or transgene product.
Year 5
Number of subjects with the presence of vector shedding
Lasso di tempo: Year 5
Assessed as the presence of vector in peripheral blood or collected tear.
Year 5
Fixation stability
Lasso di tempo: Year 5
Number of treated eyes with changes from baseline in fixation stability with MP-3 Microperimetry. Fixation stability is rated into three levels: stable fixation, relatively unstable fixation, and unstable fixation, with fixed standard reporting on the device settings.
Year 5
Light sensitivity
Lasso di tempo: Year 5
Changes from baseline in light sensitivity with MP-3 Microperimetry. The MP-3 has a stimulus intensity range of 0 to 34 decibels (dB).
Year 5

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Visual field index (VFI)
Lasso di tempo: Year 5
Assessed by Humphery static visual field testing. The VFI is a sophisticated index that range from 0% to 100%. It estimates the percentage of the visual field that the higher the better of visual function. Changes from baseline in VFI will be evaluated.
Year 5
Central threshold test
Lasso di tempo: Year 5
The central threshold test is a parameter in the Humphrey visual field test report, used to quantitatively assess the light sensitivity of the fovea (the area that provides the clearest central vision). It is a numerical value expressed in decibels (dB); the higher the value, the better the foveal light sensitivity.
Year 5
Change from baseline in NEI-VFQ-25 score
Lasso di tempo: Year 5
As assessed by the National Eye Institute Visual Function Questionnaire -25 (NEI-VFQ-25 questionnaire). NEI-VFQ-25 score ranges from 0 to 100, higher scores indicate better quality of life.
Year 5
Change from baseline in CLVQOL score
Lasso di tempo: Year 5
As assessed by the Chinese version of the Low Vision Quality-of-Life Questionnaire (CLVQOL questionnaire). CLVQOL score ranges from 0 to 125; higher scores indicate better quality of life.
Year 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

14 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VGR-R01-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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