이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

A Safety Study of Contralateral Eye Dosing of VGR-R01 in Participants With Bietti's Crystalline Dystrophy (BCD)

2026년 5월 12일 업데이트: Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

A Clinical Study Evaluating Subretinal Injection of VGR-R01 in the Contralateral Eye of Participants With Bietti's Crystalline Dystrophy Who Had Received VGR-R01 Administration

This is a multi-centre, single- arm, non-randomized, open-label phase 1/2 clinical trial which enables dosing of the fellow eyes of patients who received VGR-R01 administration in previous studies.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

VGR-R01 is a novel Adeno-associated virus (AAV) vector carrying the human Cytochrome P450 Family 4 Subfamily V Member 2 (CYP4V2) coding sequence. This study will evaluate the safety and efficacy of VGR-R01 administered in the contralateral eye (the second treated eye) of subjects enrolled in the VGR-R01-001 and VGR-R01-101 studies, along with assessments of immunogenicity and vector shedding. Additionally, the long-term safety and efficacy of VGR-R01 treatment will be continuously assessed for up to 5 years after the last dose.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국
        • Beijing Tongren Hospital
        • 연락하다:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
        • Shanghai General Hospital (Shanghai First People's Hospital)
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

Key Inclusion Criteria:

  1. Participants received VGR-R01 administration in the VGR-R01-001 or VGR-R01-101 studies.
  2. Able to provide informed consent and comply with requirements of the study;
  3. Hand Motion ≤ BCVA ≤ 75 ETDRS letters in the second treated eye.

Key Exclusion Criteria:

  1. Have insufficient viable retinal photoreceptor cells based on investigator's decision;
  2. Have current ocular or periocular infections, or endophthalmitis;
  3. Have any significant ocular disease/disorder other than BCD, including age-related macular degeneration, diabetic retinopathy, optic neuropathy, significant lens opacity, glaucoma, uveitis, retinal detachment, etc;
  4. Have intraocular surgery history except cataract surgery in the study eye;
  5. Have or potentially require of systemic medications that may cause eye injure;
  6. Have contraindications for corticosteroids or immunosuppressant;
  7. Abnormal coagulation function or other clinically significant abnormal laboratory results;
  8. Have malignancies or history of malignancies;
  9. History of immunodeficiency (acquired or congenital); Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VGR-R01 group
Single-dose Subretinal Administration of VGR-R01
생물학적: VGR-R01
CYP4v2-coding gene delivered by AAV vector

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Incidence of adverse events and serious adverse events
기간: Up to Year 5
Ocular/non-ocular adverse events are collected. The ophthalmic examination will include Best Corrected Visual Acuity (BCVA), Intraocular Pressure (IOP), slit lamp examination, angiography and Optical Coherence Tomography (OCT), etc. If any potential changes accompanied by clinical symptoms, or results in a change of medical intervention, the findings will be considered as clinically significant based on investigator's decision.
Up to Year 5
Number of participants with clinically significant change from baseline in vital signs, clinically laboratory abnormalities and ophthalmic examination findings
기간: Up to Year 5
Vital signs (temperature, respiratory rate, pulse rate, systolic and diastolic blood pressure) will be obtained with participant in the seated position, after having sat calmly for at least 10 minutes. Laboratory Tests will include hematology, coagulation, blood chemistry, urinalysis, serology, and pregnancy test, etc. Ophthalmic Examination will include BCVA, IOP, slit lamp examination, angiography and OCT, etc. Clinical significance of the above signs will be determined at the investigator's discretion.
Up to Year 5

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change from baseline in BCVA
기간: Year 5
BCVA will be assessed with the Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity (VA) chart..
Year 5
Change from baseline in multi-luminance mobility test (MLMT) score
기간: Year 5
Subjects will navigate a standardized mobility maze under set conditions as specified times during the study. All light-levels used for testing will be rounded to one of the following specified light levels: 0.1, 1, 4, 10, 50, 125, 250, or 400 lux. The corresponding scores for the above light levels range from 7 to 0, in descending order. -1 point means failing to pass the test at the 400 lux level; the lower the score, the worse the functional vision of the participant.
Year 5
Change from baseline in optical coherence tomography (OCT)
기간: Year 5
Change from baseline in central retinal thickness (CRT) as imaged by OCT.
Year 5
Number of subjects with the presence of immunogenicity
기간: Year 5
Assessed as presence of systemic cell-mediated or humoral responses to capsid or transgene product.
Year 5
Number of subjects with the presence of vector shedding
기간: Year 5
Assessed as the presence of vector in peripheral blood or collected tear.
Year 5
Fixation stability
기간: Year 5
Number of treated eyes with changes from baseline in fixation stability with MP-3 Microperimetry. Fixation stability is rated into three levels: stable fixation, relatively unstable fixation, and unstable fixation, with fixed standard reporting on the device settings.
Year 5
Light sensitivity
기간: Year 5
Changes from baseline in light sensitivity with MP-3 Microperimetry. The MP-3 has a stimulus intensity range of 0 to 34 decibels (dB).
Year 5

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Visual field index (VFI)
기간: Year 5
Assessed by Humphery static visual field testing. The VFI is a sophisticated index that range from 0% to 100%. It estimates the percentage of the visual field that the higher the better of visual function. Changes from baseline in VFI will be evaluated.
Year 5
Central threshold test
기간: Year 5
The central threshold test is a parameter in the Humphrey visual field test report, used to quantitatively assess the light sensitivity of the fovea (the area that provides the clearest central vision). It is a numerical value expressed in decibels (dB); the higher the value, the better the foveal light sensitivity.
Year 5
Change from baseline in NEI-VFQ-25 score
기간: Year 5
As assessed by the National Eye Institute Visual Function Questionnaire -25 (NEI-VFQ-25 questionnaire). NEI-VFQ-25 score ranges from 0 to 100, higher scores indicate better quality of life.
Year 5
Change from baseline in CLVQOL score
기간: Year 5
As assessed by the Chinese version of the Low Vision Quality-of-Life Questionnaire (CLVQOL questionnaire). CLVQOL score ranges from 0 to 125; higher scores indicate better quality of life.
Year 5

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

수사관

  • 수석 연구원: Wenbin Wei, Beijing Tongren Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2031년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 5월 12일

처음 게시됨 (실제)

2026년 5월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VGR-R01-102

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

비에티 결정질 이영양증에 대한 임상 시험

  • Chigenovo Co., Ltd
    초대로 등록
    확장 치료를 위한 ZVS101e 주사제의 동정적 투여
    Bietti 결정성 각막망막이영양증 환자(양쪽 CYP4V2 돌연변이 보유)
    중국
  • Avidity Biosciences, Inc.
    모병
    FSHD 참가자에서 del-brax (AOC 1020이라고도 함)를 평가하는 연구 (FORTITUDE-3)
    안면견갑상완 근이영양증 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1) | 안면 견갑 상완 이영양증 | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | Landouzy-Dejerine 증후군 | 안면견갑상완 이영양증
    미국, 덴마크, 스페인, 캐나다, 영국, 이탈리아, 독일, 프랑스, 일본, 네덜란드
  • Avidity Biosciences, Inc.
    모집하지 않고 적극적으로
    안면견갑상완근이영양증(FSHD)이 있는 성인을 대상으로 한 AOC 1020의 2상 공개 라벨 확장 연구 (FORTITUDE-OLE)
    근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건
    미국, 캐나다, 영국
  • FSHD Society
    모병
    BetterLife FSHD: 환자 주도 건강 및 연구 플랫폼
    안면견갑상완 근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | FSH
    미국
  • Avidity Biosciences, Inc.
    완전한
    안면견갑상완 근이영양증(FSHD)이 있는 성인의 AOC 1020에 대한 1/2상 연구 (FORTITUDE)
    근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건
    미국, 캐나다, 영국
  • Avidity Biosciences, Inc.
    아직 모집하지 않음
    A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping (SAFARI44)
    신경계 질환 | 근골격계 질환 | 근이영양증 | 근육 장애, 위축 | 유전병 | 신생아 질병 | X-연결 | DMD | 유전 | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 근육질병 | 타고난 | 신경근육질환(NMD) | Duchene 근이영양증
  • Dyne Therapeutics
    모병
    Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO) (FORZETTO)
    근이영양증 | 근이영양증, Duchenne | 뒤시엔 근이영양증(DMD) | 근이영양증, Duchenne 및 Becker 유형 | 유전병, X-연관 | 유전병, 선천적 | DMD | 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상 | 근이영양증(DMD) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 소아 근이영양증 | 근이영양증, Duchenne 유형 | 신경근육질환(NMD)
    미국
  • Extremity Medical
    모병
    KinematX Midcarpal 전체 손목 관절 성형술 레지스트리
    골관절염 | 염증성 관절염 | 손목 터널 증후군(CTS) | 외상 후 관절염 | SLAC(Scapholunate Advanced Collapse) | Scapholunate Crystalline Advanced Collapse(SCAC) | 주상골, 사다리꼴 및 사다리꼴 고급 붕괴(STTAC) | Kienbock의 성인병 | 방사형 부정합 | 척골 전좌 | 주상골 불유합 진행성 허탈(SNAC)
    미국
  • Johns Hopkins University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    초대로 등록
    유전성 심장 부정맥에 대한 인간 유도 만능 줄기(iPS) 세포의 유도
    비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상
    미국

VGR-R01에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in China

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다