Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy

tiistai 27. lokakuuta 2026 päivittänyt: Grünenthal GmbH

A Randomized, Open-label Phase 2 Trial Consisting of a 24-Week Core Phase Followed by a 72-Week Extension Phase to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat Oral Solution in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

This Phase 2 clinical trial will evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of tegacorat oral solution in male participants 4 to less than 7 years of age with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will be randomized to one of three tegacorat treatment groups during a 24-week Core Phase. Participants who complete the Core Phase will continue into a 72-week Extension Phase. The study will assess muscle function, ambulatory performance, safety outcomes, pharmacokinetics, pharmacodynamic biomarkers, and health-related quality of life over a total treatment period of up to 96 weeks.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DMD is a severe, progressive neuromuscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in muscle degeneration and loss of function. Current standard-of-care glucocorticoid therapy may slow disease progression but is associated with significant long-term adverse effects. Tegacorat is a selective glucocorticoid receptor agonist and modulator (SEGRAM) that has demonstrated anti-inflammatory activity with reduced glucocorticoid receptor-mediated transactivation in clinical and nonclinical studies.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

INCLUSION CRITERIA:

  • Male participant aged ≥4 years and <7 years at randomization.
  • Clinically and genetically confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy.
  • Body weight between 13 kg and 35 kg at screening.
  • Able to walk independently without assistive devices.
  • Able to complete the TTSTAND assessment without assistance in less than 10 seconds.
  • Evidence of varicella immunity by serology or vaccination history.
  • Parent(s)/legal guardian(s) provide informed consent and participant assent as required.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Moderate or severe renal impairment.
  • Moderate or severe hepatic impairment.
  • Clinically significant abnormal laboratory findings.
  • Chronic or latent infection that may increase study risk.
  • Acute illness that could affect safety.
  • Symptomatic cardiomyopathy.
  • Diabetes mellitus.
  • Severe behavioral, cognitive, or psychiatric disorders interfering with study participation.
  • Adrenal insufficiency.
  • Clinically significant ECG abnormalities.
  • Hypersensitivity to study intervention or its components.
  • Current or recent use of prohibited treatments or investigational products.
  • Prior exposure to delandistrogene moxeparvovec.
  • Participation in another clinical trial within the protocol-defined washout period.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tegacorat Low dose

Tegacorat Treatment Group 1
Lääke: Tegacorat

Oral solution
Kokeellinen: Tegacorat Mid Dose

Tegacorat Treatment Group 2
Lääke: Tegacorat

Oral solution
Kokeellinen: Tegacorat High dose

Tegacorat Treatment Group 3
Lääke: Tegacorat

Oral solution

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Stand-from-Supine (TTSTAND) Velocity
Aikaikkuna: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in TTSTAND velocity.
Baseline to Week 24
Extension Phase: Incidence of Adverse Events
Aikaikkuna: First dose through Week 96

Safety and Tolerability.
First dose through Week 96

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Core Phase: Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Aikaikkuna: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run (10MWR) velocity
Aikaikkuna: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Climb-4-Stairs (TTCLIMB) velocity
Aikaikkuna: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Incidence of Adverse Events
Aikaikkuna: First dose through Week 24

Safety and Tolerability.
First dose through Week 24
Extension Phase: Time to Treatment Discontinuation Due to Adverse Events
Aikaikkuna: Up to Week 96

Time to permanent discontinuation of study treatment due to an adverse event.
Up to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Weight and BMI Z-Scores
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in weight and body mass index (BMI) Z-scores.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Cushingoid Features
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in Cushingoid features.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Glucose Metabolism
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in fasting glucose and fasting serum insulin.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in PARS-III Score
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in Personal Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III) score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Mineral Density
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone mineral density assessed by dual-energy X-ray absorptiometry (DXA).
Baseline to Week 96
Extension Phase: Vertebral Fracture Assessment
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Assessment of vertebral fractures by lateral thoracolumbar spine X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Height Z-Score
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in height Z-score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Age
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone age assessed by left hand X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTSTAND Velocity
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in 10MWR Velocity
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTCLIMB Velocity
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in SV95C
Aikaikkuna: Baseline to Week 96

Change from baseline in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grünenthal GmbH

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 9. marraskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 4. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 4. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. lokakuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. lokakuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. lokakuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KF6019-02
  • 2026-526326-40-00 (Ctis)
  • U1111-1339-2419 (Muu tunniste: Universal Trial Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Information available on the Grünenthal Group Web Site (https://www.grunenthal.com/science/clinical-trial-transparency/data-sharing) and according to the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) Data Sharing Principles

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa