Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy

27 października 2026 zaktualizowane przez: Grünenthal GmbH

A Randomized, Open-label Phase 2 Trial Consisting of a 24-Week Core Phase Followed by a 72-Week Extension Phase to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat Oral Solution in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

This Phase 2 clinical trial will evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of tegacorat oral solution in male participants 4 to less than 7 years of age with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will be randomized to one of three tegacorat treatment groups during a 24-week Core Phase. Participants who complete the Core Phase will continue into a 72-week Extension Phase. The study will assess muscle function, ambulatory performance, safety outcomes, pharmacokinetics, pharmacodynamic biomarkers, and health-related quality of life over a total treatment period of up to 96 weeks.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DMD is a severe, progressive neuromuscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in muscle degeneration and loss of function. Current standard-of-care glucocorticoid therapy may slow disease progression but is associated with significant long-term adverse effects. Tegacorat is a selective glucocorticoid receptor agonist and modulator (SEGRAM) that has demonstrated anti-inflammatory activity with reduced glucocorticoid receptor-mediated transactivation in clinical and nonclinical studies.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

INCLUSION CRITERIA:

  • Male participant aged ≥4 years and <7 years at randomization.
  • Clinically and genetically confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy.
  • Body weight between 13 kg and 35 kg at screening.
  • Able to walk independently without assistive devices.
  • Able to complete the TTSTAND assessment without assistance in less than 10 seconds.
  • Evidence of varicella immunity by serology or vaccination history.
  • Parent(s)/legal guardian(s) provide informed consent and participant assent as required.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Moderate or severe renal impairment.
  • Moderate or severe hepatic impairment.
  • Clinically significant abnormal laboratory findings.
  • Chronic or latent infection that may increase study risk.
  • Acute illness that could affect safety.
  • Symptomatic cardiomyopathy.
  • Diabetes mellitus.
  • Severe behavioral, cognitive, or psychiatric disorders interfering with study participation.
  • Adrenal insufficiency.
  • Clinically significant ECG abnormalities.
  • Hypersensitivity to study intervention or its components.
  • Current or recent use of prohibited treatments or investigational products.
  • Prior exposure to delandistrogene moxeparvovec.
  • Participation in another clinical trial within the protocol-defined washout period.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tegacorat Low dose

Tegacorat Treatment Group 1
Lek: Tegacorat

Oral solution
Eksperymentalny: Tegacorat Mid Dose

Tegacorat Treatment Group 2
Lek: Tegacorat

Oral solution
Eksperymentalny: Tegacorat High dose

Tegacorat Treatment Group 3
Lek: Tegacorat

Oral solution

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Stand-from-Supine (TTSTAND) Velocity
Ramy czasowe: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in TTSTAND velocity.
Baseline to Week 24
Extension Phase: Incidence of Adverse Events
Ramy czasowe: First dose through Week 96

Safety and Tolerability.
First dose through Week 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Core Phase: Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Ramy czasowe: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run (10MWR) velocity
Ramy czasowe: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Climb-4-Stairs (TTCLIMB) velocity
Ramy czasowe: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Incidence of Adverse Events
Ramy czasowe: First dose through Week 24

Safety and Tolerability.
First dose through Week 24
Extension Phase: Time to Treatment Discontinuation Due to Adverse Events
Ramy czasowe: Up to Week 96

Time to permanent discontinuation of study treatment due to an adverse event.
Up to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Weight and BMI Z-Scores
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in weight and body mass index (BMI) Z-scores.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Cushingoid Features
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in Cushingoid features.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Glucose Metabolism
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in fasting glucose and fasting serum insulin.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in PARS-III Score
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in Personal Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III) score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Mineral Density
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone mineral density assessed by dual-energy X-ray absorptiometry (DXA).
Baseline to Week 96
Extension Phase: Vertebral Fracture Assessment
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Assessment of vertebral fractures by lateral thoracolumbar spine X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Height Z-Score
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in height Z-score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Age
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone age assessed by left hand X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTSTAND Velocity
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in 10MWR Velocity
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTCLIMB Velocity
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in SV95C
Ramy czasowe: Baseline to Week 96

Change from baseline in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 96

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grünenthal GmbH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

9 listopada 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

4 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KF6019-02
  • 2026-526326-40-00 (Ctis)
  • U1111-1339-2419 (Inny identyfikator: Universal Trial Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Information available on the Grünenthal Group Web Site (https://www.grunenthal.com/science/clinical-trial-transparency/data-sharing) and according to the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) Data Sharing Principles

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj