Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy

27 октября 2026 г. обновлено: Grünenthal GmbH

A Randomized, Open-label Phase 2 Trial Consisting of a 24-Week Core Phase Followed by a 72-Week Extension Phase to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Tegacorat Oral Solution in Male Participants 4 to <7 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

This Phase 2 clinical trial will evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of tegacorat oral solution in male participants 4 to less than 7 years of age with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will be randomized to one of three tegacorat treatment groups during a 24-week Core Phase. Participants who complete the Core Phase will continue into a 72-week Extension Phase. The study will assess muscle function, ambulatory performance, safety outcomes, pharmacokinetics, pharmacodynamic biomarkers, and health-related quality of life over a total treatment period of up to 96 weeks.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

DMD is a severe, progressive neuromuscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in muscle degeneration and loss of function. Current standard-of-care glucocorticoid therapy may slow disease progression but is associated with significant long-term adverse effects. Tegacorat is a selective glucocorticoid receptor agonist and modulator (SEGRAM) that has demonstrated anti-inflammatory activity with reduced glucocorticoid receptor-mediated transactivation in clinical and nonclinical studies.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

36

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Grünenthal Clinical Trial Helpdesk
  • Номер телефона: +49 241 569 3223
  • Электронная почта: clinical-trials@grunenthal.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

INCLUSION CRITERIA:

  • Male participant aged ≥4 years and <7 years at randomization.
  • Clinically and genetically confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy.
  • Body weight between 13 kg and 35 kg at screening.
  • Able to walk independently without assistive devices.
  • Able to complete the TTSTAND assessment without assistance in less than 10 seconds.
  • Evidence of varicella immunity by serology or vaccination history.
  • Parent(s)/legal guardian(s) provide informed consent and participant assent as required.

EXCLUSION CRITERIA:

  • Moderate or severe renal impairment.
  • Moderate or severe hepatic impairment.
  • Clinically significant abnormal laboratory findings.
  • Chronic or latent infection that may increase study risk.
  • Acute illness that could affect safety.
  • Symptomatic cardiomyopathy.
  • Diabetes mellitus.
  • Severe behavioral, cognitive, or psychiatric disorders interfering with study participation.
  • Adrenal insufficiency.
  • Clinically significant ECG abnormalities.
  • Hypersensitivity to study intervention or its components.
  • Current or recent use of prohibited treatments or investigational products.
  • Prior exposure to delandistrogene moxeparvovec.
  • Participation in another clinical trial within the protocol-defined washout period.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Tegacorat Low dose

Tegacorat Treatment Group 1
Лекарство: Tegacorat

Oral solution
Экспериментальный: Tegacorat Mid Dose

Tegacorat Treatment Group 2
Лекарство: Tegacorat

Oral solution
Экспериментальный: Tegacorat High dose

Tegacorat Treatment Group 3
Лекарство: Tegacorat

Oral solution

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Stand-from-Supine (TTSTAND) Velocity
Временное ограничение: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in TTSTAND velocity.
Baseline to Week 24
Extension Phase: Incidence of Adverse Events
Временное ограничение: First dose through Week 96

Safety and Tolerability.
First dose through Week 96

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Core Phase: Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C)
Временное ограничение: Baseline to Week 24

Change from baseline to Week 24 in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run (10MWR) velocity
Временное ограничение: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Change From Baseline in Time-to-Climb-4-Stairs (TTCLIMB) velocity
Временное ограничение: Baseline to Week 24

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 24
Core Phase: Incidence of Adverse Events
Временное ограничение: First dose through Week 24

Safety and Tolerability.
First dose through Week 24
Extension Phase: Time to Treatment Discontinuation Due to Adverse Events
Временное ограничение: Up to Week 96

Time to permanent discontinuation of study treatment due to an adverse event.
Up to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Weight and BMI Z-Scores
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in weight and body mass index (BMI) Z-scores.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Cushingoid Features
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in Cushingoid features.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Glucose Metabolism
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in fasting glucose and fasting serum insulin.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in PARS-III Score
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in Personal Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III) score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Mineral Density
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone mineral density assessed by dual-energy X-ray absorptiometry (DXA).
Baseline to Week 96
Extension Phase: Vertebral Fracture Assessment
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Assessment of vertebral fractures by lateral thoracolumbar spine X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Height Z-Score
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in height Z-score.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in Bone Age
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in bone age assessed by left hand X-ray.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTSTAND Velocity
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in 10MWR Velocity
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in TTCLIMB Velocity
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change From Baseline in Functional Test Performance.
Baseline to Week 96
Extension Phase: Change From Baseline in SV95C
Временное ограничение: Baseline to Week 96

Change from baseline in SV95C measured using wearable sensor technology.
Baseline to Week 96

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Grünenthal GmbH

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

9 ноября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

4 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

4 января 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 ноября 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 ноября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KF6019-02
  • 2026-526326-40-00 (Ктис)
  • U1111-1339-2419 (Другой идентификатор: Universal Trial Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Information available on the Grünenthal Group Web Site (https://www.grunenthal.com/science/clinical-trial-transparency/data-sharing) and according to the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) Data Sharing Principles

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться