- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02885870
Combinaison d'IRM multiparamétrique et d'électrophysiologie pour le développement de nouveaux biomarqueurs dans les maladies de la moelle épinière (SPINE2)
La moelle épinière est un site commun de développement de plusieurs troubles neurologiques neurodégénératifs (amyotrophie spinale ou SMA, sclérose latérale amyotrophique ou SLA, amyotrophie spinale bulbaire liée à l'X ou SBMA). Dans des proportions différentes, ces maladies impliquent la perte axonale des gros funicules de la substance blanche spinale, leur démyélinisation et la perte des motoneurones de la corne ventrale ou motoneurones de la substance grise spinale. L'absence de biomarqueurs spécifiques de ces lésions rachidiennes macro et microscopiques, rend difficile le diagnostic différentiel et le suivi de ces maladies.
Les techniques d'exploration non invasive du système nerveux central humain, telles que l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et l'électrophysiologie, sont des outils potentiels pour extraire des biomarqueurs spécifiques des lésions vertébrales. Cependant, les techniques d'imagerie sont encore peu développées au niveau rachidien pour des raisons techniques (antennes spécifiques), anatomiques (taille de la moelle épinière, vertèbres) et physiologiques (mouvements cardio-respiratoires). Cependant, les avancées récentes dans le domaine de l'imagerie de la moelle épinière ont permis d'extraire des données quantitatives sur la perte neuronale, la dégénérescence axonale et la démyélinisation dans différentes pathologies rachidiennes qu'elles soient dégénératives (SLA ou SMA) ou traumatiques (SCI). Des corrélations ont été trouvées avec les données cliniques, et chez les patients SLA, les changements dans les paramètres IRM au fil du temps ont été parallèles à la détérioration fonctionnelle. Les techniques électrophysiologiques sont utilisées depuis longtemps, conduisant à une bonne connaissance de la neurophysiologie de la moelle épinière humaine. De plus, l'électrophysiologie fournit indirectement des données à l'échelle microscopique, renseignant sur l'excitabilité des réseaux de neurones spinaux et donnant une estimation de la quantité de neurones fonctionnels.
En combinant ces techniques pour l'investigation de la moelle épinière humaine in vivo, l'objectif est d'extraire de nouveaux biomarqueurs en utilisant comme modèles d'étude, les maladies de la moelle épinière affectant différentiellement la matière blanche et la matière grise (SMA, SBMA et ALS).
Dans un premier temps, de nouvelles méthodes d'IRM de diffusion et de modélisation seront réalisées chez des sujets sains pour évaluer la densité axonale et le diamètre des fibres de la substance blanche. L'imagerie anatomique T2 va mesurer les paramètres géométriques de la moelle épinière tels que sa surface et/ou son volume à un niveau vertébral donné. Grâce à l'imagerie, nous construirons via des méthodes de segmentation et de traitement d'images, un atlas de la moelle épinière qui permettra de localiser spatialement l'atrophie spinale chez les patients. A l'issue de cette phase de validation, une étude de patients sera menée à l'aide de ces nouvelles techniques d'IRM, en plus de celles déjà développées au laboratoire. L'apport de l'électrophysiologie sera d'évaluer plus précisément les dommages microscopiques. Les données quantitatives issues de l'imagerie et de l'électrophysiologie seront corrélées aux données cliniques afin d'extraire les biomarqueurs les plus pertinents.
Ce projet a donc un intérêt méthodologique en proposant le développement de nouvelles méthodes d'évaluation de la moelle épinière humaine, tant au niveau macro que microscopique. Ces méthodes s'appuient sur le développement des techniques développées au niveau rachidien et déjà applicables aux pathologies humaines. La combinaison originale de l'imagerie et de l'électrophysiologie permettra également d'approfondir l'analyse de la moelle épinière humaine, tant sur le plan anatomique que fonctionnel. Ce projet a une valeur clinique importante pour l'extraction de biomarqueurs dans des maladies où il existe un besoin non satisfait de diagnostic, de surveillance, de pronostic et d'évaluation de nouvelles thérapies.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- La Pitie Salpetrieres
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration
Patients atteints d'amyotrophie spinale :
- Faiblesse lentement progressive liée à l'implication pure des motoneurones inférieurs Patients atteints d'amyotrophie spinobulbaire liée à l'X
- Diagnostic confirmé par des tests génétiques (expansion des répétitions de trinucléotides CAG dans le gène du récepteur aux androgènes) Patients atteints de sclérose latérale amyotrophique
- SLA certaine ou probable selon les critères d'El Escorial - Pas d'atteinte bulbaire ou respiratoire empêchant le décubitus
Volontaires en bonne santé
- Sujets sans aucune affection neurologique ou de la colonne vertébrale - Sujets appariés pour le sexe et l'âge
Critère d'exclusion
- Sujets incapables de comprendre l'investigateur
- Les sujets non affiliés à la caisse nationale d'assurance maladie
- Contre-indications à l'imagerie par résonance
- Contre-indication à la stimulation magnétique transcrânienne
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Patient
Patient avec :
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L'IRM et l'électrophysiologie seront combinées afin d'évaluer la moelle épinière humaine, tant au niveau macro que microscopique.
Des biomarqueurs spécifiques de la dégénérescence de la substance blanche et grise seront développés et validés dans des pathologies affectant différentiellement la matière blanche et grise : amyotrophie spinale, amyotrophie spinale bulbaire liée à l'X et sclérose latérale amyotrophique
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Expérimental: Sujet sain
Sujet sans aucune affection neurologique ou de la colonne vertébrale Sujet apparié pour le sexe et l'âge avec le bras du patient
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L'IRM et l'électrophysiologie seront combinées afin d'évaluer la moelle épinière humaine, tant au niveau macro que microscopique.
Des biomarqueurs spécifiques de la dégénérescence de la substance blanche et grise seront développés et validés dans des pathologies affectant différentiellement la matière blanche et grise : amyotrophie spinale, amyotrophie spinale bulbaire liée à l'X et sclérose latérale amyotrophique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de l'IRM entre la consultation de référence et la visite de suivi
Délai: Au départ, 6 mois (patients atteints de sclérose latérale amyotrophique) ou 18 mois (patients atteints d'amyotrophie spinale et d'amyotrophie spinobulbaire liée à l'X)
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Évaluation de la moelle épinière humaine, aux niveaux macro et microscopique.
Biomarqueurs spécifiques de la dégénérescence de la matière blanche et grise.
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Au départ, 6 mois (patients atteints de sclérose latérale amyotrophique) ou 18 mois (patients atteints d'amyotrophie spinale et d'amyotrophie spinobulbaire liée à l'X)
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2015-A01164-45
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