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Peripheral Blood Versus Bone Marrow Plus Peripheral Blood Grafts for Haploidentical Transplantation in Severe Aplastic Anemia (PB-Graft Haplo)

15 septembre 2026 mis à jour par: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

A Randomized Controlled Trial Comparing Different Graft Sources for Haploidentical Transplantation in Aplastic Anemia

Severe aplastic anemia is a life-threatening bone marrow failure disorder. Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation has become an important curative treatment option for patients who do not have an HLA-matched sibling donor.

Traditionally, haploidentical transplantation for severe aplastic anemia uses a graft composed of granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells. However, bone marrow collection is invasive and may increase donor burden. Peripheral blood stem cell collection is simpler and less invasive, but it remains unclear whether using peripheral blood stem cells alone provides similar clinical outcomes without increasing the risk of graft-versus-host disease.

This multicenter, randomized, open-label, non-inferiority trial will compare granulocyte colony-stimulating factor-primed peripheral blood stem cells alone with granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells as graft sources for haploidentical transplantation in patients with severe or very severe aplastic anemia. Participants will be randomly assigned in a 1:1 ratio to either graft source group. The primary outcome is the cumulative incidence of grade II-IV acute graft-versus-host disease within 100 days after transplantation. Secondary outcomes include engraftment, chronic graft-versus-host disease, infections, immune reconstitution, survival, and donor safety.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

180

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100033
        • Recrutement
        • Peking University People's Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Patients with newly diagnosed or relapsed severe aplastic anemia (SAA) or very severe aplastic anemia (vSAA) according to the Camitta criteria.
  • SAA is defined as bone marrow cellularity <25% and at least two of the following peripheral blood criteria: absolute neutrophil count <0.5 × 10^9/L, platelet count <20 × 10^9/L, or reticulocyte count <20 × 10^9/L.
  • vSAA is defined as SAA with an absolute neutrophil count <0.2 × 10^9/L.
  • Age 18 to 40 years.
  • Availability of a haploidentical related donor.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0 to 2.
  • Adequate organ function, defined as follows:
  • Cardiac function: left ventricular ejection fraction ≥50% and no severe arrhythmia.
  • Hepatic function: total bilirubin ≤2 times the upper limit of normal and alanine aminotransferase/aspartate aminotransferase ≤3 times the upper limit of normal.
  • Renal function: creatinine clearance ≥60 mL/min.
  • No active infection.
  • For women of childbearing potential, a negative pregnancy test is required.
  • All patients must agree to use effective contraception during the study period.
  • Written informed consent provided by the patient or legal representative.

Exclusion Criteria:

  • Presence of hematologic malignancy or myelodysplastic syndrome-related chromosomal abnormalities, such as +8 or del(7q).
  • Prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation or prior organ transplantation.
  • Availability of an HLA-matched sibling donor.
  • Active uncontrolled infection, including unresolved invasive fungal disease, active tuberculosis, sepsis, or other uncontrolled infections.
  • Severe comorbidities, defined as a Hematopoietic Cell Transplantation-Comorbidity Index (HCT-CI) score ≥4, or uncontrolled autoimmune disease.
  • Donor-related contraindications, including donor age <12 years or >65 years, donor body mass index <18 or >35 kg/m², contraindications to anesthesia, or contraindications to bone marrow harvest.
  • Psychiatric illness that prevents cooperation with study procedures, or any condition considered by the investigator to make the patient unsuitable for study participation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: G-CSF-Primed Peripheral Blood Stem Cell Graft
Participants assigned to this arm will undergo haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed peripheral blood stem cells alone as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, and peripheral blood stem cells will be collected by apheresis. Participants will receive the protocol-specified conditioning regimen and graft-versus-host disease prophylaxis.
Procédure: G-CSF-Primed Peripheral Blood Stem Cell Graft
Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed peripheral blood stem cells alone as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, followed by peripheral blood stem cell collection by apheresis.
Expérimental: G-CSF-Primed Bone Marrow Plus Peripheral Blood Stem Cell Graft
Participants assigned to this arm will undergo haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, followed by bone marrow harvest and peripheral blood stem cell collection. Participants will receive the protocol-specified conditioning regimen and graft-versus-host disease prophylaxis.
Procédure: G-CSF-Primed Bone Marrow Plus Peripheral Blood Stem Cell Graft
Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, followed by bone marrow harvest and peripheral blood stem cell collection.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cumulative Incidence of Grade II-IV Acute Graft-Versus-Host Disease Within 100 Days After Transplantation
Délai: Up to 100 Days After Transplantation
The cumulative incidence of newly diagnosed or persistent grade II-IV acute graft-versus-host disease within 100 days after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation. Acute graft-versus-host disease will be graded according to the MAGIC criteria and assessed based on skin, gastrointestinal, and liver manifestations. Endpoint adjudication will be performed by an independent blinded endpoint review committee using medical records, photographs, endoscopy reports, and/or biopsy reports, as applicable.
Up to 100 Days After Transplantation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University People's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

15 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2026

Première publication (Réel)

5 juin 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2026PHB428-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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