Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Peripheral Blood Versus Bone Marrow Plus Peripheral Blood Grafts for Haploidentical Transplantation in Severe Aplastic Anemia (PB-Graft Haplo)

15 сентября 2026 г. обновлено: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

A Randomized Controlled Trial Comparing Different Graft Sources for Haploidentical Transplantation in Aplastic Anemia

Severe aplastic anemia is a life-threatening bone marrow failure disorder. Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation has become an important curative treatment option for patients who do not have an HLA-matched sibling donor.

Traditionally, haploidentical transplantation for severe aplastic anemia uses a graft composed of granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells. However, bone marrow collection is invasive and may increase donor burden. Peripheral blood stem cell collection is simpler and less invasive, but it remains unclear whether using peripheral blood stem cells alone provides similar clinical outcomes without increasing the risk of graft-versus-host disease.

This multicenter, randomized, open-label, non-inferiority trial will compare granulocyte colony-stimulating factor-primed peripheral blood stem cells alone with granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells as graft sources for haploidentical transplantation in patients with severe or very severe aplastic anemia. Participants will be randomly assigned in a 1:1 ratio to either graft source group. The primary outcome is the cumulative incidence of grade II-IV acute graft-versus-host disease within 100 days after transplantation. Secondary outcomes include engraftment, chronic graft-versus-host disease, infections, immune reconstitution, survival, and donor safety.

Обзор исследования

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

180

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100033
        • Рекрутинг
        • Peking University People's Hospital
        • Контакт:
          • Zhengli Xu
          • Номер телефона: 15652569255
          • Электронная почта: xuzhengli0202@163.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  • Patients with newly diagnosed or relapsed severe aplastic anemia (SAA) or very severe aplastic anemia (vSAA) according to the Camitta criteria.
  • SAA is defined as bone marrow cellularity <25% and at least two of the following peripheral blood criteria: absolute neutrophil count <0.5 × 10^9/L, platelet count <20 × 10^9/L, or reticulocyte count <20 × 10^9/L.
  • vSAA is defined as SAA with an absolute neutrophil count <0.2 × 10^9/L.
  • Age 18 to 40 years.
  • Availability of a haploidentical related donor.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0 to 2.
  • Adequate organ function, defined as follows:
  • Cardiac function: left ventricular ejection fraction ≥50% and no severe arrhythmia.
  • Hepatic function: total bilirubin ≤2 times the upper limit of normal and alanine aminotransferase/aspartate aminotransferase ≤3 times the upper limit of normal.
  • Renal function: creatinine clearance ≥60 mL/min.
  • No active infection.
  • For women of childbearing potential, a negative pregnancy test is required.
  • All patients must agree to use effective contraception during the study period.
  • Written informed consent provided by the patient or legal representative.

Exclusion Criteria:

  • Presence of hematologic malignancy or myelodysplastic syndrome-related chromosomal abnormalities, such as +8 or del(7q).
  • Prior allogeneic hematopoietic stem cell transplantation or prior organ transplantation.
  • Availability of an HLA-matched sibling donor.
  • Active uncontrolled infection, including unresolved invasive fungal disease, active tuberculosis, sepsis, or other uncontrolled infections.
  • Severe comorbidities, defined as a Hematopoietic Cell Transplantation-Comorbidity Index (HCT-CI) score ≥4, or uncontrolled autoimmune disease.
  • Donor-related contraindications, including donor age <12 years or >65 years, donor body mass index <18 or >35 kg/m², contraindications to anesthesia, or contraindications to bone marrow harvest.
  • Psychiatric illness that prevents cooperation with study procedures, or any condition considered by the investigator to make the patient unsuitable for study participation.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: G-CSF-Primed Peripheral Blood Stem Cell Graft
Participants assigned to this arm will undergo haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed peripheral blood stem cells alone as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, and peripheral blood stem cells will be collected by apheresis. Participants will receive the protocol-specified conditioning regimen and graft-versus-host disease prophylaxis.
Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed peripheral blood stem cells alone as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, followed by peripheral blood stem cell collection by apheresis.
Экспериментальный: G-CSF-Primed Bone Marrow Plus Peripheral Blood Stem Cell Graft
Participants assigned to this arm will undergo haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, followed by bone marrow harvest and peripheral blood stem cell collection. Participants will receive the protocol-specified conditioning regimen and graft-versus-host disease prophylaxis.
Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using granulocyte colony-stimulating factor-primed bone marrow plus peripheral blood stem cells as the graft source. Donors will receive granulocyte colony-stimulating factor mobilization, followed by bone marrow harvest and peripheral blood stem cell collection.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Cumulative Incidence of Grade II-IV Acute Graft-Versus-Host Disease Within 100 Days After Transplantation
Временное ограничение: Up to 100 Days After Transplantation
The cumulative incidence of newly diagnosed or persistent grade II-IV acute graft-versus-host disease within 100 days after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation. Acute graft-versus-host disease will be graded according to the MAGIC criteria and assessed based on skin, gastrointestinal, and liver manifestations. Endpoint adjudication will be performed by an independent blinded endpoint review committee using medical records, photographs, endoscopy reports, and/or biopsy reports, as applicable.
Up to 100 Days After Transplantation

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 июня 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июня 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться