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Multi-modular Chimeric Antigen Receptor T Cells tarGeting B7-H3 in Children, Teenage & Young Adult Sarcoma (MIGHTY)

3 août 2026 mis à jour par: University College, London

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The study will assess the feasibility of generating the ATIMP and administering hBRCA84D CAR T cells to patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The ATIMP for this study (hBRCA84D CAR T cells) are autologous T cells targeting B7-H3 in patients with r/r RMS, ES, or DSRCT.

Patients will undergo an unstimulated leucapheresis for the generation of the ATIMP which will take approximately 15 days to generate.

Patients will receive lymphodepleting (LD) chemotherapy with fludarabine administered over 4 days (Day -6 to Day -3) and cyclophosphamide administered over 2 days (Day -4 and Day-3).

Patients will be treated at one of three dose levels following LD chemotherapy as described above.

The study will evaluate the feasibility of generating the ATIMP, the safety of administering ATIMP, the tolerability of the ATIMP and how effectively the CAR T cells engraft, expand and persist following administration in patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Following infusion of the CAR T cells, patients will be monitored for between 2-4 weeks as an inpatient. Following discharge, patients will enter the interventional follow up phase and be followed up for 1 year. Patients will be seen at 6 weeks post infusion then 3 monthly until 1 year post CAR T cells infusion.

If patients relapse within the first-year post CAR T cell infusion, they will come off the interventional follow up and will be followed up annually until 15 years after the CAR T infusion.

After completing the 1-year interventional phase of the study, all patients, irrespective of whether they progressed or responded to treatment, will enter long term follow up until 15 years post CAR T infusion.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Karin Straathof

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: MIGHTY Trial Coordinator
  • Numéro de téléphone: +4420 7679 9852
  • E-mail: ctc.mighty@ucl.ac.uk

Lieux d'étude

      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
          • Olga Slater
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • University College London Hospital
        • Contact:
          • Sandra Strauss

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 1 and ≤ 24 years.
  2. Tissue diagnosis of RMS, ES or DSRCT
  3. Expression of B7-H3 in the tumour
  4. Relapsed or refractory disease after one or multiple lines of previous treatment.
  5. Measurable disease by cross sectional imaging. Patients with only bone marrow detectable disease (bone marrow aspirate or trephine) are NOT eligible for the study.
  6. At least 3 weeks or 5 half-lives, whichever is shorter, after treatment with agents on other early phase clinical trial.
  7. Performance status: Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10) score ≥ 50%.
  8. Creatinine ≤1.5 x Upper Limit of Normal (ULN) for age, if higher, an estimated (calculated) creatinine clearance must be ≥ 60 ml/min/1.73 m2.
  9. Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%
  10. Absolute lymphocyte count ≥ 0.25 x 109/L.
  11. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative pregnancy test and agree to comply with the pregnancy reporting requirements of the protocol (if applicable).
  12. Written informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Patients with only bone marrow detectable disease in the absence of measurable disease by cross sectional imaging.
  2. Patients with active, inoperative central nervous system (CNS) disease including leptomeningeal disease.
  3. Active hepatitis B, C or HIV infection.
  4. Inability to tolerate leukapheresis.
  5. Clinically significant systemic illness or medical condition (e.g., significant cardiac, pulmonary, hepatic or other organ dysfunction), that in the judgement of the investigator is likely to interfere with assessment of safety or efficacy of the investigational regimen and its requirements.
  6. Any contraindication to lymphodepletion or to the use of Cyclophosphamide or Fludarabine as per the local SmPC.
  7. Any contraindication to the use of Anticoagulant Citrate Dextrose Solution.
  8. Known allergy to albumin, EDTA or DMSO.
  9. Primary immunodeficiency or history of autoimmune disease (e.g., Crohn's, rheumatoid arthritis, systemic lupus) requiring systemic immunosuppression /systemic disease modifying agents within the last 2 years.
  10. Prior treatment with investigational or approved gene therapy or cell therapy products.
  11. Life expectancy <3 months.
  12. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cells infusion.
  13. Women who are pregnant or breastfeeding.
  14. Patients who have received any live vaccine in the six weeks prior to planned lymphodepletion

Exclusion criteria for the ATIMP infusion:

  1. Uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection. Previously diagnosed infection for which the patient continues to receive antimicrobial therapy is permitted if responding to treatment and clinically stable at the time of scheduled hBRCA84D CAR T cell infusion.
  2. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cell infusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: hBRCA84D CAR T cells
Treatment with hBRCA84D CAR T cells
The hBRCA84D CAR T cells target B7-H3 positive cells.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité de l'administration de l'ATIMP
Délai: 28 jours
Incidence de la toxicité de grade 3 à 5 liée de manière causale à l'ATIMP, en particulier le syndrome de libération de cytokines sévère et la neurotoxicité sévère.
28 jours
Nombre de produits thérapeutiques générés et nombre d'ATIMP infusés après une fabrication réussie
Délai: 28 jours
Faisabilité de la génération de l'ATIMP telle qu'évaluée par le nombre de produits thérapeutiques générés et le nombre d'ATIMP infusés après une fabrication réussie.
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (PFS)
Délai: 1 an
Survie sans progression (SSP) après l'administration intraveineuse d'ATIMP
1 an
Temps de progression (TTP)
Délai: 1 an
Temps jusqu'à progression (TTP) après l'administration intraveineuse d'ATIMP
1 an
La survie globale
Délai: 1 an
Survie globale après l'administration intraveineuse d'ATIMP
1 an
Objective response rate
Délai: 1 year
Based on cross-sectional imaging after the ATIMP intravenous administration
1 year

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juillet 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2042

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 août 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2026

Première publication (Réel)

7 août 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • UCL/150859

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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