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Multi-modular Chimeric Antigen Receptor T Cells tarGeting B7-H3 in Children, Teenage & Young Adult Sarcoma (MIGHTY)

3 de agosto de 2026 actualizado por: University College, London

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The study will assess the feasibility of generating the ATIMP and administering hBRCA84D CAR T cells to patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The ATIMP for this study (hBRCA84D CAR T cells) are autologous T cells targeting B7-H3 in patients with r/r RMS, ES, or DSRCT.

Patients will undergo an unstimulated leucapheresis for the generation of the ATIMP which will take approximately 15 days to generate.

Patients will receive lymphodepleting (LD) chemotherapy with fludarabine administered over 4 days (Day -6 to Day -3) and cyclophosphamide administered over 2 days (Day -4 and Day-3).

Patients will be treated at one of three dose levels following LD chemotherapy as described above.

The study will evaluate the feasibility of generating the ATIMP, the safety of administering ATIMP, the tolerability of the ATIMP and how effectively the CAR T cells engraft, expand and persist following administration in patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Following infusion of the CAR T cells, patients will be monitored for between 2-4 weeks as an inpatient. Following discharge, patients will enter the interventional follow up phase and be followed up for 1 year. Patients will be seen at 6 weeks post infusion then 3 monthly until 1 year post CAR T cells infusion.

If patients relapse within the first-year post CAR T cell infusion, they will come off the interventional follow up and will be followed up annually until 15 years after the CAR T infusion.

After completing the 1-year interventional phase of the study, all patients, irrespective of whether they progressed or responded to treatment, will enter long term follow up until 15 years post CAR T infusion.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Karin Straathof

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: MIGHTY Trial Coordinator
  • Número de teléfono: +4420 7679 9852
  • Correo electrónico: ctc.mighty@ucl.ac.uk

Ubicaciones de estudio

      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
          • Olga Slater
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • University College London Hospital
        • Contacto:
          • Sandra Strauss

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 1 and ≤ 24 years.
  2. Tissue diagnosis of RMS, ES or DSRCT
  3. Expression of B7-H3 in the tumour
  4. Relapsed or refractory disease after one or multiple lines of previous treatment.
  5. Measurable disease by cross sectional imaging. Patients with only bone marrow detectable disease (bone marrow aspirate or trephine) are NOT eligible for the study.
  6. At least 3 weeks or 5 half-lives, whichever is shorter, after treatment with agents on other early phase clinical trial.
  7. Performance status: Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10) score ≥ 50%.
  8. Creatinine ≤1.5 x Upper Limit of Normal (ULN) for age, if higher, an estimated (calculated) creatinine clearance must be ≥ 60 ml/min/1.73 m2.
  9. Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%
  10. Absolute lymphocyte count ≥ 0.25 x 109/L.
  11. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative pregnancy test and agree to comply with the pregnancy reporting requirements of the protocol (if applicable).
  12. Written informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Patients with only bone marrow detectable disease in the absence of measurable disease by cross sectional imaging.
  2. Patients with active, inoperative central nervous system (CNS) disease including leptomeningeal disease.
  3. Active hepatitis B, C or HIV infection.
  4. Inability to tolerate leukapheresis.
  5. Clinically significant systemic illness or medical condition (e.g., significant cardiac, pulmonary, hepatic or other organ dysfunction), that in the judgement of the investigator is likely to interfere with assessment of safety or efficacy of the investigational regimen and its requirements.
  6. Any contraindication to lymphodepletion or to the use of Cyclophosphamide or Fludarabine as per the local SmPC.
  7. Any contraindication to the use of Anticoagulant Citrate Dextrose Solution.
  8. Known allergy to albumin, EDTA or DMSO.
  9. Primary immunodeficiency or history of autoimmune disease (e.g., Crohn's, rheumatoid arthritis, systemic lupus) requiring systemic immunosuppression /systemic disease modifying agents within the last 2 years.
  10. Prior treatment with investigational or approved gene therapy or cell therapy products.
  11. Life expectancy <3 months.
  12. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cells infusion.
  13. Women who are pregnant or breastfeeding.
  14. Patients who have received any live vaccine in the six weeks prior to planned lymphodepletion

Exclusion criteria for the ATIMP infusion:

  1. Uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection. Previously diagnosed infection for which the patient continues to receive antimicrobial therapy is permitted if responding to treatment and clinically stable at the time of scheduled hBRCA84D CAR T cell infusion.
  2. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cell infusion.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: hBRCA84D CAR T cells
Treatment with hBRCA84D CAR T cells
The hBRCA84D CAR T cells target B7-H3 positive cells.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de administrar el ATIMP
Periodo de tiempo: 28 días
Incidencia de toxicidad de grado 3-5 relacionada causalmente con el ATIMP, particularmente síndrome de liberación de citocinas grave y neurotoxicidad grave.
28 días
Número de productos terapéuticos generados y número de ATIMP infundidos después de una fabricación exitosa
Periodo de tiempo: 28 dias
Viabilidad de generación de ATIMP evaluada por la cantidad de productos terapéuticos generados y la cantidad de ATIMP infundidos después de una fabricación exitosa.
28 dias

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 1 año
Supervivencia libre de progresión (PFS) después de la administración intravenosa de ATIMP
1 año
Tiempo hasta la progresión (TTP)
Periodo de tiempo: 1 año
Tiempo hasta la progresión (TTP) después de la administración intravenosa de ATIMP
1 año
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 año
Supervivencia global tras la administración intravenosa de ATIMP
1 año
Objective response rate
Periodo de tiempo: 1 year
Based on cross-sectional imaging after the ATIMP intravenous administration
1 year

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de julio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2042

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de agosto de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

7 de agosto de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • UCL/150859

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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