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Multi-modular Chimeric Antigen Receptor T Cells tarGeting B7-H3 in Children, Teenage & Young Adult Sarcoma (MIGHTY)

3. August 2026 aktualisiert von: University College, London

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The study will assess the feasibility of generating the ATIMP and administering hBRCA84D CAR T cells to patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The ATIMP for this study (hBRCA84D CAR T cells) are autologous T cells targeting B7-H3 in patients with r/r RMS, ES, or DSRCT.

Patients will undergo an unstimulated leucapheresis for the generation of the ATIMP which will take approximately 15 days to generate.

Patients will receive lymphodepleting (LD) chemotherapy with fludarabine administered over 4 days (Day -6 to Day -3) and cyclophosphamide administered over 2 days (Day -4 and Day-3).

Patients will be treated at one of three dose levels following LD chemotherapy as described above.

The study will evaluate the feasibility of generating the ATIMP, the safety of administering ATIMP, the tolerability of the ATIMP and how effectively the CAR T cells engraft, expand and persist following administration in patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Following infusion of the CAR T cells, patients will be monitored for between 2-4 weeks as an inpatient. Following discharge, patients will enter the interventional follow up phase and be followed up for 1 year. Patients will be seen at 6 weeks post infusion then 3 monthly until 1 year post CAR T cells infusion.

If patients relapse within the first-year post CAR T cell infusion, they will come off the interventional follow up and will be followed up annually until 15 years after the CAR T infusion.

After completing the 1-year interventional phase of the study, all patients, irrespective of whether they progressed or responded to treatment, will enter long term follow up until 15 years post CAR T infusion.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Karin Straathof

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
          • Olga Slater
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • University College London Hospital
        • Kontakt:
          • Sandra Strauss

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 1 and ≤ 24 years.
  2. Tissue diagnosis of RMS, ES or DSRCT
  3. Expression of B7-H3 in the tumour
  4. Relapsed or refractory disease after one or multiple lines of previous treatment.
  5. Measurable disease by cross sectional imaging. Patients with only bone marrow detectable disease (bone marrow aspirate or trephine) are NOT eligible for the study.
  6. At least 3 weeks or 5 half-lives, whichever is shorter, after treatment with agents on other early phase clinical trial.
  7. Performance status: Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10) score ≥ 50%.
  8. Creatinine ≤1.5 x Upper Limit of Normal (ULN) for age, if higher, an estimated (calculated) creatinine clearance must be ≥ 60 ml/min/1.73 m2.
  9. Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%
  10. Absolute lymphocyte count ≥ 0.25 x 109/L.
  11. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative pregnancy test and agree to comply with the pregnancy reporting requirements of the protocol (if applicable).
  12. Written informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Patients with only bone marrow detectable disease in the absence of measurable disease by cross sectional imaging.
  2. Patients with active, inoperative central nervous system (CNS) disease including leptomeningeal disease.
  3. Active hepatitis B, C or HIV infection.
  4. Inability to tolerate leukapheresis.
  5. Clinically significant systemic illness or medical condition (e.g., significant cardiac, pulmonary, hepatic or other organ dysfunction), that in the judgement of the investigator is likely to interfere with assessment of safety or efficacy of the investigational regimen and its requirements.
  6. Any contraindication to lymphodepletion or to the use of Cyclophosphamide or Fludarabine as per the local SmPC.
  7. Any contraindication to the use of Anticoagulant Citrate Dextrose Solution.
  8. Known allergy to albumin, EDTA or DMSO.
  9. Primary immunodeficiency or history of autoimmune disease (e.g., Crohn's, rheumatoid arthritis, systemic lupus) requiring systemic immunosuppression /systemic disease modifying agents within the last 2 years.
  10. Prior treatment with investigational or approved gene therapy or cell therapy products.
  11. Life expectancy <3 months.
  12. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cells infusion.
  13. Women who are pregnant or breastfeeding.
  14. Patients who have received any live vaccine in the six weeks prior to planned lymphodepletion

Exclusion criteria for the ATIMP infusion:

  1. Uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection. Previously diagnosed infection for which the patient continues to receive antimicrobial therapy is permitted if responding to treatment and clinically stable at the time of scheduled hBRCA84D CAR T cell infusion.
  2. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cell infusion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: hBRCA84D CAR T cells
Treatment with hBRCA84D CAR T cells
The hBRCA84D CAR T cells target B7-H3 positive cells.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit bei der Verabreichung des ATIMP
Zeitfenster: 28 Tage
Inzidenz von Toxizität 3. bis 5. Grades, die ursächlich mit dem ATIMP zusammenhängt, insbesondere schweres Zytokinfreisetzungssyndrom und schwere Neurotoxizität.
28 Tage
Anzahl der erzeugten therapeutischen Produkte und Anzahl der nach erfolgreicher Herstellung infundierten ATIMPs
Zeitfenster: 28 Tage
Machbarkeit der Generierung des ATIMP, bewertet anhand der Anzahl der erzeugten therapeutischen Produkte und der Anzahl der nach erfolgreicher Herstellung infundierten ATIMPs.
28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: 1 Jahr
Progressionsfreies Überleben (PFS) nach intravenöser ATIMP-Verabreichung
1 Jahr
Zeit bis zum Fortschritt (TTP)
Zeitfenster: 1 Jahr
Zeit bis zur Progression (TTP) nach der intravenösen ATIMP-Verabreichung
1 Jahr
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr
Gesamtüberleben nach der intravenösen ATIMP-Verabreichung
1 Jahr
Objective response rate
Zeitfenster: 1 year
Based on cross-sectional imaging after the ATIMP intravenous administration
1 year

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2042

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. August 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • UCL/150859

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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