Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Long-term Safety of Eplontersen Treated aTTR Patients and in Liver Transplant and Severely Hepatic Impaired Subpopulations (sTTRing)

2026. szeptember 11. frissítette: AstraZeneca

Post-Authorisation Safety Study: A Cohort Event Monitoring Study to Characterise the Use of Eplontersen in Patients With Prior Liver Transplant and Pre-existing Severe Hepatic Impairment and to Assess Long-term Safety Among All New Users of Eplontersen (sTTRing)

The aim of this observational cohort study is to characterise use of eplontersen in patients with prior liver transplant or with pre-existing severe hepatic impairment, as well as to assess long-term safety among all new users of eplontersen; all are areas of missing information

Primary objectives are:

  1. To describe demographic and clinical characteristics of patients at eplontersen initiation, including the prevalence of prior liver transplant (overall and by reason for liver transplant), and the prevalence of severe hepatic impairment; and to describe patients in these subgroups (prior liver transplant, severe hepatic impairment).
  2. To describe long-term safety in patients who initiate eplontersen treatment, including onset of new clinical events, abnormal laboratory values and serious adverse events.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Study D8450R00003 enrolls adults (≥18 years) with a confirmed ATTR diagnosis at the time of informed consent. The sTTRing study will represent a subset of D8450R00003 participants who consent to secondary research use of their data and who initiated eplontersen treatment within 1 year prior to enrollment in D8450R00003. For comparative analyses, patients not exposed to eplontersen who initiated alternative ATTR therapies during the D8450R00003 observation period will also be included.

sTTRing data collection will begin in Q3 2026 and conclude in Q1 2032. Interim analyses will be reported annually from Q3 2027 through Q3 2031, with a final report submitted in Q1 2033.

The primary endpoints supporting the primary study objective are: (1) the prevalence of patients with a history of liver transplantation, categorized by reason for liver transplant, and (2) the prevalence of severe hepatic impairment. Safety outcomes will be summarized by incidence risk and event rates across prespecified time intervals (e.g., 0-6 months and from 7 months to the end of available follow-up) and over the full duration of follow-up. These summaries will be included in interim reports as part of both primary and secondary objectives.

Cohort Event Monitoring will be used to identify safety events requiring further characterization. When more than 10 events are observed for a given outcome, cumulative hazard rates will be estimated. To optimize sample size, comparative analyses will be conducted, where feasible, at the final analysis and presented in the final report.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

320

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • Research Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Toborzás
        • Research Site
  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Toborzás
        • Research Site
  • Németország
      • Hanover, Németország
        • Toborzás
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Majadahonda, Spanyolország
        • Toborzás
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

The D8450R00003 study cohort includes individuals with confirmed diagnosis of ATTR, aged ≥18 years at the time of providing the informed consent. The sTTRing study population will be a subset of the D8450R00003 cohort who meet the additional criteria below.

Leírás

Inclusion Criteria:

  1. D8450R00003 participants who consented to have their data used for future related research studies.
  2. D8450R00003 participants who initiated eplontersen treatment up to 1-year prior to enrolment into D8450R00003 study observation period, irrespective of ATTR phenotype or genotype. For the comparative analyses, patients unexposed to eplontersen treatment and who initiated another ATTR treatment during D8450R00003 study observation period will be included

Exclusion Criteria:

  1. Patients with exposure to eplontersen more than 1-year prior to enrolment into D8450R00003 study.
  2. Patients who participated in an interventional ATTR study in the 12-months prior to enrolment into D8450R00003 study.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Eplontersen users
D8450R00003 population of new and prior eplontersen users (including prior liver transplant and severe hepatic impairment subpopulations)
Egyéb: None ( observational study )
Not applicable this is observational study no intervention is planned.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Demographic and clinical characteristics of eplontersen users, including the prevalence of prior liver transplant and severe hepatic impairment
Időkeret: Quarter 2 2026- Quarter 1 2032
  1. Prevalence of liver transplant prior to eplontersen initiation (overall by reason for liver transplant),
  2. Prevalence of severe hepatic impairment prior to eplontersen initiation These will be summarised as prevalence proportion and 95% CI. Secondary outcomes: Demographic characteristics (e.g. age, sex), general health factors (e.g. BMI), indication related characteristics (e.g. ATTR diagnoses dates and duration since first diagnosis, type, severity), prior and concomitant medications (as part of standard care of ATTR at eplontersen initiation), pre-existing and concurrent relevant morbidities will be described using descriptive statistics of counts, proportions and/or distribution characteristics (mean (SD), median (range)).
Quarter 2 2026- Quarter 1 2032
Long term safety with patients who initiated eplonersen treatment
Időkeret: Quarter 2 2026- Quarter 1 2032

Onset of new clinical events, abnormal laboratory values, serious adverse events will be analysed as follows:

a) Counts and frequency of first events and total number of events, incidence rate and incidence risk of events per time periods (e.g., 0-6, 7-end of follow-up available at time of reporting). b) Cohort event monitoring analysis including a. Incidence densities per 6 months (in the first year) or 12-months (after one year) intervals will be estimated. b. Differences in incidence densities per 6 or 12months intervals c. Nelson-Aalen estimator of cumulative hazard rate function over time. c) For SAEs, qualitative case reports of clinical course and patients' characteristics and comorbidities will be provided.

These outcomes are all relative to primary objective 2 of study and are all relative to the same outcome measure.
Quarter 2 2026- Quarter 1 2032

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eplontersen treatment use
Időkeret: Quarter 2 2026- Quarter 1 2032
To describe eplontersen treatment use, including duration of treatment and reasons for discontinuation (overall, in patients with prior liver transplant, in patients with pre-existing severe hepatic impairment). These outcomes are all relative to secondary objective 1 of the study which is to describe "eplontersen treatment use".
Quarter 2 2026- Quarter 1 2032
Long-term safety in patients who initiate eplontersen treatment by subgroups
Időkeret: Quarter 2 2026- Quarter 1 2032
Same as primary objective 2, separately in i) patients with prior liver transplant and ii) patients with pre-existing severe hepatic impairment. These outcomes are relative to primary objective 2 of the study and to the same outcome measure, i.e. "long-term safety in patients who initiated eplontersen treatment". This is a long-term safety study without a prespecified adverse event of interest; therefore, all safety events are in scope, as defined in the protocol: all serious adverse events identified; other adverse events, including any new diagnosis reported as a co-morbidity, new sign or symptom, or new abnormal laboratory value within 115 days of last eplontersen dose. To support systematic and comprehensive listing of all AEs, clinical data in D8450R00003, in addition to serious adverse events, will be coded using MedDRA. Clinical data that cannot be mapped to MedDRA will also be considered.
Quarter 2 2026- Quarter 1 2032

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AstraZeneca

Együttműködők

ICON Clinical Research

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. január 29.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. január 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. május 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 11.

Első közzététel (Tényleges)

2026. június 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D8450R00022

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel