Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

An Experimental Study of Belzutifan Impact on Catecholamine Metabolism

2026. június 29. frissítette: Ruth Casey, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

An Experimental Pilot Study to Investigate Changes in Catecholamine Synthesis and Metabolism in Patients With Molecularly Profiled Phaeochromocytoma and Paraganglioma Taking Belzutifan

To investigate the impact of a medication called Belzutifan on the production and subsequent metabolism of adrenaline and noradrenaline collectively termed 'catecholamines'. The study aims to identify changes in the production and metabolism of catecholamines by measuring the substance which starts the chain of catecholamine metabolism called tyrosine in patients before, during and after 5 days of taking Belzutifan 120mg daily.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

This is a single centre, single arm, pilot interventional study aimed at identifying alterations in catecholamine synthesis and metabolism in 12 patients taking Belzutifan 120mg daily for five days. As this is a pilot and experimental study of a rare disease, sample size was not calculated. A study recruitment target of 12 patients was established based on the annual incidence of patients with catecholamine secreting PPGL attending our national referral centre.

There is an estimated annual incidence of 100-150 patients across all of England and an annual incidence of 15-20 patients attending Cambridge University Hospital per year.

The study protocol is 14 days. All patients will be recruited by the PI after informed consent and review of the study inclusion and exclusion criteria.

Germline genetic results performed as part of routine clinical care will be recorded for all patients. For those patients with negative germline genetic test results, tumour sequencing of available tissue or tumour tissue later removed (after the end of the study protocol) during surgery will be performed to investigate for somatic variants (genetic changes unique to the tumour cells) in specific genes which may influence how Belzutifan impacts catecholamine synthesis and metabolism.

The study protocol is 14 days including five days of intervention with Belzutifan 120mg daily for all patients. Baseline plasma tyrosine and plasma metanephrines will be performed on all patients (day 0) and at several time points after starting Belzutifan 120mg daily to examine for alterations in catecholamine metabolism. Recruited patients will attend daily for seven days and again on day 10 and day 14 and will be reviewed by the PI.

Plasma tyrosine and metanephrines will be performed using specific published research methods (liquid chromatography mass spectroscopy) and a percentage reduction in catecholamine metabolites and a percentage increase in tyrosine will be calculated for every patient at the end of the 14-day protocol.

Safety measures will include monitoring of full blood count, liver function tests and by measuring blood pressure and heart rate at baseline and at day 1-7, day 10 and day 14 in all patients recruited to the study.

Any changes in blood pressure during the study protocol will be reviewed by the PI and all changes to existing medications will be performed by the PI and recorded.

All recruited patients will be interviewed daily from day 0 to day 7 and again on day 10 and day 14 and all symptoms reported will be recorded by the PI.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: August Palma Senior Research Nurse - Endocrinology
  • Telefonszám: 01223 217 848
  • E-mail: august.palma@nhs.net

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Toborzás
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Adult patients > 18 years
  • Patients must have a biochemically confirmed diagnosis of a phaeochromocytoma or paraganglioma using plasma metanephrines or 24- hour urinary metanephrines and plasma or urinary metanephrines should be at least 1.5 times the upper limit of the normal reference range.
  • Female patients of child-bearing potential must have a negative serum pregnancy test result within 3 days before first administration of study drug
  • Able to provide informed consent

Exclusion Criteria:

  • Has hypoxia, or requires intermittent supplemental oxygen, or requires chronic supplemental oxygen.
  • Has clinically significant cardiac disease, including unstable angina, acute myocardial infarction, percutaneous transluminal coronary angioplasty (PTCA), or coronary artery bypass graft surgery (CABG) ≤6 months from Day 1 of study drug administration, or New York Heart Association Class III or IV congestive heart failure. Medically controlled arrhythmia stable on medication is permitted.
  • Has a co-existing malignancy (in addition to PPGL)
  • Has a Hb < 100g/dL
  • Is on medications which may interfere with belzutifan pharmacokinetics and that cannot be stopped for the duration of the study and for 7 days after the study period (everolimus, omeprazole, esomeprazole, Fluconazole, fluoxetine, Voriconazole, Sirolimus)
  • Has a known diagnosis of HIV, hepatitis B or hepatitis C

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Intervention
For 14 day study protocol, including five days of intervention with Belzutifan
Drog: Belzutifan
Belzutifan 120mg daily for 5 days

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tyrosine measurements
Időkeret: Baseline, day 5 and day 14
The quantitative change in the amino acid tyrosine from baseline to the end of the study intervention (day 5) and to the end of the study (day 14).
Baseline, day 5 and day 14

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plasma metanephrine measurements
Időkeret: Baseline, day 5 and day 15
Quantitative changes in serial plasma metanephrines measured at baseline, at the end of the study intervention (day 5) and at the end of the study (day 14).
Baseline, day 5 and day 15

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Együttműködők

University of Cambridge

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ruth T Casey, MD PhD, Cambridge University Hospital and University of Cambridge

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. június 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 29.

Első közzététel (Tényleges)

2026. július 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A097464
  • REC reference: 25/PR/1644 (Egyéb azonosító: London - Camden & Kings Cross Research Ethics Committee)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel