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血漿療法感受性aHUSの青年患者を対象としたエクリズマブの非盲検対照試験 (aHUS)

2015年6月30日 更新者：Alexion

血漿療法感受性の非定型溶血性尿毒症症候群（AHUS）の青年患者を対象としたエクリズマブの非盲検多施設対照臨床試験

この研究の目的は、エクリズマブが血漿療法感受性の非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の青年患者の治療において安全かつ有効であるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

5

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Exeter、イギリス
      • Glasgow、イギリス
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16147
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン、14186
  • ドイツ
      • Hannover、ドイツ、30625
  • フランス
      • Bois-Guillaume、フランス、76230
      • Bordeaux、フランス、33076
      • Lyon、フランス、69437
      • Nantes、フランス、44093
      • Paris、フランス、75743
      • Starsbourg、フランス、67091

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）と診断された、体重40kg以上の12歳から18歳までの男性または女性の患者。
  2. 患者は、aHUS のために PT を受けている必要があり、IP の最初の投与前の少なくとも 8 週間、2 週間ごとに 1 回以上の PT 治療を受け、週に 3 回以下の PT 治療（頻度は変更しない）を受けることが観察されなければなりません。
  3. PT 前の血小板数ベースライン設定値 (適格な PT エピソードの前の数時間に収集) は、スクリーニング時および観察期間中に収集された PT 前の血小板数の平均の 75% 以内です。
  4. 既知の補体調節タンパク質の遺伝子異常。
  5. スクリーニング時または現在のaHUSエピソードの開始時の乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）レベルはULN以上でした。 スクリーニング時に LDH が正常であれば、ハプトグロビン、分裂赤血球などの進行中の溶血を示す他のマーカーを評価し、スポンサーと話し合う必要があります。
  6. クレアチニンレベルが年齢に対してULN以上。
  7. 妊娠の可能性のある女性患者は、追跡調査期間およびエクリズマブ治療中止後最大5か月間を含む研究期間全体を通じて、効果的で信頼性があり、医学的に承認された避妊法を実践していなければなりません。
  8. 患者の両親/法定後見人は書面によるインフォームド・コンセントを与える意思と能力がなければならず、患者も書面によるインフォームド・コンセントを与える意思がなければなりません（治験審査委員会/IEC の判断に従って該当する場合）。
  9. 学習手順に従う能力と意欲がある。

除外基準:

  1. 歴史的観察（血漿療法の開始前）から、または中央検査機関によるスクリーニング訪問時に検査されたTTP（ADAMTS-13活性<5%として定義）。
  2. スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍。
  3. 典型的なHUS（志賀毒素+）。
  4. 既知の HIV 感染。
  5. 薬物暴露に関連した HUS を特定。
  6. 感染症関連の HUS。
  7. 骨髄移植に関連する HUS。
  8. HUS はビタミン B12 欠乏症に関連しています。
  9. 敗血症と確定診断された患者。
  10. 治験責任医師の意見では、aHUSの正確な診断を混乱させる、またはaHUS疾患の管理能力を妨げる、活動性かつ未治療の全身性細菌感染症の存在または疑い。
  11. 妊娠中または授乳中。
  12. 未解決の髄膜炎菌性疾患。
  13. 既知の全身性エリテマトーデス（SLE）または抗リン脂質抗体陽性または症候群。
  14. 研究者が、研究に参加することによって患者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性があると判断した医学的または心理的状態。
  15. 過去にエクリズマブによる治療を受けた患者。
  16. -スクリーニング来院後8週間以内にIVIgを受けるか、12週間以内にリツキシマブ療法を受ける患者。
  17. ステロイド、mTOR 阻害剤、タクロリムスなどの他の免疫抑制療法を受けている患者は、次の場合を除き除外されます。[1] 確立された移植後の拒絶反応抑制療法の一部、[2] 患者が免疫抑制療法を必要とする抗 CFH 抗体を確認している、および [3]このような薬剤の用量は、スクリーニング期間の少なくとも4週間前および観察期間を通じて変更されていない、または[4]患者が移植直後に急性aHUS再発を経験している。
  18. -赤血球刺激剤（ESA）の投与を受けている患者。ただし、スクリーニング期間の少なくとも4週間前にすでに安定用量を投与しているか、またはESA療法の最後の投与から少なくとも2週間の休薬期間を設けている場合を除く。
  19. 他の治験薬治験への参加、またはスクリーニングの4週間前から始まり治験全体を通じて他の治験薬、器具、または手順への曝露。
  20. エクリズマブ、マウスタンパク質、または賦形剤のいずれかに対する過敏症。
  21. 体重が40kg未満の12歳から18歳までの患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エクリズマブ
薬：エクリズマブ
すべての患者は、以下の投与スケジュールで非盲検のエクリズマブを静脈内投与された。維持用量 - 2 週間ごとに 1200 mg。 エクリズマブ治療期間中に血漿交換または注入を受けた患者は、血漿注入の 1 時間前または各血漿交換の完了後 1 時間以内に 600 mg の追加用量を受け取りました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TMA イベントフリー状態の患者の割合
時間枠：26週まで
TMA イベントフリー状態は、少なくとも 12 週間 [1] 血小板数が PT 前のベースライン設定値から 25% を超えて減少していないことと定義されます。 [2] 患者がエクリズマブを受けている間の PT、および [3] 新しい透析。
26週まで
血液学的に正常化した患者の割合
時間枠：26週まで
血液学的正常化は、血小板数と乳酸脱水素酵素 (LDH) の両方の正常化が、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回連続して測定されることとして定義されました。
26週まで
TMA完全奏効患者の割合
時間枠：26週まで
ベースラインから 26 週間のエクリズマブ治療までに完全な TMA 反応を達成した患者の割合が決定されました。 完全なTMA応答は、血液学的正常化と腎機能の改善（（血清クレアチニンのベースラインから25％以上の減少）として定義され、少なくとも4週間にわたって2回の連続測定で維持されたものとして定義されました。
26週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TMA介入率
時間枠：26週まで
PE/PI のエクリズマブ治療期間 (ベースラインから 26 週間まで) および新規のエクリズマブ投与後 15 日目から 26 週間までの TMA 介入率 (# PE/PI および # 透析イベント/患者/日)透析イベントは、エクリズマブ治療前の期間中のTMA介入率と比較されました。
26週まで
ベースラインから 26 週までの血小板数の変化
時間枠：ベースラインから26週まで
ベースラインから26週まで
血小板数が正常化した患者の割合
時間枠：26週まで
血小板数の正規化は、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回の連続した測定で 150 x 10^9/L 以上であると観察された血小板数として定義されました。
26週まで
TMA イベントフリー状態の患者の割合
時間枠：試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
TMA イベントフリー状態は、少なくとも 12 週間 [1] 血小板数が PT 前のベースライン設定値から 25% を超えて減少していないことと定義されます。 [2] 患者がエクリズマブを受けている間の PT、および [3] 新しい透析。
試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
血液学的に正常化した患者の割合
時間枠：試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
血液学的正常化は、血小板数と乳酸脱水素酵素 (LDH) の両方の正常化が、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回連続して測定されることとして定義されました。
試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
TMA完全奏効患者の割合
時間枠：試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
エクリズマブを使用して、ベースラインから研究終了まで完全なTMA応答を達成した患者の割合が決定されました。 完全なTMA応答は、血液学的正常化と腎機能の改善（（血清クレアチニンのベースラインから25％以上の減少）として定義され、少なくとも4週間にわたって2回の連続測定で維持されたものとして定義されました。
試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
TMA介入率
時間枠：試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
PE / PIのエクリズマブ治療期間（ベースラインから研究終了まで）および（最初のエクリズマブ投与後15日目から研究終了まで）のTMA介入率（PE / PIおよび透析イベント数/患者/日）新しい透析イベントについては、エクリズマブ治療前の期間中のTMA介入率と比較されました。
試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
血小板数のベースラインから 156 週への変化
時間枠：ベースラインから 156 週まで
ベースラインから 156 週まで
血小板数が正常化した患者の割合
時間枠：試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
血小板数の正規化は、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回の連続した測定で 150 x 10^9/L 以上であることが観察された血小板数として定義されました。特定されていません。
試験終了まで、曝露の中央値 156 週間
薬物動態 (PK) および薬力学 (PD);最小および最大血中濃度
時間枠：4 週間の導入期、その後 5 週目から 26 週間以上の維持期。
4 週間の導入期、その後 5 週目から 26 週間以上の維持期。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年7月1日

一次修了 (実際)

2010年10月1日

研究の完了 (実際)

2013年12月1日

試験登録日

最初に提出

2009年2月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年2月13日

最初の投稿 (見積もり)

2009年2月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年7月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年6月30日

最終確認日

2015年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C08-003B
  • BB-IND 11075
  • EudraCT Number 2008-006955-28

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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