A Natural History Study to Assess the Clinical Outcomes of Patients With Complement Factor I Deficiency-Mediated Disease
2022年3月31日 更新者：Catalyst Biosciences
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.
The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).
研究の種類
観察的
入学 (実際)
3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Huntsville、Alabama、アメリカ、35805
- Nephrology Consultants, LLC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.
The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee).
This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).
説明
Inclusion Criteria:
- Male or female, age 6 months or older
- Affirmation of participant's informed consent or legally authorized representative (LAR)'s willingness to provide informed consent with signature confirmation before any study-related activities. (Study-related activities are any procedures that would not have been performed during normal clinical management of the participant.) The participant (if a minor) must also be willing to give written informed assent (if able) if the minor is within the age groups 7 to 11 years old and 12 to 17 years old.
- Confirmed CFI deficiency during the screening study, CFI-001, with a disease that is associated with an absence or deficiency in CFI
- Stated willingness of the participant to comply with all study procedures (including multiple blood draws) and availability for the duration of the study
- Stated willingness of the participant (or LAR) to allow access to his/her medical records with the purpose of assessing disease status and progression during his/her participation in the study
Exclusion Criteria:
- Participation in an interventional clinical study within the previous 30 days prior to screening or within ≤5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer
- Having a major concurrent non-CFI-related disease that prevents the assessment of the natural course of the CFI deficiency disease
- Having a medical, psychosocial, or familial issues that might prevent full participation and cooperation with the procedures and requirements of the clinical study as determined by the potential participant/guardian and physician investigator
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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General clinical condition
時間枠：Approximately every 3 months
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General clinical condition
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Approximately every 3 months
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Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
時間枠：Approximately every 3 months
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Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
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Approximately every 3 months
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Proportion of patients with infections As applicable, infections (particularly meningococcal and other encapsulated bacteria)
時間枠：Approximately every 3 months
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Proportion of patients with infections
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Approximately every 3 months
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Proportion of patients with kidney disease progression
時間枠：Approximately every 3 months
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Proportion of patients with kidney disease progression
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Approximately every 3 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月31日
一次修了 (実際)
2022年2月10日
研究の完了 (実際)
2022年2月10日
試験登録日
最初に提出
2021年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月15日
最初の投稿 (実際)
2021年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月31日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CFI-002
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
Natural History Observationの臨床試験
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