- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05095623
A Natural History Study to Assess the Clinical Outcomes of Patients With Complement Factor I Deficiency-Mediated Disease
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.
The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Huntsville, Alabama, Estados Unidos, 35805
- Nephrology Consultants, LLC
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Male or female, age 6 months or older
- Affirmation of participant's informed consent or legally authorized representative (LAR)'s willingness to provide informed consent with signature confirmation before any study-related activities. (Study-related activities are any procedures that would not have been performed during normal clinical management of the participant.) The participant (if a minor) must also be willing to give written informed assent (if able) if the minor is within the age groups 7 to 11 years old and 12 to 17 years old.
- Confirmed CFI deficiency during the screening study, CFI-001, with a disease that is associated with an absence or deficiency in CFI
- Stated willingness of the participant to comply with all study procedures (including multiple blood draws) and availability for the duration of the study
- Stated willingness of the participant (or LAR) to allow access to his/her medical records with the purpose of assessing disease status and progression during his/her participation in the study
Exclusion Criteria:
- Participation in an interventional clinical study within the previous 30 days prior to screening or within ≤5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer
- Having a major concurrent non-CFI-related disease that prevents the assessment of the natural course of the CFI deficiency disease
- Having a medical, psychosocial, or familial issues that might prevent full participation and cooperation with the procedures and requirements of the clinical study as determined by the potential participant/guardian and physician investigator
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
General clinical condition
Periodo de tiempo: Approximately every 3 months
|
General clinical condition
|
Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
Periodo de tiempo: Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
|
Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with infections As applicable, infections (particularly meningococcal and other encapsulated bacteria)
Periodo de tiempo: Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with infections
|
Approximately every 3 months
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Proportion of patients with kidney disease progression
Periodo de tiempo: Approximately every 3 months
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Proportion of patients with kidney disease progression
|
Approximately every 3 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CFI-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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