- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05095623
A Natural History Study to Assess the Clinical Outcomes of Patients With Complement Factor I Deficiency-Mediated Disease
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.
The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Huntsville, Alabama, Egyesült Államok, 35805
- Nephrology Consultants, LLC
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Inclusion Criteria:
- Male or female, age 6 months or older
- Affirmation of participant's informed consent or legally authorized representative (LAR)'s willingness to provide informed consent with signature confirmation before any study-related activities. (Study-related activities are any procedures that would not have been performed during normal clinical management of the participant.) The participant (if a minor) must also be willing to give written informed assent (if able) if the minor is within the age groups 7 to 11 years old and 12 to 17 years old.
- Confirmed CFI deficiency during the screening study, CFI-001, with a disease that is associated with an absence or deficiency in CFI
- Stated willingness of the participant to comply with all study procedures (including multiple blood draws) and availability for the duration of the study
- Stated willingness of the participant (or LAR) to allow access to his/her medical records with the purpose of assessing disease status and progression during his/her participation in the study
Exclusion Criteria:
- Participation in an interventional clinical study within the previous 30 days prior to screening or within ≤5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer
- Having a major concurrent non-CFI-related disease that prevents the assessment of the natural course of the CFI deficiency disease
- Having a medical, psychosocial, or familial issues that might prevent full participation and cooperation with the procedures and requirements of the clinical study as determined by the potential participant/guardian and physician investigator
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
General clinical condition
Időkeret: Approximately every 3 months
|
General clinical condition
|
Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
Időkeret: Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
|
Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with infections As applicable, infections (particularly meningococcal and other encapsulated bacteria)
Időkeret: Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with infections
|
Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with kidney disease progression
Időkeret: Approximately every 3 months
|
Proportion of patients with kidney disease progression
|
Approximately every 3 months
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CFI-002
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Recurrent Bacterial Infection, Autoimmune Disorder
-
Tianjin Medical University General HospitalVisszavontNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder RelapszusKína
-
Jagannadha R AvasaralaMegszűntSclerosis multiplex | Optikai ideggyulladás | Neuromyelitis Optica spektrumzavar támadás | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Relapszus | Neuromyelitis Optica spektrumzavar progressziójaEgyesült Államok
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Még nincs toborzásTerhesség | Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) | Atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) | Ultomirisnek kitett terhes/szülés után | Generalizált myasthenia gravis (gMG) | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
Klinikai vizsgálatok a Natural History Observation
-
Rutgers, The State University of New JerseyToborzás
-
Sprim Advanced Life SciencesArtsana S.p.a.BefejezveTáplálkozási viselkedés
-
Alcon ResearchBefejezve
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreIsmeretlen
-
Medical University of South CarolinaVisszavontSzürkehályog | LátomásEgyesült Államok
-
Zimmer BiometToborzásHumerus törések | Felkarcsont törések, proximálisEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Svájc
-
Alcon ResearchBefejezve
-
NovoBliss Research Pvt LtdTTK Healthcare Ltd - Protective Devices DivisionBefejezveEgészséges nőstényekIndia
-
Cairo UniversityBefejezveVáll impingement szindrómaEgyiptom
-
VA Pittsburgh Healthcare SystemUniversity of PittsburghBefejezve