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A Natural History Study to Assess the Clinical Outcomes of Patients With Complement Factor I Deficiency-Mediated Disease

2022년 3월 31일 업데이트: Catalyst Biosciences
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.

The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).

연구 유형

관찰

등록 (실제)

3

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, 미국, 35805
        • Nephrology Consultants, LLC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study. The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).

설명

Inclusion Criteria:

  1. Male or female, age 6 months or older
  2. Affirmation of participant's informed consent or legally authorized representative (LAR)'s willingness to provide informed consent with signature confirmation before any study-related activities. (Study-related activities are any procedures that would not have been performed during normal clinical management of the participant.) The participant (if a minor) must also be willing to give written informed assent (if able) if the minor is within the age groups 7 to 11 years old and 12 to 17 years old.
  3. Confirmed CFI deficiency during the screening study, CFI-001, with a disease that is associated with an absence or deficiency in CFI
  4. Stated willingness of the participant to comply with all study procedures (including multiple blood draws) and availability for the duration of the study
  5. Stated willingness of the participant (or LAR) to allow access to his/her medical records with the purpose of assessing disease status and progression during his/her participation in the study

Exclusion Criteria:

  1. Participation in an interventional clinical study within the previous 30 days prior to screening or within ≤5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer
  2. Having a major concurrent non-CFI-related disease that prevents the assessment of the natural course of the CFI deficiency disease
  3. Having a medical, psychosocial, or familial issues that might prevent full participation and cooperation with the procedures and requirements of the clinical study as determined by the potential participant/guardian and physician investigator

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
General clinical condition
기간: Approximately every 3 months
General clinical condition
Approximately every 3 months
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
기간: Approximately every 3 months
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
Approximately every 3 months
Proportion of patients with infections As applicable, infections (particularly meningococcal and other encapsulated bacteria)
기간: Approximately every 3 months
Proportion of patients with infections
Approximately every 3 months
Proportion of patients with kidney disease progression
기간: Approximately every 3 months
Proportion of patients with kidney disease progression
Approximately every 3 months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catalyst Biosciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 31일

기본 완료 (실제)

2022년 2월 10일

연구 완료 (실제)

2022년 2월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 15일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 31일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CFI-002

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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