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A Natural History Study to Assess the Clinical Outcomes of Patients With Complement Factor I Deficiency-Mediated Disease

31. März 2022 aktualisiert von: Catalyst Biosciences
This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study.

The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Vereinigte Staaten, 35805
        • Nephrology Consultants, LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

This study will follow participants with a disease which is associated with an absence or deficiency in Complement Factor I (CFI) as confirmed in the CFI-001 screening study. The population will include male and female participants ≥6 months of age (pediatric participants enrolled as permitted by local Institutional Review Board/Independent Ethics Committee). This includes patients with recurrent bacterial infections (eg, meningitis, sepsis, pneumonia, endocarditis, otitis) and patients with autoimmune and immune complex-mediated diseases (eg, glomerulonephritis, systemic lupus erythematosus, leukocytoclastic vasculitis, Bickerstaff encephalitis, meningoencephalitis).

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Male or female, age 6 months or older
  2. Affirmation of participant's informed consent or legally authorized representative (LAR)'s willingness to provide informed consent with signature confirmation before any study-related activities. (Study-related activities are any procedures that would not have been performed during normal clinical management of the participant.) The participant (if a minor) must also be willing to give written informed assent (if able) if the minor is within the age groups 7 to 11 years old and 12 to 17 years old.
  3. Confirmed CFI deficiency during the screening study, CFI-001, with a disease that is associated with an absence or deficiency in CFI
  4. Stated willingness of the participant to comply with all study procedures (including multiple blood draws) and availability for the duration of the study
  5. Stated willingness of the participant (or LAR) to allow access to his/her medical records with the purpose of assessing disease status and progression during his/her participation in the study

Exclusion Criteria:

  1. Participation in an interventional clinical study within the previous 30 days prior to screening or within ≤5 half-lives of the investigational drug, whichever is longer
  2. Having a major concurrent non-CFI-related disease that prevents the assessment of the natural course of the CFI deficiency disease
  3. Having a medical, psychosocial, or familial issues that might prevent full participation and cooperation with the procedures and requirements of the clinical study as determined by the potential participant/guardian and physician investigator

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
General clinical condition
Zeitfenster: Approximately every 3 months
General clinical condition
Approximately every 3 months
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
Zeitfenster: Approximately every 3 months
Proportion of patients with episodes or exacerbations of medical events
Approximately every 3 months
Proportion of patients with infections As applicable, infections (particularly meningococcal and other encapsulated bacteria)
Zeitfenster: Approximately every 3 months
Proportion of patients with infections
Approximately every 3 months
Proportion of patients with kidney disease progression
Zeitfenster: Approximately every 3 months
Proportion of patients with kidney disease progression
Approximately every 3 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Catalyst Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CFI-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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