常染色体優性多発性嚢胞腎患者におけるアトルバスタチンとアルカリ療法

包含基準:

1. 患者は自発的に研究に参加するためのインフォームドコンセントを与え、研究の IC および HIPAA に署名します。
2. 患者は同意時点で18歳以上である。

3. 該当する場合、生殖能力のある女性（不妊手術に成功した女性（外科的不妊手術には子宮摘出術、両側卵管結紮術、または両側卵巣摘出術が含まれる）、または閉経後（少なくとも連続 12 か月の無月経と定義される）の女性は、生殖能力があるとはみなされません） ）非妊娠（スクリーニング時の尿妊娠検査で確認）および非授乳中であり、以下に同意する必要があります。

   1. 性交を控える（それが彼らの好みの通常のライフスタイルに合っている場合）、または
   2. 研究期間中、および治験薬中止後少なくとも 30 日間は、医学的に許容される効果の高い 2 種類の避妊法を使用してください（効果の高い避妊法には、承認されたホルモン避妊薬（経口、注射、埋め込み型）およびバリア法が含まれます） (コンドームやペッサリーなど) 殺精子剤と併用した場合))

4. 患者は、必要に応じて超音波検査、遺伝子型検査、MRI を組み合わせた統一基準によって ADPKD と診断されます (1、2)。 腎臓超音波検査は安全で効果的で安価であるため、通常、スクリーニングに使用されます。 診断基準は、遺伝子型がわかっているかどうかに基づきます。 病気の重症度は遺伝子型によって異なります。 ADPKD のリスクがある患者の大多数は、遺伝子型が不明な家系に属しています。 この診断は、研究への参加/参加前に行われます。

   ADPKD の診断のための以下の超音波検査基準は、遺伝子型が不明な家族に属するリスクのある患者を対象としています。

   1. 患者の年齢が18～39歳の場合、少なくとも3つの片側または両側腎嚢胞がある。 この年齢範囲での特異度および陽性的中率は 100% です。 （15～29歳と30～39歳の個人の感受性はそれぞれ82パーセントと96パーセント）。
   2. 患者の年齢が 40 ～ 59 歳の場合、各腎臓に少なくとも 2 つの嚢胞がある (感度、特異度、陽性的中率はそれぞれ 90、100、100 パーセント)。
   3. 60 歳以上の個人では、各腎臓に少なくとも 4 つの嚢胞がある。 (感度と特異度は 100%)。
5. 推定GFR ≥30 ml/minの上記の患者、つまりステージ1〜3bのCKD患者
6. 血漿重炭酸塩 ≤ 25 mMol/L
7. 代謝性アシドーシス
8. 患者は、併用薬の変更または変更予定について、直ちに治験責任医師および研究コーディネーターに通知することに同意します。

除外基準:

1. 既知のアレルギーがある患者、またはアトルバスタチンまたは NaHCO3 に敏感な患者
2. 急性冠状動脈疾患、肝臓疾患、筋肉疾患、または肺水腫の既往歴がある
3. クレアチン ホスホ キナーゼ (CPK) > 2ULN (アフリカ系アメリカ人では 2.5 ULN)。 クレアチンホスホキナーゼの上昇は、プラバスタチンの潜在的な副作用である横紋筋融解症のマーカーである可能性があります。 一般に、アフリカ系アメリカ人の祖先を持つ患者は、CPK の正常レベルが高い可能性があります。
4. 治験責任医師の決定により、腎臓に影響を与える全身性疾患を患っている患者
5. 治験責任医師の決定による既知の不安定脳動脈瘤を有する患者
6. 妊娠中または授乳中、または推奨される避妊方法の使用を拒否する患者
7. タンパク尿 > 1000 mg/日
8. 治験責任医師の決定による投薬不遵守歴
9. 治験責任医師の決定に従って、コントロールされていない高血圧、浮腫、または重度のMAの発症を有する患者
10. がんの歴史
11. 肝疾患の既往：肝不全/肝ショック、肝硬変
12. 禁止されている併用薬の現在または使用予定
13. 腎結石症の既往歴のある患者

以下の薬剤は登録時および研究中に禁止されており、患者がこれらの薬剤の投与を開始した場合、患者は研究から除外されます。

ラパマイシンまたはその類似体 トルバプタン スピロノラクトン シメチジンおよびケトコナゾール エリスロマイシン シクロスポリン ゲムフィブロジル コルヒチン ナイアシン (>1 g/日) スタチン系のその他の脂質低下薬