筋萎縮性側索硬化症患者の治療における TP04HN106
筋萎縮性側索硬化症患者の治療におけるTP04HN106の安全性、有効性、および薬物動態学的特徴を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同臨床試験
この試験は、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照並行デザインを採用しています。
この実験は、実験薬グループとプラセボ グループの 2 つのグループに分けられます。 成功した参加者はランダムに 2 つのグループに割り当てられ、参加者数は 60 名になる予定です。 実験薬グループには 30 名、プラセボ グループには 30 名が参加します。 治療期間中、実験薬グループには毎回0.83mL/kgのTP04HN106が静脈内注射されました。プラセボ群には毎回0.83mL/kgの生理食塩水を静脈内注射した。 延長期間中、すべての被験者は 0.83mL/kg TP04HN106 の静脈内注射を受けました。 実験では、すべての被験者に標準のベースライン治療としてリラグルチド錠剤が投与されました。
実験でスクリーニングに成功した被験者を順次登録し、投与後に実験薬の安全性、忍容性、有効性、薬物動態特性を評価した。 試験全体には、1週間のスクリーニング期間、12週間の治療期間（3つの治療サイクルを含み、各治療サイクルは4週間）、12週間の延長期間（3つの治療サイクルを含み、各治療サイクルは4週間）が含まれます。 、4週間の追跡期間。 さらに、一部の被験者は治療期間の開始前に 1 週間の単回投与 PK 研究を受けました。さらに、治療期間の最初の治療サイクル中に、一部の被験者が複数回投与PK研究のために選択されました。
我々は、実験群の被験者6名と対照群の被験者6名を含む、12名の被験者の間で単回投与PK試験を実施する予定です。複数用量PK研究は、実験群の被験者6名と対照群の被験者6名を含む12名の被験者の間で実施された。 同じ被験者が単回投与と複数回投与の両方の PK 研究に同時に参加することは許可されていません。
治験への登録が予定されている1人目から12人目の被験者は単回投与PK試験を受けることになる。 初回投与後、採血要件に従って 12 名の被験者から静脈血が採取され、PK 特性が評価されます。 単回投与の観察期間は１週間である。 最終的な血液サンプルの採取と安全性評価が完了した後、被験者は治療期間、延長期間、追跡期間に入ります。
治験に登録される予定の13～24人目の被験者は複数回のPK試験を受ける予定。 これら 12 人の被験者は、治療期間の最初の治療サイクル中に血液サンプル採取要件に従って静脈血を採取され、PK 特性が評価されます。 治療期間終了後、延長期間および経過観察期間に入ります。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Doctor Li, Dr
- 電話番号：0086-89290018
- メール：jnl@talengen-pharma.com
研究場所
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215000
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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コンタクト：
- Caifang Ni
- 電話番号：86-13706200115
- メール：cir.nicaifang@vip.163.com
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の診断基準を満たしている（ゴールドコースト基準2020、付録1を参照）。
- 年齢 18 歳以上、男性または女性。
- 来院前の被験者の筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール（ALSFRS-R、詳細は付録 2 を参照）は、呼吸困難、立位呼吸、呼吸機能障害のスコアが 1 以上である必要があります。
- 事前にランダム化された被験者は安定用量のリルゾール錠剤を7日間以上投与され、最後の研究訪問まで治療を継続する必要があります。
- 自発的に臨床試験に参加し、インフォームドコンセントに署名し、研究手順を理解して遵守します。
除外基準:
- 被験者は治験薬またはその賦形剤に対してアレルギーがあることが知られています。
- 被験者は、機能評価を妨げたり、生命を脅かす疾患や傷害を患っている、または心臓、肺、肝臓、脳の重篤な不可逆的疾患を伴う、またはさまざまな臓器の不全を伴う（呼吸不全患者の場合） 、I型またはII型呼吸不全と診断された患者のみが除外されます）。
- 対象者が重度の精神疾患または認知機能障害を患っている場合。
- スクリーニング期間前1ヶ月以内に二次以上の手術歴のある患者
- 被験者は1か月以内に他の臨床研究に参加した。
- 対象は妊娠中または授乳中の女性です。
コンプライアンスが不十分であるか、他の研究者は、含めるには適さない状況があると考えています。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
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プラセボ群には毎回0.83mL/kgの生理食塩水を静脈内注射した。
実験では、すべての被験者に標準のベースライン治療としてリラグルチド錠剤が投与されました。
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実験的：治験薬グループ
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During the treatment period, the experimental drug group received intravenous injections of 0.5mL/kg TP04HN106 each time; During the extension period, all subjects received intravenous injection of 0.5mL/kg TP04HN106.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋萎縮性側索硬化症評価スケール (ALSFRS-R)
時間枠：ベースライン、10週目
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改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール (ALSFRS-R) は、機能障害の重症度を測定します。
このスケールは、髄質機能、運動機能、呼吸機能という 3 つの機能領域を測定します。
評価は 12 の質問で構成され、スコアは 0 (機能しない) から 4 (完全に機能する) までで、合計スコアは 48 となり、最高レベルの機能を示します。
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ベースライン、10週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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永続的な侵襲的呼吸または酸素吸入/死亡の発生率
時間枠：研究完了までに平均28週間
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治験中の永続的な侵襲的呼吸または酸素補助の発生/死亡。
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研究完了までに平均28週間
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ALSFRS-R
時間枠：ベースライン、2、6、12、14、18、22、28週目
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改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール (ALSFRS-R) は、機能障害の重症度を測定します。
このスケールは、髄質機能、運動機能、呼吸機能という 3 つの機能領域を測定します。
評価は 12 の質問で構成され、スコアは 0 (機能しない) から 4 (完全に機能する) までで、合計スコアは 48 となり、最高レベルの機能を示します。
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ベースライン、2、6、12、14、18、22、28週目
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Rasch 世界障害評価スケール (ROADS) スコア
時間枠：ベースライン、2、6、10、12、14、18、22、28週目
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Rasch Global Disability Assessment Scale (ROADS) スコアは、筋萎縮性側索硬化症症候群の包括的な機能障害評価スケールです。
この尺度は、最も簡単なアクションから最も難しいアクションまでの順に並べられた 28 項目で構成され、合計スコアは 56 点となります。
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ベースライン、2、6、10、12、14、18、22、28週目
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FVC%
時間枠：ベースライン、6、10、12、14、18、22、28週目
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6、10、12、14、18、22、28週目のベースラインと比較したFVC%の変化値/変化率。
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ベースライン、6、10、12、14、18、22、28週目
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筋力
時間枠：ベースライン、2、6、10、12、14、18、22、28 週目、2、6、10、12、14、18、22、28 週目
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2、6、10、12、14、18、22、28週目にハンドヘルドダイナモメーター（HHD）で測定したベースラインからの筋力の変化。
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ベースライン、2、6、10、12、14、18、22、28 週目、2、6、10、12、14、18、22、28 週目
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ニューロフィラメント軽鎖レベル
時間枠：ベースライン、10週目、22週目
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10週目および22週目における被験者の静脈血漿中のニューロフィラメント軽鎖（NFL）レベルの変化
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ベースライン、10週目、22週目
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CMAP 振幅
時間枠：ベースライン、10週目、22週目
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10週目および22週目のベースラインと比較した神経筋電気生理学的検査（臨床的に影響を受けた領域のCMAP振幅測定）の変化。
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ベースライン、10週目、22週目
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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