TP04HN106 i behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Dette forsøg vedtager et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret parallelt design.

Dette eksperiment er opdelt i to grupper: den eksperimentelle lægemiddelgruppe og placebogruppen. Succesfulde deltagere vil blive tilfældigt tildelt de to grupper, med en forventet tilmelding på 60 deltagere. Der vil være 30 deltagere i den eksperimentelle lægemiddelgruppe og 30 deltagere i placebogruppen. I løbet af behandlingsperioden modtog den eksperimentelle lægemiddelgruppe intravenøse injektioner af 0,83 ml/kg TP04HN106 hver gang; Placebogruppen modtog intravenøse injektioner af 0,83 ml/kg saltvand hver gang. I forlængelsesperioden modtog alle forsøgspersoner intravenøs injektion af 0,83 ml/kg TP04HN106. I forsøget modtog alle forsøgspersoner Liraglutid-tabletter som standardbehandling ved baseline.

De forsøgspersoner, der blev screenet med succes i eksperimentet, blev indskrevet i rækkefølge, og sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og farmakokinetiske egenskaber af det eksperimentelle lægemiddel blev evalueret efter administration. Hele forsøget omfatter en screeningsperiode på 1 uge, en behandlingsperiode på 12 uger (inklusive 3 behandlingscyklusser, hver behandlingscyklus på 4 uger), en forlængelsesperiode på 12 uger (inklusive 3 behandlingscyklusser, hver behandlingscyklus på 4 uger) og en opfølgningsperiode på 4 uger. Derudover gennemgik nogle forsøgspersoner en 1-uges enkeltdosis PK-undersøgelse før starten af ​​behandlingsperioden; I løbet af den første behandlingscyklus i behandlingsperioden blev nogle forsøgspersoner desuden udvalgt til PK-undersøgelser med flere doser.

Vi planlægger at udføre et enkeltdosis PK-studie blandt 12 forsøgspersoner, med 6 forsøgspersoner i forsøgsgruppen og 6 forsøgspersoner i kontrolgruppen; Farmakokinetiske undersøgelser med flere doser blev udført blandt 12 forsøgspersoner, med 6 forsøgspersoner i forsøgsgruppen og 6 forsøgspersoner i kontrolgruppen. Det er ikke tilladt for samme forsøgsperson at deltage i både enkeltdosis- og multidosis PK-studier samtidigt.

1. til 12. forsøgspersoner, der er planlagt til at blive optaget i forsøget, vil gennemgå en enkeltdosis PK-undersøgelse. Efter den første dosis vil der blive opsamlet venøst ​​blod fra de 12 forsøgspersoner i henhold til kravene til blodprøvetagning, og deres farmakokinetiske karakteristika vil blive evalueret. Observationsperioden for administration af enkeltdosis er en uge. Efter at have afsluttet den endelige blodprøveindsamling og sikkerhedsvurdering, går forsøgspersonerne ind i behandlingsperioden, forlængelsesperioden og opfølgningsperioden.

De 13. til 24. forsøgspersoner, der er planlagt til at blive optaget i forsøget, vil gennemgå PK-studier med flere doser. Disse 12 forsøgspersoner vil få deres venøse blod opsamlet i overensstemmelse med kravene til blodprøvetagning under den første behandlingscyklus i behandlingsperioden, og deres farmakokinetiske karakteristika vil blive evalueret. Efter endt behandlingsperiode går forsøgspersonerne ind i forlængelsesperioden og opfølgningsperioden.