TP04HN106 v léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Tato studie využívá multicentrický, randomizovaný, dvojitě zaslepený, placebem kontrolovaný paralelní design.

Tento experiment je rozdělen do dvou skupin: skupina s experimentálním lékem a skupina s placebem. Úspěšní účastníci budou náhodně rozděleni do dvou skupin s předpokládaným počtem 60 účastníků. Ve skupině s experimentálním lékem bude 30 účastníků a ve skupině s placebem 30 účastníků. Během období léčby dostávala experimentální léková skupina pokaždé intravenózní injekce 0,83 ml/kg TP04HN106; Skupina s placebem dostávala pokaždé intravenózní injekce 0,83 ml/kg fyziologického roztoku. Během prodlouženého období všichni jedinci dostávali intravenózní injekci 0,83 ml/kg TP04HN106. V experimentu všechny subjekty dostávaly tablety liraglutidu jako standardní základní léčbu.

Subjekty, které byly úspěšně testovány v experimentu, byly zařazeny v pořadí a po podání byla hodnocena bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetické charakteristiky experimentálního léčiva. Celá studie zahrnuje screeningové období 1 týdne, léčebné období 12 týdnů (včetně 3 léčebných cyklů, každý léčebný cyklus 4 týdny), prodloužené období 12 týdnů (včetně 3 léčebných cyklů, každý léčebný cyklus 4 týdny) a sledovací období 4 týdny. Kromě toho někteří jedinci podstoupili 1 týdenní farmakokinetickou studii s jednou dávkou před začátkem období léčby; Navíc během prvního léčebného cyklu léčebného období byli někteří jedinci vybráni pro farmakokinetické studie s více dávkami.

Plánujeme provést jednorázovou farmakokinetickou studii mezi 12 subjekty, se 6 subjekty v experimentální skupině a 6 subjekty v kontrolní skupině; PK studie s více dávkami byly provedeny mezi 12 subjekty, se 6 subjekty v experimentální skupině a 6 subjekty v kontrolní skupině. Není povoleno, aby se stejný subjekt účastnil současně farmakokinetických studií s jednorázovou i vícedávkovou dávkou.

1. až 12. jedinci, kteří mají být zařazeni do studie, podstoupí PK studii s jednou dávkou. Po první dávce bude 12 subjektům odebrána žilní krev podle požadavků na odběr vzorků krve a budou vyhodnoceny jejich PK charakteristiky. Doba pozorování pro podání jedné dávky je jeden týden. Po dokončení konečného odběru vzorku krve a posouzení bezpečnosti vstoupí subjekty do období léčby, období prodloužení a období sledování.

13. až 24. jedinci, kteří mají být zařazeni do studie, podstoupí farmakokinetické studie s více dávkami. Těmto 12 subjektům bude odebrána venózní krev podle požadavků na odběr vzorků krve během prvního léčebného cyklu léčebného období a budou vyhodnoceny jejich PK charakteristiky. Po ukončení období léčby vstoupí subjekty do období prodloužení a období sledování.