Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa in Participants With MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B) (TrAnsform)
A Phase 3, Randomized, Single-blind, Parallel Group, Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Intracerebroventricular Tralesinidase Alfa Treatment Compared to Standard of Care in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B)
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：April Freeman
- 電話番号：415-343-5986
- メール：info@sprucebio.com
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
Inclusion Criteria:
Has a diagnosis of MPS IIIB confirmed by deficient NAGLU enzyme activity during screening.
Has nonattenuated severe MPS IIIB by the Genotype and Clinical Assessment Committee.
Is ≥1 and ≤5 years of age with BSID-III-C raw score of <70. Is male or female as identified at birth.
Exclusion Criteria:
Genotyped for a known MPS IIIB variant associated with an attenuated phenotype or has a sibling with a known attenuated phenotype.
Has another neurological illness that may have caused cognitive decline (e.g., trauma, meningitis, or hemorrhage) before study entry.
Has received stem cell, gene therapy, or enzyme replacement therapy for MPS IIIB.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：コントロール
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実験的：Tralesinidase alfa (TA)
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TA study drug is a sterile solution for ICV infusion.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Change from Baseline in Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition, Cognition Domain (BSID-III-C) Raw Score
時間枠：Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
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The BSID-III-C is a standardized tool that evaluates cognitive development in young children, capturing skills such as processing speed, problem solving, and play.
Raw scores are used to sensitively measure individual change over time, independent of age.
Assessments are administered by a trained, blinded rater and reviewed by a central blinded rater.
The endpoint is the difference in mean change from baseline in BSID-III-C raw score between the tralesinidase alfa and control arms at Week 260
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Baseline to Week 260 (approximately 5 years)
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 250-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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